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目的 针对适应性设计下的Adaptive Elastic Net与加速失效时间模型亚组识别方法进行更多适用条件下的研究,以获得该方法最佳应用效果所对应的参数。方法 基于前期所提出的亚组识别方法,进一步探讨协变量间相关性、二阶段显著性水准([α1]和[α2])、协变量与样本量比例对该方法的影响。通过模拟研究,探讨含/不含协变量主效应的惩罚模型在不同情形下的亚组识别效果。结果 协变量间的相关性r=0、0.3、0.5时,检验效能(power)表现稳定;在二阶段自适应设计中,当[α1]和[α2]分别为0.035和0.015时,模型的power最高;固定样本量n的情况下,power随着待选协变量个数与n比例的上升而下降,比例升到1之后power呈现平稳趋势;对于不同生存时间的参数分布,单变量模型表现出不同的模式,而惩罚AFT模型相对稳定。结论 协变量间的相关性不影响检验power;(0.035,0.015)可作为自适应设计显著性水准的参考设置;获益亚组与非获益亚组间的治疗效果差异较小时,含协变量主效应的惩罚性AFT模型(Penalized,Eq_in)优于不含协变量主效应的单变量AFT模型(Univariate,Eq_ex);当协变量数量与样本量的比值小于1时,“Univariate,Eq_ex”的power更高;否则,“Penalized,Eq_in”的效果会更好;生存数据的参数分布对单变量模型的影响较大,但对惩罚模型的影响较小。 相似文献
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目的 探讨条件推断森林在生存分析中的应用与优势。方法 通过模拟研究和实例应用比较比例风险模型、加速失效时间模型、随机生存森林、条件推断森林4种方法的预测能力,用Brier score进行评价。结果 模拟研究显示两类森林模型比其他2种回归模型预测更准确稳定,其中条件推断森林在数据存在多分类变量、共线性、交互作用等情况下预测效果优于其余3种模型,且在大样本、高删失率数据中更容易体现该优势;实例说明条件推断森林预测效果最优。结论 条件推断森林可用于生存分析,且当存在多分类变量、共线性、交互作用时,与其他常见生存分析方法相比,具有更高的准确性和稳定性。 相似文献
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目的针对临床试验中的生存数据,基于加速失效时间模型提出一种亚组识别方法。方法将Adaptive Elastic Net应用于
加速失效时间模型(称为惩罚模型),通过检验协变量与治疗组别的交互项来识别亚组相关协变量。采用基于极大似然的
change-point算法寻找预测计分的截断点以对患者进行亚组分类。采用二阶段适应性设计,以评价治疗效果是否存在于所识别
的获益亚组人群中。对比四种模型(含协变量主效应的惩罚模型、单变量模型,以及不含协变量主效应的惩罚模型、单变量模
型)的亚组识别效果。结果模拟结果显示,在样本量较小、删失率较高、获益亚组占比较小以及样本量不超过协变量个数的情
况下,含协变量主效应的惩罚模型在获益亚组的识别上有明显的优势;而其他情况下,则是不含主效应的单变量模型较优。在
二阶段适应性设计中,这两种模型进行亚组识别的Ⅰ类错误均控制在0.05左右;当潜在获益亚组时,相比于传统设计,适应性设
计很大程度上提高了检验效能。结论含协变量主效应的惩罚模型适用于生存数据的亚组识别;相比于传统设计,二阶段适应
性设计更适用于潜在获益亚组的疗效评价。 相似文献
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