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心肌病是一种心肌结构和功能异常的疾病,长久以来,由于对心肌病的认识有限,各种心肌病基本都根据症状(如心力衰竭、心律失常等)进行经验治疗。直到近几年, 随着诊疗技术的提高,对疾病机制的不断了解,已有多种药物被批准用于临床治疗,如氯苯唑酸、patisiran和inotersen等。还有更多的药物已完成了初步的安全性和有效性验证,进入了III期试验,此外,一些备受瞩目的新技术也在研发,如siRNA药物patisiran、CRISPR/Cas9基因编辑技术药物NTLA-2001、干细胞治疗等。本文就心肌病可能导致的两种心脏问题——心肌肥厚和心室重构进行讨论,并介绍这些疾病最新的特异性药物的药理和相关研究结果,以供临床参考。 相似文献
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长期口服他汀类药物依从性差,而Inclisiran给药间期长达3个月至半年,患者的依从性明显提高。本文概述了Inclisiran的最新进展,汇总了Inclisiran的II期和III期临床试验研究结果,Inclisiran的副作用和其正在进行的相关临床试验,并介绍了Inclisiran的临床应用现状。 相似文献
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心力衰竭是各种心脏疾病的终末阶段,尽管使用各种传统的药物标准治疗,但预后仍然不够理想,急需新的药物以及治疗方式的更新与提高。近年来,陆续出现了血管紧张素受体-脑啡肽酶抑制剂(沙库巴曲缬沙坦)类及钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂(SGLT-2i)、可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂(维利西呱)、心肌肌球蛋白激活剂(omecamtiv mecarbil)等新型治疗药物。钠-葡萄糖协同转运体2(SGLT2)抑制剂具有改善心室负荷,减少纤维化及影响心肌代谢等多种作用。sGC激动剂通过增强L-ARG-NO-sGC-cGMP信号通路,改善心肌和血管功能,逆转心室肥厚和纤维化,减缓心室重构,并通过全身和肺血管舒张减少心室后负荷发挥抗心衰作用。除此之外,新型盐皮质激素受体拮抗剂-非奈利酮也在心衰领域有良好的临床研究报道。因此,针对不同类型的心力衰竭患者,选择合适的药物,根据心衰的优化流程进行个体化治疗是未来心衰发展的方向与希望。 相似文献
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纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种罕见的由于基因缺失导致的脂质代谢紊乱的疾病,传统的他汀类药物或者枯草溶菌素转化酶9(PCSK9)抑制剂降脂治疗效果不佳。Evinacumab针对这类患者,可以有效降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。本文概述了Evinacumab的最新进展,汇总了Evinacumab的II期和III期临床试验研究结果,Evinacumab的副作用和其正在进行的相关临床试验,并介绍了Evinacumab的临床应用现状。 相似文献
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他汀类药物治疗最主要不良反应为肌肉疼痛,导致患者无法坚持服药,增加患者冠心病等心血管事件的发生率。贝派地酸特定作用于肝脏而不抑制肌肉胆固醇合成,因此避免了他汀的肌肉疼痛副作用。本文概述了贝派地酸的最新进展,汇总了贝派地酸的II期和III期临床试验研究结果,贝派地酸的副作用和其正在进行的相关临床试验,并介绍了贝派地酸的临床应用现状。 相似文献