输血依赖型较低危组骨髓增生异常综合征的治疗进展

目前输血依赖型较低危组骨髓增生异常综合征（LR-MDS）患者在促红细胞生成剂治疗无效或复发后的治疗选择有限。MDS的病理学和分子遗传学研究推进了MDS精准化治疗的发展,小分子抑制剂如转化生长因子β抑制剂、端粒酶抑制剂、低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂等为患者提供了新的治疗方案。本文综述了输血依赖型LR-MDS患者的治疗,并着重讨论了新的靶向药物的最新临床研究及进展。     

维奈克拉联合用药治疗急性髓系白血病的研究进展

Bcl-2是调控肿瘤细胞凋亡的关键分子,也是近年研究证实的白血病治疗新靶点。针对该靶点的Bcl-2抑制剂维奈克拉与去甲基化药物的联合用药方案于2018年11月获美国食品和药物管理局批准,用于治疗75岁及以上初治或有合并症不适合高强度化疗的急性髓系白血病(AML)患者。多项研究证实维奈克拉联合去甲基化药物或小分子抑制剂在治疗初治老年AML或复发/难治性AML患者等方面取得显著疗效。     

Bcl-2抑制剂venetoclax在髓系肿瘤中的治疗进展

随着各类靶向药物的研发，髓系肿瘤的治疗取得了突破性进展。作为一种选择性Bcl-2（B-cell lymphoma-2）抑制剂，venetoclax能够抑制抗凋亡蛋白Bcl-2的表达，调控线粒体凋亡通路，诱导肿瘤细胞死亡，其单药及联合治疗在髓系肿瘤中的临床疗效肯定。目前，较为常用的治疗方案为venetoclax联合去甲基化药物或低剂量阿糖胞苷。近年来，venetoclax研究热点主要集中在与其他小分子抑制剂的联合应用，其中研究较多的是靶向作用于基因突变或凋亡通路的小分子抑制剂。本文就venetoclax在髓系肿瘤中的治疗进展做出综述。