APL2008方案治疗43例儿童急性早幼粒细胞性白血病的临床分析

目的：评价采用的APL2008方案治疗儿童急性早幼粒细胞白血病（APL）的治疗现状及预后。方法对2008～2014年新诊43例A PL患儿临床资料进行回顾性分析,对进入A PL2008方案治疗的28例患儿进行疗效统计,总结治疗方案和现状。结果本组患儿中位年龄8岁4个月,男28例,女15例,以感染、贫血、出血、发热伴肝脾淋巴结肿大为主要临床表现。标、中、高危组所占比例分别为27．9％、48．8％和23．3％。11例诊断弥散性血管内凝血（DIC ）。骨髓形态学检查以早幼粒细胞（PMC）异常升高为主。37例患儿免疫分型共同特征表现为CD33、CD117、MPO高表达。43例进行 PML／RARα融合基因检测,阳性率100％,同时进行细胞遗传学分析37例阳性,其中t （15;17）（q22;q11．2）经典遗传学异常28例,有9例少见核型。43例患者中,早期死亡4例,都死于颅内出血,11例早期放弃,28例可进行疗效分析A PL患儿中,死亡2例,复发2例,失访1例。血液学缓解（HCR）率为96．4％,4年总生存（OS）率和无事件生存（EFS）率分别为（85．9±7．6）％和（80．4±8．8）％,去除不规范治疗患儿,2年OS和EFS率分别为（94．7±5．1）％和（88．9±7．4）％。结论 APL的临床表现以贫血、出血、发热伴浸润为主要特征。APL的PML／RARa融合基因与形态学诊断、免疫分型及染色体符合率分别为95．3％、90．2％和86．5％。APL2008方案治疗儿童A PL预后较好。     

异基因造血干细胞移植治疗儿童高IgM综合征的临床分析

目的 评估异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）治疗儿童高IgM综合征（hyper-IgM syndrome,HIGM）的疗效。 方法 回顾性收集行allo-HSCT的17例HIGM患儿的临床资料并进行分析,采用Kaplan-Meier法对移植后HIGM患儿进行生存分析。 结果 移植后,16例患儿临床诊断败血症;14例患儿在移植后100 d内病毒检测阳性,包括EB病毒11例、巨细胞病毒7例、JC病毒2例等;9例患儿存在侵袭性真菌病。急/慢性移植物抗宿主病分别有6例和3例。中位随访时间约为2年,3例患儿移植后早期死亡。患儿总生存（overall survival,OS）率、无事件生存（event-free survival,EFS）率和无病生存（disease-free survival,DFS）率分别为82.35%、70.59%和76.47%。log-rank检验结果显示,全相合移植患儿的EFS率高于不全相合移植患儿（P=0.019）,全相合无关供者移植患儿的OS率、EFS率和DFS率均显著优于不全相合无关供者移植患儿（P<0.05）,移植后无真菌感染患儿的EFS率与DFS率优于合并真菌感染患儿（P<0.05）。 结论 allo-HSCT能有效治疗HIGM。接受全相合移植并积极防治真菌及机会性感染有助于改善患儿预后。     

慢性重型再生障碍性贫血伴β地中海贫血1例

患儿,男,26个月,因发现面色苍黄7 月,加重1月,发现皮肤出血点1 周入院。入院前7 月,患儿感冒,家长发现其面色苍黄,呈进行性加重,伴发热,40℃,无畏寒及寒颤,否认皮疹及出血倾向,尿色深黄,否认葡萄酒样小便及血尿。病程中有反复发热,每月2~3次,每次2~3天,均为高热。否认咳嗽、咯血,发热时觉面色苍黄加重,伴尿色加深,仍为黄色,清亮,无鼻衄及牙龈出血等出血倾向。1 周前,患儿双下肢及腹部少许针尖大小出血点,无其他出血倾向,入院当日院外查血常规Hb28g/L、RBC0.55×1012/L、RC2.9%、MCV110.9fl、MCH50.9pg、WBC5.0×109/L、PLT3×109/L…     

不同诊断标准下儿童急性不明谱系白血病的临床特点和预后分析

目的 探索不同诊断标准下儿童急性不明谱系白血病（acute leukemias of ambiguous lineage,ALAL）的临床特点和预后。 方法 回顾性收集2015年12月至2019年12月诊治的39例儿童ALAL的临床资料,其中34例接受治疗。根据世界卫生组织和欧洲白血病免疫学分型协作组ALAL的诊断标准,将患儿分为ALAL组（28例）和伴髓系表达组（11例）。分析比较两组患儿临床特点、治疗及预后的差异。 结果 34例接受治疗的患儿3年无事件生存（event-free survival,EFS）率和总生存率分别为75%±9%和88%±6%。采用髓系方案、淋系方案、髓系方案诱导未缓解转淋系方案患儿的3年EFS率分别为33%±27%、78%±10%和100%±0%（P<0.05）。诱导治疗后微小残留病阴性的患儿3年EFS率高于阳性患儿（96%±4% vs 38%±28%,P<0.05）。ETV6-RUNX1阳性均在伴髓系表达组,BCR-ABL1阳性、MLL-r阳性、高白细胞（白细胞≥50×10⁹/L）均在ALAL组。伴髓系表达组和ALAL组的3年EFS率差异无统计学意义（100%±0% vs 66%±11%,P>0.05）。 结论 淋系方案治疗ALAL患儿的疗效优于髓系方案,诱导治疗后微小残留病阳性提示不良预后。伴髓系表达的患儿未合并高白细胞和不良遗传学改变,预后好,提示将其按ALAL诊断和治疗时需尤为谨慎。     

利妥昔单抗治疗儿童难治性自身免疫性溶血性贫血2例并文献复习

目的:探讨利妥昔单抗治疗儿童难治性自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的疗效、毒副作用。方法:(1)总结2例难治性AIHA患儿的临床表现、实验室检查结果及使用利妥昔单抗治疗前后的情况。(2)对2例患儿选用利妥昔单抗治疗(每次375 mg/m2,每周1次,共4次),随访利妥昔单抗使用后CD20+细胞、血红蛋白等的变化情况,探讨利妥昔单抗治疗儿童AIHA的疗效;同时观察发热、皮疹、感染等毒副作用。结果:2例患儿诊断AIHA后均首先选用糖皮质激素治疗,初期都能显效,但不能长期维持,需长期依赖激素及输血。使用利妥昔单抗治疗后,2例患儿均能显效,其中1例治愈,1例病情反复,最终死于严重贫血。结论:尽管糖皮质激素是治疗AIHA的一线药物,但激素依赖或难治性病例较常见,因此利妥昔单抗已逐渐成为儿童难治性AIHA安全有效的二线治疗药物。     

儿童Shwachman-Diamond综合征5例并文献复习

Shwachman-Diamond综合征(SDS)是一种罕见的常染色体隐性遗传病。可出现多系统受累的病变,主要表现为胰腺外分泌功能不全、骨髓功能障碍、先天发育异常以及容易转化为骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)或白血病,特别是急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)[1],除此之外,可有生长发育落后,心脏、肝脏、中枢神经系统、骨骼、免疫系统也可受累[2]。因本病罕见,且临床表现多样性,临床容易漏诊及误诊。本文收集了5例儿童SDS的临     

新医科背景下《儿科学》专业教育课程思政建设的探讨

课程思政是教育部对各高校教育教学的基本要求,也是高校达到立德树人目标的重要途径,是一项重大的政治任务和战略工程。新医科背景下,医学教育工作者要顺应时代发展要求,拓展自己,提高专业教育和思政教育的水平。文章就目前医学教育课程思政存在的问题进行总结,探索新医科背景下提高医学教育课程思政的措施,并对《儿科学》各章节内容内含的思政元素进行挖掘和总结,坚持“以学生为中心”,将思想政治教育切实融入《儿科学》的专业教学中,培养学生的家国情怀、社会责任感及求真务实、积极创新的科学精神,希望对医学教育工作者,尤其是儿科教育工作者提供帮助。     

儿童急性淋巴细胞白血病化疗相关严重不良反应的临床分析

目的 分析CCCG-ALL-2015方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）合并严重不良反应（SAE）的临床特点，探讨患儿发生SAE后死亡的危险因素。方法 回顾性分析2015年1月至2019年6月确诊并接受CCCG-ALL-2015方案化疗的734例ALL患儿化疗过程中发生SAE的临床特点，将发生SAE的ALL患儿分为死亡组（n=25）和存活组（n=31），采用多因素logistic回归分析ALL患儿发生SAE后死亡的危险因素。结果 734例ALL患儿中，56例（7.6%）化疗后发生SAE（66例次），高发于诱导缓解治疗阶段（41例次）。感染相关SAE发生46例次（70%），包括脓毒性休克25例次（38%），重症肺炎20例次（30%），重症水痘1例次（2%）；感染相关SAE患儿中多数存在中性粒细胞缺乏（87%）。最常见的感染部位为血液系统和呼吸系统，最常见的病原微生物依次是革兰阴性菌、病毒、真菌和革兰阳性菌。出血相关SAE发生16例次（24%），包括消化道出血11例次（17%），肺出血4例次（6%），颅内出血1例次（2%）。734例ALL患儿中死亡66例（9.0%），25例患儿因SAE死亡，治疗相关病死率为3.4%，感染（72%）和出血（24%）是主要原因，合并重症肺炎是ALL患儿发生治疗相关死亡的独立危险因素（OR=4.087，95% CI：1.161~14.384，P=0.028）。结论 CCCG-ALL-2015方案治疗儿童ALL相关SAE主要发生于诱导缓解化疗阶段，感染相关SAE较多见。重症肺炎是ALL患儿发生治疗相关死亡的独立危险因素，需重视合并重症肺炎的治疗。     

儿童静脉血栓的临床特征及危险因素分析

[摘要]目的：探讨儿童静脉血栓的临床特征及危险因素，为儿童静脉血栓的预防、早期发现及治疗提供参考。方法：收集重庆医科大学附属儿童医院2013年1月至2017年6月确诊的126例静脉血栓患儿的临床资料，分析其基础疾病、年龄、性别、临床表现、治疗及预后情况，评估血栓形成的危险因素。结果：静脉血栓的总体发生率为0.41‰，发生率呈逐年上升趋势；2~<3岁年龄组患儿比例最大，为21.43%；患儿来源科室主要有血液科（主要为ALL）、肾脏免疫科、重症监护室；血栓形成部位主要为中心静脉置管患儿的颈静脉及锁骨下静脉、股静脉、髂静脉；87例（69.05%）为无症状性血栓，39例（30.95%）为症状性血栓，主要临床表现为下肢、颈面部或手臂肿胀等。血液净化、入住ICU≥4 d、住院时间≥7 d、使用呼吸机、置管、手术、先天性心脏病、应用激素、白细胞计数、D二聚体水平与静脉血栓发生相关，其中置管、血液净化、住院时间≥7 d、入住ICU≥4 d、手术、D二聚体水平升高是血栓发生的独立危险因素。结论：置管、血液净化、住院时间≥7 d、入住ICU≥4 d、手术、D二聚体水平升高是血栓发生的独立危险因素，针对存在相关危险因素的患者，应注意监测有无血栓形成，早发现、早治疗。     

25例儿童范可尼贫血的临床特征和治疗分析

目的 探讨儿童范可尼贫血(FA)的临床特征、基因特点及预后.方法 回顾性分析2012年1月-2019年9月在重庆医科大学附属儿童医院诊断的25例FA患儿的临床资料.结果 伴有先天畸形者9例(36％),所有患儿均发生骨髓衰竭,无患儿发生恶性肿瘤.有先天畸形的患儿治疗6月后病情更易进展.染色体断裂试验阳性率达55％(11/...