美国FDA药品监管科学合作模式

目的 明确美国FDA在药品监管科学研究中实施的合作模式,为我国药品监管科学的发展提供参考和借鉴。方法 在对美国FDA药品监管科学的内容进行检索分析的基础上,结合监管科学合作实例对美国药品监管科学合作模式进行归纳研究。结果 药品监管科学已经逐步成为美国FDA关注的重点领域,FDA在推进药品监管科学过程中采用了转让内部技术、直接提供资助和融合多方资源这三种合作模式。结论 由于药品监管科学的综合性和交叉性,合作模式在FDA药品监管科学发展的过程中发挥着重要的作用。我国监管机构可以设立专门的部门来推动监管科学的合作,同时鼓励和扶持药品监管科学领域第三方机构的发展。     

卷首语

2019年4月,为全面贯彻落实习近平总书记有关药品安全“四个最严”要求,围绕“创新、质量、效率、体系、能力”主题,推动监管理念制度机制创新,加快推进我国从制药大国向制药强国迈进,国家药品监督管理局正式启动监管科学行动计划。中国的药品监管科学行动计划明确了3项重点任务:建设药品监管科学研究基地;启动监管科学重点项目;推出药品审评与监管新制度、新工具、新标准、新方法。中国药品监管科学研究日益丰富和繁荣。     

我国药品第三方物流监管政策分析

目的：比较各省药品第三方物流监管政策,为加强药品第三方物流科学监管,促进其健康发展提出建议。方法：检索各省级药品监督管理局网站,获取药品第三方物流监管的有关政策文件,对比分析,并提出建议。结果：各省加强药品第三方物流监管的意见、指导原则及其指南等大都集中在资质、 委托范围、药品第三方物流企业硬件软件和机构人员、质量审计和质量协议、委托方和药品第三方物流企业责任划分规定和召回追溯、法律责任及处罚的规定等6个方面,但政策的具体规定及执行落实情况有所差别。结论：各省应该加强对药品第三方物流的科学监管,放宽准入企业类型范围,明确委托范围和委托方式,严格药品第三方物流基本要求,强化质量审计和制定质量协议示范文本,明确各方责任划分,确保召回追溯高效有序。     

监管科学重点实验室建设与发展的思考

目的：推进监管科学重点实验室建设的科学性、规范性和权威性,提升我国药品监管的技术支撑和保障能力。方法：通过对规范性文件等的文献研究,厘清监管科学重点实验室的定位、特点、目标任务及其评审和管理,通过田野调查掌握监管科学重点实验室的建设现状,并对其成效与不足进行分析讨论。结果与结论：针对药品监管科学重点实验室数量较少、科技水平不高、支撑监管能力不足的现状, 提出监管科学重点实验室的建设原则、标准和程序,明确发展思路和方向。     

新法规要求下药品生产检查形势与监管策略探讨

目的： 探索在新法规要求下更科学高效地开展药品生产检查的监管策略。方法：通过研究药品生产检查发展形势,分析新法规形势下面临的问题,提出关于如何更科学高效开展药品检查的建议。结果：新法规形势下,药品检查在检查协作机制、分类检查要点、行政处罚尺度和监管人员履职方面都面临新挑战。结论：建议推进药品生产企业信用评级管理制度,并出台全国性的分类检查指导文件,明确行政处罚裁量权基准,提升监管人员能力,构建协同监管体系。     

欧盟监管科学战略研究及对我国的启示

目的：探讨欧盟监管科学战略的制定过程与主要内容,归纳欧盟监管科学战略的特点,提出其对我国监管科学发展的启示性建议。方法：检索欧盟药品监管机构的政策文件以及欧盟相关学术机构的文献与资料,基于研究框架,通过内容分析提取要点。结果与结论：总体来看欧洲药品管理局(EMA)监管科学战略的重点体现在两个方面,一是注重科学、技术和证据,为成员国提供技术支持;二是围绕监管科学战略,建立监管科学实施的沟通与协调机制。在我国监管科学战略发展过程中,要明确促进药物创新研发的总体目标,注重与利益相关方的交流合作,不断更新监管工具和监管方法以适应新时代科技进步,持续改进与完善监管框架,定期开展监管科学领域的研究,推进研究成果转化等。     

科学发展观是药品监管工作的灵魂

科学的理论对实践具有指导作用,实践也离不开科学的理论,药品监管工作同样如此。药品监管如果没有科学的理论来指导,就不能明确方向,就会出现偏差;反过来,在科学理论的指导下,就能少走弯路,能收到事半功倍的效果,能达到有效地保障人民群众用药安全的目的。科学发展观就是药品监     

贯彻"三个代表"的要求,做好农村药品监管

福建省三明市药监局在履行药品监管职责中,认真实践"三个代表"的重要思想,明确县(市、区)、乡、村为药品监管的工作重点,为实现广大农村百姓用药安全有效、品种齐全、价格合理、方便及时的目标,采取严格执法、健全机制、科学监管、打规结合、堵疏相济等措施,有效地解决了农村游医药贩多、药品市场混乱等突出问题.     

药品标识缺陷法律问题研究

目的：提出完善药品标识缺陷相关法律的建议,为我国药品标识管理提供参考。方法查阅国内外相关法律文件,从法律责任的角度分析讨论药品标识管理方式。结果与结论我国应逐步强化药品标识监管,明确药品标识缺陷定义、认定标准和法律责任等条款,出台更加细节化的法律文件指导,为企业药品标识撰写和修订提供依据,使药品能够安全、有效、科学地使用。     

监管科学视角下国外药品监管人才能力与素质研究以及对我国人才培养的思考

近年来,国家大力推进监管科学发展,我国监管科学发展方向和发展路径已初步形成,新监管态势将会对药品监管人员提出新的和更高的要求。本文通过研究监管科学的本质和新时代下监管科学功能和特点,结合国外对药品监管科学人才能力与素质的要求、人才重点培养方向以及具体实践内容,为我国监管科学人才能力的培养和素质的提升提出建议。     

欧盟、美国和日本的药物警戒信号管理体系比较研究

目的:比较欧盟、美国和日本的药物警戒信号管理体系,为建立和完善我国药物警戒信号管理体系提供参考。方法:采用文献研究分析法,系统对比欧盟、美国和日本的相关监管机构在药物警戒信号定义、来源、检测方法和管理流程等方面的异同,并对我国药物警戒管理工作提出建议。结果与结论:欧盟、美国和日本的监管机构对于信号的定义并不统一,欧盟药品管理局采用国际医学科学组织委员会第8工作组的定义,美国FDA采用自定定义,而日本监管机构未有明确定义;目前欧盟、美国和日本的药品上市后安全性监测仍主要依靠自发报告系统,且均已开展基于自发报告系统的信号检测,其中欧盟以比例报告比值比法为主,美国以多项伽马泊松分布缩减法为主,日本以报告比值比法为主;欧盟对于信号管理流程设有专门的指南,而美国和日本尚缺乏。建议我国应加快健全药物警戒法律法规体系,制定系统的药物警戒实践指南,加强药品不良反应主动监测,并推进数据挖掘方法在信号检测中的应用,以加速我国药物警戒工作的规范化、国际化进程。     

Exploratory Safety Pharmacology: a new safety paradigm to de-risk drug candidates prior to selection for regulatory science investigations

The primary objective of Safety Pharmacology is to ensure the safety of medicines on physiological functions in order to protect humans against adverse drug reactions. Safety Pharmacology became a major non-clinical discipline in 2000 when the International Conference on Harmonization approved the S7A guideline. This regulatory document requires pharmaceutical companies to undertake Safety Pharmacology assessment under Good Laboratory Practice (GLP) in order to guarantee the absence of unmanageable risks on vital organ function for compounds to be tested on humans. These regulatory studies often reveal liabilities impacting on the smooth transition of drug candidates from the discovery phase into the clinical arena. However, if these safety issues were uncovered prior to regulatory science assessment, the chemistry of poorly safe molecules could be modified during the lead optimisation phase for preventing later occurring attrition accidents. This article proposes the establishment of a spin-off specialty of Regulatory Safety Pharmacology, for which the name ‘Exploratory Safety Pharmacology’ is proposed. The objective of this discipline would be to conduct early safety investigations on potential drug candidates by applying, outside the constraints of GLP, in silico, in vitro, ex vivo and in vivo platforms translating clinical liabilities into simple, fast and cost-effective screening assays. This approach should result in early hazard detection with rapid turnaround of the data, enabling medicinal chemists to mitigate the safety liabilities of new compounds in an iterative manner. Hence, the ultimate aim of Exploratory Safety Pharmacology activities is to transform Regulatory Safety Pharmacology investigations into risk-known exercises.     

美国药品监管科学人才培养实践探究及对我国的启示

药品监管科学研究与建设已成为世界各国21世纪药品监管战略重点,而人才队伍建设是进行监管科学研究与建设首要考虑的问题之一。我国对于监管科学人才培养尚处于起步阶段,存在人才培养规模小、程度浅、体系乱等突出问题。美国在药品监管科学人才培养方面探索多年,已形成较为成熟的监管科学人才培养体系。本文通过对美国药品监管科学人才培养创新实践进行研究,对其人才培养定位以及具体培养措施进行分析总结,以了解我国在药品监管科学人才培养方面存在的不足,并在此基础上提出完善我国药品监管科学人才培养体系的建议。     

The role of DMPK science in improving pharmaceutical research and development efficiency

The successful regulatory authority approval rate of drug candidates in the drug development pipeline is crucial for determining pharmaceutical research and development (R&D) efficiency. Regulatory authorities include the US Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), and Pharmaceutical and Food Safety Bureau Japan (PFSB), among others. Optimal drug metabolism and pharmacokinetics (DMPK) properties influence the progression of a drug candidate from the preclinical to the clinical phase. In this review, we provide a comprehensive assessment of essential concepts, methods, improvements, and challenges in DMPK science and its significance in drug development. This information provides insights into the association of DMPK science with pharmaceutical R&D efficiency.     

基于监管科学的医疗器械监管人才培养探索设计

目的：阐述在我国设立医疗器械监管本科专业人才培养方案,为监管科学的发展提供参考。方法：在介绍美国监管科学人才培养实践基础上,总结出值得我国人才培养的借鉴要点,结合监管科学的要求,给我国监管人才培养方案的制定以启迪。结果与结论：医疗器械监督与管理本科专业的设立标志着监管科学正式纳入我国普通高等教育序列,将为我国医疗器械监管事业培养一批专业人才,缓解行业对专业人才的需求,有助于为医疗器械监管培养领军人物打下基础,缩小与发达国家之间的差距。但医疗器械监督管理专业的设立毕竟是全国第一次开设,有些问题亟待解决,有些问题尚未弄清楚,有待于在今后的培养过程中予以总结论证和调整规范。     

医药学院校开设数学建模的分析与设想

从我国高等教育课程改革的发展趋势、医药学发展的需要和人才培养的角度论证了在医药学院校开设数学建模的必要性,在此基础上提出了开展数学建模的教学方法。     

开展药学研究生国际交流的实践与思考

大学是传承民族优秀文化的重要基地和促进世界先进文化交流的重要窗口。随着我国医药行业以及医药研究领域的快速发展,药学教育的课程体系和人才培养模式在探索中不断取得进步。加强与国外高校及研究机构广泛的交流与合作,确立与国际接轨的一体化战略思想在药学人才培养中的重要性日益增加。浙江大学药学院近年来在以研究生为主体的国际性的学术交流中进行了探索与实践,取得了一些有价值的经验和成果。     

美国监管科学发展简介及对我国食品药品科学监管的思考

目的 对美国“监管科学”学科的发展现状进行了简要介绍,为我国该学科的建设及发展提供参考.方法 检索、介绍美国FDA对该学科的研究现状和未来规划;美国的大学和其他学术机构的研究与教学内容;然后,对我国“监管科学”学科的建立和规划提出个人的一些思考.结果与结论 在医用制品快速、大量出现的今天,监管科学在促进食品药品的科学检验和监管中发挥着越来越重要的作用,一些国外药品监管机构（如FDA）甚至把它作为21世纪重点推动的一个学科.我国在构建和发展监管科学学科时,应特别重视：（1）对国外“监管科学”精髓的引进,并根据自己的监管制度形成有特色的学科内容;（2）重视监管科学所需工具的基础性研究投入;（3）重视术语研究和转化的准确性、规范性;（4）重视国外监管法规的学习和引入;（5）设立专项研究基金;（6）重视与大专院校联合,设置相关学科,大力培育人才.     

具有生物特色的中药资源与开发专业课程体系建设

简要阐述山西农业大学＂中药资源与开发专业＂的办学背景,并对现行专业课程体系的弊端进行分析,针对就如何发挥地方农业院校及生命科学相关专业的优势,创造条件,培养出具有生物特色的中药资源与开发专业的人才提出相应的改革思路。     

Quantitative clinical pharmacology is transforming drug regulation

Prior to 1970s, development and regulation of new drugs was devoid of a fully quantitative, pathophysiological conceptual foundation. Malcolm Rowland pioneered, in collaboration with colleagues and friends, our modern understanding of drug clearance concepts, and equipped drug development and regulatory scientists with key investigative tools such as physiologically-based pharmacokinetic (PBPK) modeling, standardized approaches to characterizing drug metabolism, and microdosing. From the 1970s to the present, Malcolm Rowland has contributed to key advances in pharmacokinetics that have had transformational impacts on drug regulatory science. These advances include concepts that have led to the fundamental understanding that mechanistically derived, quantitative variations in drug concentrations, rather than assigned dosage alone, drive pharmacodynamic effects (PKPD)—including disease biomarkers and clinical outcomes. This body of knowledge has transformed drug development and regulatory science theory and practice from naïve empiricism to a mechanism/model-based, quantitative scientific discipline. As a result, it is now possible to incorporate pre-clinical in vitro data on drug physico-chemical properties, metabolizing enzymes, transporters and permeability properties into PBPK-based simulations of expected PK distributions and drug–drug interactions in human populations. The most comprehensive application of PK-PD is in the modeling and simulation of clinical trials in the context of model-based drug development and regulation, imbedded in the “learn-confirm paradigm”. Regulatory agencies have embraced these advances and incorporated them into regulatory requirements, approval acceleration pathways and regulatory decisions. These developments are reviewed here, with emphasis on key contributions of Malcolm Rowland that facilitated this transformation.