干细胞治疗1型糖尿病的研究进展

1型糖尿病是一种以胰岛B细胞受损为特征的自身免疫性疾病,目前尚无根治方法。近年来,用干细胞治疗1型糖尿病成为新的研究热点,为该病的治疗提供了新思路。本文就1型糖尿病的干细胞治疗研究进展作一综述。     

硼替佐米联合自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的临床分析

目的探讨硼替佐米联合自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的疗效和安全性。方法对1例轻链型多发性骨髓瘤患者,采用VTD方案（硼替佐米1.3 mg/m2,d 1、4、8、11;沙利度胺200 mg,d 1～14;地塞米松10 mg,d 1～4、d 9～12）化疗3个周期获得完全缓解后再行自体造血干细胞移植,监测M蛋白、肝肾功能、骨髓像、血象等指标,移植后再行白介素-2的免疫治疗。结果自体造血干细胞移植后患者造血重建顺利,相关并发症控制较好,随访至今一直无病生存。结论硼替佐米联合自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤是安全有效的。     

异基因造血干细胞移植后肝静脉闭塞病的防治效果分析

背景与目的:肝静脉闭塞病(veno-occlusive disease of the liver,VOD)是造血干细胞移植常见的并发症之一,重型VOD的病死率几乎达100%,目前VOD的预防和治疗仍较困难。本研究总结具有发生VOD高危因素的造血干细胞移植患者的VOD预防和治疗方案,探讨更好的防治方法。方法:1999～2005年在中山大学附属第三医院用马利兰和环磷酰胺预处理的18例异基因造血干细胞移植患者,在移植前给予前列腺素E1、还原型谷胱甘肽、门冬氨酸鸟氨酸预防VOD,移植后发生VOD的患者予前列腺素E1、低分子肝素、组织型纤溶酶原激活物(tissue plasminogen activator,tPA)治疗。结果:18例患者中有11例移植后出现谷丙转氨酶水平升高,经治疗后降至正常;仅有1例发生VOD,为重型,经前列腺素E1和低分子肝素治疗效果不佳,予tPA治疗后完全缓解,副作用为皮肤粘膜出血。结论:针对VOD发病机制的多个方面,联合应用前列腺素E1、还原型谷胱甘肽、门冬氨酸鸟氨酸预防VOD,可能起到较好的预防作用,使用安全方便,值得进一步研究推广;在目前条件下对重型VOD,在严密观察下使用tPA可作为一个治疗选择。     

中危急性髓系白血病第一次完全缓解后的巩固治疗选择:化疗还是移植?

急性髓系白血病(AML)是一组高度异质性疾病,目前根据患者染色体核型和分子标记可以分为低危、中危和高危.不同危险度患者的巩固治疗方式不尽相同.中危AML患者第一次完全缓解期后可以接受化疗、自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植.已经有大量研究证明了同胞相合异基因造血干细胞移植在成年和儿童中危AML患者巩固治疗中的价值.随着移植技术的发展,替代供者,尤其是单倍型异基因造血干细胞移植为没有同胞相合供者的中危AML患者提供了新的治疗选择.     

造血干细胞移植的临床进展

 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治愈恶性血液病、重型再生障碍性贫血和遗传性血液病的重要方法,近年造血干细胞移植（HSCT）在诸多方面都取得了重要及深刻的发展,就al-lo-HSCT在血液病治疗体系中的地位、单体型HSCT、非血缘供体HSCT、非清髓性HSCT和脐血HSCT的策略以及临床移植免疫研究领域的相关进展进行了阐述。     

再生障碍性贫血无关供者造血干细胞移植治疗进展

 近年随着预处理方案的改良、人类白细胞抗原（HLA）精确配型的实施以及新型强力广谱抗生素的应用,非HLA相合同胞供者干细胞移植治疗再生障碍性贫血（AA）疗效明显提高。研究证实年轻患者一次免疫抑制治疗无效,行无关供者造血干细胞移植的可行性及有效性、移植排斥、移植物抗宿主病（GVHD）和感染并发症等都得到极大改善。与免疫抑制治疗相比,年轻重型AA患者二次治疗采用无关供者造血干细胞移植可获更高的无病生存率。     

异基因造血干细胞移植治疗晚期胸部肿瘤

异基因外周血造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）已成为治疗恶性疾病的有效手段之一。但既往干细胞移植多用于血液系统疾病的治疗。晚期胸部恶性肿瘤常规治疗效果极差,为了寻找新的有效的治疗方法对3例晚期胸部恶性肿瘤患者成功进行了非清髓异基因外周血造血干细胞移植（allo—NST）治疗，其中1例患者移植后生存19个月。     

西罗莫司治疗单倍体造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病一例并文献复习

目的 观察西罗莫司治疗单倍体造血干细胞移植后激素难治性急性移植物抗宿主病(aGVHD)疗效及并发症.方法 报道1例男性21岁高白细胞型急性淋巴细胞白血病患者临床资料,并进行国内外相关文献复习.该患者造血干细胞移植后皮肤aGVHD经激素及FK506治疗无效,换西罗莫司治疗.结果 患者移植后+63天出现皮肤aGVHD(Ⅱ度),给予甲泼尼龙治疗后加重,+74天合并血小板减少,将环孢素换为他克莫司,症状未缓解,并继发糖尿病、高血钾、房颤等,+100天将他克莫司替换为西罗莫司,皮疹消失、血钾及血糖恢复正常.+130天血象示三系重度减低,停用西罗莫司9d后血象恢复正常并出院随访至截稿日.结论 西罗莫司治疗造血干细胞移植后aGVHD有效,其与伏立康唑合用时需减量90％,即使密切监测血药浓度,仍须警惕其致重度骨髓抑制的可能.     

激素治疗ABO血型不合异基因造血干细胞移植后纯红细胞再生障碍性贫血--1例报告及文献复习

目的 探讨异基因造血干细胞移植后纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)的发生机制。方法 报道1例病例并进行文献复习。结果 1例诊断为骨髓增生异常综合征(MDS—RAEBT)组织配型相合、ABO血型不合的患者进行造血干细胞移植获得成功，但移植后出现PRCA，经红细胞生成素治疗失败，改用激素治疗后血红蛋白恢复正常。结论 免疫因素及a抗体是ABO血型不合造血干细胞移植后致PRCA的最可能原因；糖皮质激素(泼尼松)是治疗ABO血型不合造血干细胞移植后PRCA的有效、经济、安全的药物。     

血管、淋巴管

糖尿病与非糖尿病患者下肢动脉旁路移植术后移植血管闭塞原因分析；自体外周血干细胞移植治疗下肢动脉缺血性疾病的临床应用；血管外科；钬激光下肢静脉曲张腔内治疗临床研究；下肢深静脉血栓形成后综合征的外科治疗.     

造血干细胞移植治疗白血病的现状与展望

造血干细胞移植治疗白血病的现状与展望北京医科大学血液病研究所（１０００４４）陆道培，刘开彦造血干细胞移植是目前治疗白血病最为有效的方法，骨髓移植（ＢＭＴ）的本质是造血干细胞移植。因此，根据造血干细胞的来源不同，可将造血干细胞移植分为：（１）ＢＭＴ，包...     

晚期经典型霍奇金淋巴瘤的治疗进展

晚期经典型霍奇金淋巴瘤的治疗在过去的50年间有了很大的进步,带来了治愈率的提高。不过,患者大都经历了高强度化疗相关的严重并发症。在一线治疗中组合应用“根据疾病危险分层调整治疗策略”和“根据对初始治疗反应调整策略”可能是一个很好的选择。新药如BV和免疫检查点抑制剂使很多复发难治的霍奇金淋巴瘤患者获得了收益。自体造血干细胞移植对于一般状态良好的年轻复发患者来说是挽救治疗的合理选择。为了提高缓解率,双次自体造血干细胞移植和自体造血干细胞移植后BV巩固治疗成为新的研究热点。     

家族相关的HLA部分不合的异基因骨髓移植

目的 :为了扩大异体造血干细胞移植供者造血干细胞的来源 ,探索 HL A部分不完全相合的家属供者的异体外周血干细胞移植治疗白血病的方法和效果 ,以克服家庭缩小 ,家族性 HL A相合供者不足的困难。方法 :对两例无 HL A相合家族供者的白血病患者进行 HL A一个位点不合的家族供者的异体外周血造血干细胞移植 ,给予抗淋巴细胞球蛋白和 FK5 0 6,以防治 GVHD。结果 :2例病人均移植成功 ,1例 HL A- A位点不合的病人顺利植入 ,未发生 GVHD。 1例 HL A- B位点不合的病人发生了 度 GVHD,经治疗后缓解。随访 >6个月均显示供者在染色体改变 ,无白血病表现。结论 :以 HL A不完全相合的家族供者进行异体造血干细胞移植治疗白血病是可行的有效方法 ,抗淋巴细胞球蛋白及 FK 5 0 6是防治 GVHD的有效方法     

非血缘及HLA配型不合造血干细胞移植的临床研究

 目的 探讨非血缘及HLA配型不全相合造血干细胞移植在白血病治疗中的应用。方法非血缘脐血移植治疗儿童白血病3例,非血缘异基因外周血造血干细胞移植治疗白血病1例,HLA配型不全相合外周血造血干细胞移植治疗白血病1例。结果 5例患者完全植入,+15～+25天白细胞（WBC）＞1.0×109／L-1,＋35～＋51天血小板（Plt）＞20×109／L-1。例1出现急性移植物抗宿主病（aGVHD）Ⅰ度;例4 aGVHD Ⅳ度;例5出现肝静脉闭塞综合征（VOD）、aGVHDⅠ度、出血性膀胱炎（HC）;例2移植后6个月复发,放弃治疗死亡;余4例正常生活或工作。结论　非血缘及HLA配型不全相合造血干细胞移植治疗白血病是安全有效的。     

大剂量化疗联合自体造血干细胞移植治疗淋巴瘤的疗效

目的:观察大剂量化疗联合自体造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤的疗效。方法:选择2009年12月－2015年12月于我科住院治疗的恶性淋巴瘤病例30例,均接受大剂量化疗联合自体造血干细胞移植治疗。结果:1例患者造血干细胞回输后因严重肺部感染死亡,其余均成功植入并快速重建造血;随访至2016年3月1日,有22例存活,无病生存19例,9例复发,中位复发时间为4.5(1~15)个月,其中6例复发后3年内死亡,2例治疗后重新评估为CR随访至今未再复发,1例为单一椎体复发至今仍存活。移植相关死亡率为6.7%。结论:大剂量化疗联合自体造血干细胞移植能很快重建造血,是治疗恶性淋巴瘤安全有效的方法。     

Thal-Dex方案白体干细胞移植前期治疗多发性骨髓瘤优于VAD方案[英]／Cavo M，Zamagni E，Tosi P，et al

近10年来，多发性骨髓瘤治疗的进展主要在于自体干细胞移植的使用和针对肿瘤细胞克隆和骨髓微环境的靶向治疗新药的使用。沙利度胺（反应停）联合地塞米松（Thai—Dex）方案以其良好的疗效被多家医疗中心接受作为多发性骨髓瘤的一线治疗。然而，尚未见Thal—Dex方案作为自体干细胞移植前减轻肿瘤负荷的参照性治疗与VAD方案的对照性研究。回顾性分析了以Thai—Dex或VAD方案作为初始治疗的200例预行自体干细胞移植的症状型多发性骨髓瘤患者，进行对照性研究。     

单倍体异基因造血干细胞移植术后合并可逆性后部脑病综合征一例并文献复习

目的 探讨单倍体异基因造血干细胞移植术后可逆性后部脑病综合征(RPES)的临床表现、诊治及预后情况.方法 回顾性分析1例单倍体异基因造血干细胞移植术后合并RPES患者的临床及影像学资料.结果 该患者诊断为急性淋巴细胞白血病(前B细胞型,WT1阳性),给予诱导化疗、强化治疗后获得完全缓解(CR),后原发病复发,再次完全缓解(CR2)后行单倍体异基因造血干细胞移植.移植后先后出现移植物抗宿主病、血压增高及神经系统症状,结合影像学检查诊断为RPES,经积极治疗后完全恢复,影像学表现迅速改善.结论 RPES是造血干细胞移植后少见的严重并发症,可由多种病因产生,临床表现及影像学检查具有鲜明的特征,一般预后较好,早发现、早治疗可有效减少中枢神经系统损害.     

自体造血干细胞移植治疗NK/T细胞淋巴瘤的临床研究

目的：观察自体造血干细胞移植治疗NK/T细胞瘤鼻型的疗效。方法：2001年3月-2010年4月行AHST治疗NK/T细胞淋巴瘤15例,所有患者均采用VAEMMC＋TBI预处理方案。结果：随访中位时间49月（15-120月）,14例患者（93.3%）存活,其中无病存活13例（86.7%）;2（13.3%）例复发：1例移植前为Ⅲ期PR,移植后7个月复发;1例Ⅳ期PR于移植后3个月复发并死亡。结论：自体造血干细胞移植治疗NK/T细胞淋巴瘤安全有效,但对于Ⅲ、Ⅳ期患者疗效差。     

SPIO标记干细胞移植后MR活体示踪的研究进展

干细胞移植治疗可有效修复损伤的组织。大量研究证实,以超顺磁性氧化铁纳米颗粒MR对比剂(SPIO)结合干细胞为基础的MR分子成像技术能活体示踪干细胞移植后的存活、迁徙及分化,这些研究结果为干细胞移植的临床应用提供了广阔的前景。本文就SPIO标记干细胞移植后MR活体示踪的基础研究和临床应用现状进行综述。     

多发性骨髓瘤移植治疗进展

多发性骨髓瘤(MM)是浆细胞恶性增殖性疾病，大剂量化疗结合自体造血干细胞移植(AHSCT)可明显延长患者的生存期，对于年轻患者，异基因干细胞移植提供了一个可能治愈的方法，非清髓性移植治疗因可能减少治疗相关死亡率、提高疗效、减少复发，目前正在研究中。移植后应用干扰素能明显改善部分缓解患者的生存期，对于移植后复发特别是伴有髓外复发者，反应停是很好的治疗药物。