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| pVAX1-microdystrophin重组质粒的构建及其治疗Duchenne型肌营养不良症的初步研究 | |
| 引用本文： | 熊符,张成,郑卉,肖少波,于美娟,许勇峰,刘正山,周畅. pVAX1-microdystrophin重组质粒的构建及其治疗Duchenne型肌营养不良症的初步研究[J]. 中华医学遗传学杂志, 2008, 25(6) |
| 作者姓名： | 熊符 张成 郑卉 肖少波 于美娟 许勇峰 刘正山 周畅 |
| 作者单位： | 1. 510515,广州,南方医科大学医学遗传学教研室;中山大学附属第一医院干细胞与组织工程研究中心 2. 中山大学附属第一医院神经内科;中山大学附属第一医院干细胞与组织工程研究中心 3. 中山大学附属第一医院神经内科 4. 华中农业大学农幢微生物国家重点实验室 5. 中山大学附属第一医院干细胞与组织工程研究中心 |
| 基金项目： | 国家自然科学基金，南方医科大学基础医学院院长基金 |
| 摘 要： | 目的 构建含有人microdystrophin基因的重组质粒,体内、外研究其表达,为进一步应用此重组质粒来研究电转、静脉、动脉注射或加入其它基因来增强microdystrophin基因的表达等方法对Duchenne型肌营养不良(Duchenile muscular dystrohy,DMD)进行基因治疗奠定基础.方法 用Not Ⅰ酶切含microdystrophin基因的pBSK-MICRO质粒,获得microdystrophin基因.片段回收后定向插入真核表达质粒pVAX1,获得重组质粒pAMICDYS.然后将重组质粒pAMICDYS转染小鼠成纤维细胞3T3细胞,通过逆转录-PCR以及间接免疫荧光检测microdystrophin的转录及蛋白表达;最后将重组质粒pAMICDYS通过肌肉注射到DMD模型鼠胫前肌中,检测治疗肌肉的病理变化和microdystrophin的表达情况.结果 成功构建了含有microdystrophin基因的重组质粒,并在体外得到了很好表达,体内研究表明microdystrophin基因在mdx鼠TA也有一定程度的表达,而且减少了所治疗肌肉的核中移数量,证实了其对mdx鼠有一定的治疗作用.结论 该重组质粒的构建及体内、外得到成功表达,为下一步用该质粒进行电转、静脉、动脉注射或加入其它基因来增强microdystrophin基因的表达来治疗DMD疾病奠定了基础. |
| 关 键 词： | 微小dystrophin基因 重组质粒 Duchenne型肌营养不良症 |
Construction of recombinant plasmid pVAX1-microdystrophin and preliminary study on the treatment to Duchenne nmscular dystrophy |
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| XIONG Fu,ZHANG Cheng,ZHENG Hui,XIAO Shao-ho,YU Mei-juan,XU Yong-feng,LIU Zheng-shan,ZHOU Chang. Construction of recombinant plasmid pVAX1-microdystrophin and preliminary study on the treatment to Duchenne nmscular dystrophy[J]. Chinese journal of medical genetics, 2008, 25(6) | |
| Authors: | XIONG Fu ZHANG Cheng ZHENG Hui XIAO Shao-ho YU Mei-juan XU Yong-feng LIU Zheng-shan ZHOU Chang |
| Abstract: | |
| Keywords: | microdystrophin gene recombinant plasmid Duchenne muscular dystrophy |
| 本文献已被 万方数据 等数据库收录！ | |
