药物治疗与基因治疗视网膜色素变性研究进展

视网膜色素变性（RP）是一组遗传性退行性视网膜疾病，主要影响视杆细胞和视网膜色素上皮细胞（RPE）。早期特征性临床表现为夜盲和周边视野的丧失，最终导致中心视力的丧失。RP全世界发病率为1／3500，它具有多种遗传方式，其中常染色体显性遗传（ADRP）占15％～20％，常染色体隐性遗传（ARRP）占20％～25％，X染色体连锁遗传（XLRP）占10％～15％，散发型占40％～45％。近来在药物治疗及基因治疗RP方面取得了一些进展，下面就对这两方面进行综述。