杜氏肌营养不良症的细胞治疗进展

杜氏肌营养不良症(DMD)为X-连锁隐性遗传,患病率为3.3/10万。本病发生是编码抗肌萎缩蛋白(Dystrophin,Dys)的基因突变引起。DMD患者骨骼肌呈反复退化和再生,最终肌卫星细胞耗竭,骨骼肌被结缔组织和脂肪代替。患者往往在20岁左右因呼吸衰竭而死亡。目前DMD临床治疗效果仍不理想,本文就DMD细胞治疗实验及临床研究进行综述。     

1例无关供者骨髓源性成体干细胞移植治疗假肥大型肌营养不良的护理

假肥大型肌营养不良又称杜兴(氏)肌营养不良(duchenne′s muscular dystrophy,DMD),是一种X连锁隐性遗传病,以进行性四肢近端骨骼肌萎缩无力、小腿腓肠肌假性肥大为特征,同时累及心肌和呼吸肌。患儿多于3~4岁起病,6岁左右出现行走困难,12岁后丧失行走能力,病情不可逆的进行性恶化,通常20岁左右因呼吸循环衰竭而死亡,DMD目前尚无有效的治疗方法[1]。骨髓源性成体干细胞是指人出生后骨髓液中所含干细胞的总称,其中的间充质干细胞可分化为骨骼肌细胞,2004年12月,我院使用无关供者骨髓源性成体干细胞移植成功治疗1例DMD,现将护理报道如下。…     

1例无关供者骨髓源性成体干细胞移植治疗假肥大型肌营养不良的护理

假肥大型肌营养不良又称杜兴（氏）肌营养不良（duchenne＇s muscular dystrophy，DMD），是一种X连锁隐性遗传病，以进行性四肢近端骨骼肌萎缩无力、小腿腓肠肌假性肥大为特征，同时累及心肌和呼吸肌。患儿多于3～4岁起病，6岁左右出现行走困难，12岁后丧失行走能力，病情不可逆的进行性恶化，通常20岁左右因呼吸循环衰竭而死亡，DMD目前尚无有效的治疗方法。骨髓源性成体干细胞是指人出生后骨髓液中所含干细胞的总称，其中的间充质干细胞可分化为骨骼肌细胞，2004年12月，我院使用无关供者骨髓源性成体干细胞移植成功治疗1例DMD，现将护理报道如下，     

异基因造血干细胞移植治疗假肥大型肌营养不良症预处理病人的护理

假肥大型肌营养不良又称杜兴（氏）肌营养不良（Duchenne’s musculardystrophy,DMD）,是一种X连锁隐性遗传病,以进行性四肢近端骨骼肌萎缩无力、小腿腓肠肌假性肥大为特征,同时累及心肌和呼吸肌。病人多于3岁～4岁起病,6岁左右出现行走困难,12岁后丧失行走能力,病情不可逆的进行性恶化,通常20岁左右因呼吸循环衰竭而死亡,目前尚无有效的治疗方法。     

糖皮质激素治疗杜氏肌营养不良患儿的观察及护理

杜氏肌营养不良(Duchenne Muscular dystrophy,DMD)是dystrophin蛋白完全缺失导致的一种致死性进行性肌营养不良,发病率为活产男婴的1/3 500.本病为X连锁隐性遗传,通常在3～5岁发病,表现为进行性加重的肌无力、萎缩和腓肠肌假性肥大,因肌肉破坏严重,大部分患儿在10岁左右丧失行走能力,19岁时因呼吸衰竭或心力衰竭死亡[1-3].目前,DMD尚无有效的根治方法,主要以保存患者运动功能、防治并发症为治疗目的,其中糖皮质激素治疗是国内外公认的可延缓患者肌力丧失速度,改善运动功能[4-6]的药物.2004年10月～2010年12月,我科应用糖皮质激素治疗DMD患儿93例,现将护理体会报告如下.     

异基因造血干细胞移植治疗假肥大型肌营养不良症预处理病人的护理

假肥大型肌营养不良又称杜兴(氏)肌营养不良(Duchenne’smuscular dystrophy,DMD),是一种X连锁隐性遗传病,以进行性四肢近端骨骼肌萎缩无力、小腿腓肠肌假性肥大为特征,同时累及心肌和呼吸肌。病人多于3岁～4岁起病,6岁左右出现行走困难,12岁后丧失行走能力,病情不可逆的进行性恶化,通常20岁左右因呼吸循环衰竭而死亡,目前尚无有效的治疗方法[1]。干细胞移植(stem cell transplantation,SCT)作为一种全新的治疗方法,是将组织配型相匹配的健康供体干细胞直接输     

基因治疗假肥大型肌营养不良

假肥大型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是最常见的进行性肌营养不良(progressive muscular dystrophy,PMD)的一种类型,该病是主要影响男性X性连锁隐性遗传疾病,病理上以肌纤维变性、坏死、脂肪填充为特征,发病年龄为2～3岁,发病率为1/3500男婴,呼吸肌麻痹是DMD患者主要死因,大多数患者在二十岁左右死亡[1].     

贝氏肌营养不良症与杜氏肌营养不良症患者骨骼肌脂肪浸润程度的对比研究

目的分析贝氏肌营养不良症（BMD）患者大腿骨骼肌在磁共振成像（MRI）上所显示的骨骼肌脂肪浸润规律,探讨其与杜氏肌营养不良症（DMD）患者之间的差异,为针对性康复治疗提供指导依据。 方法纳入23例BMD患者和47例DMD患者,所有患者均未经糖皮质激素治疗,均行双侧大腿骨骼肌MRI检查,并通过T1加权成像和应用改良的Mercuri分级评分法,对骨骼肌脂肪浸润程度进行0～5分的6级评分。采用描述性统计分析BMD的骨骼肌脂肪浸润进展程度,采用秩合检验分析BMD和DMD的组间差异。 结果BMD患者大收肌的重度脂肪浸润所占百分比最高,而后受累的依次为股二头肌、股四头肌、半膜肌和半腱肌,缝匠肌、股薄肌和长收肌的重度脂肪浸润所占百分比最低。BMD患者的大收肌、股二头肌和股四头肌在8～9岁可见中到重度脂肪浸润,半膜肌和半腱肌在10～11岁可见中到重度脂肪浸润,缝匠肌、股薄肌和长收肌在15岁以后可见轻到中度脂肪浸润。BMD组骨骼肌脂肪浸润程度评分总和的中位数在8、9、10和11岁依次为10、22、28和25分,DMD组依次为29、34、34和30分。BMD与DMD相比,8岁患者的脂肪浸润程度评分在大收肌（P=0.017）、股二头肌（P=0.013）、股外侧肌（P=0.021）、股直肌（P=0.007）、股内侧肌（P=0.008）、股中间肌（P=0.009）及评分总和（P=0.011）之间的差异均有统计学意义;9岁患者的脂肪浸润程度评分在大收肌（P=0.007）、股直肌（P=0.013）、股内侧肌（P=0.028）、股中间肌（P=0.028）及评分总和（P=0.020）之间的差异具有统计学意义。 结论BMD患者的大腿骨骼肌脂肪浸润存在一个特定受累模式,相同年龄的BMD与DMD患者骨骼肌脂肪浸润程度存在差异,可以协助指导BMD及DMD患者的康复治疗。     

临床护理观察路径在造血干细胞移植治疗假肥大型肌营养不良中的应用

假肥大型肌营养不良又称杜兴（氏）肌营养不良（Duchenne’8musculardystrophy,DMD）,是一种X连锁隐性遗传性肌病,以进行性四肢近端骨骼肌萎缩无力、小腿腓肠肌假性肥大为特征,同时累及心肌和呼吸肌,目前尚无有效的治疗方法^[1]。近年来学者们对干细胞治疗DMD做了许多基础和l临床研究,为DMD患儿提供了一个崭新的治疗路径^[2]。     

Duchenne型肌营养不良症的治疗

Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X连锁致死性遗传性肌病,由Dystrophin基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失所致.DMD尚缺乏有效的治疗方法,但随着对该病发病机制和病理变化过程的认识不断深入,其治疗选择越来越多.这些治疗方法旨在恢复Dystrophin...