基因治疗的现状与展望

所谓基因治疗,就是向靶细胞引入外源基因,以纠正或补偿其基因缺陷,从而达到治疗目的。进行基因治疗有两个途径:即生殖细胞的基因治疗与体细胞的基因治疗。生殖细胞的基因治疗是将外源基因导入患者的生殖细胞(受精卵),如能成功会影响后代的遗传性状,涉及伦理学问题,因此目前一般不考     

肿瘤基因治疗的原理和技术

肿瘤基因治疗的原理是将目的基因用基因转移技术导入靶细胞,使其表达此基因而获得特定的功能,继而执行或介导对肿瘤的杀伤和抑制作用,从而达到治疗之目的。基因治疗涉及目的基因、载体及受体细胞三方面。有效的基因治疗依赖于外源基因高效而稳定的表达。基因治疗的靶细胞分为生     

基因治疗原理及发展

1　基因治疗原理1.1　基因治疗类型　一般包括替换疗法及添加基因法两种类型[1] 。1.1.1　替换疗法　是最理想的基因治疗类型 ,即将有缺陷的基因除法 ,换上具有正常功能的基因 ,这种治疗方法称替换疗法。如异常 β -珠蛋白的基因用正常 β -珠蛋白的基因替换 ,由于必须在生殖细胞基因转移 ,难度大 ,尚未进入临床。1.1.2　添加基因法　缺陷基因仍保留 ,让其少表达 ,再外加基因 ,以补足缺陷基因的不正常表达 ,只需体细胞。目前是临床首选的基因方法。“靶细胞” ,即是转载外源基因的细胞。1.2　基因治疗中靶细胞的选择1.2 .1　骨髓干细胞　它…     

基因疗法的跨世纪策略

基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替遗传缺陷的基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和治疗疾病目的的一种临床治疗技术。探讨基因疗法的最初目的是为了治疗那些世代相传的遗传性疾病，随着研究的进展发现，基因疗法也可用于治疗某些后天获得性疾病。基因疗法...     

膀胱癌基因治疗的研究现状

基因治疗的概念在20世纪70年代被提出,随着近年来细胞分子生物学技术的发展和人类基因组计划的完成.目前基因治疗的概念指:利用基因转移或基因调控的手段通过在特定靶细胞中表达该细胞本来不表达或低表达的基因,或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因,达到治疗疾病目的的治疗方法[1-2].     

基因治疗原理及发展

替换疗法是最理想的基因治疗类型,即将有缺陷的基因除法,换上具有正常功能的基因,这种治疗方法称替换疗法。如异常β-珠蛋白的基因用正常β-珠蛋白的基因替换,由于必须在生殖细胞基因转移,难度大,尚未进入临床。     

目的基因的转导策略与方法

基因疗法是随着分子生物学进展而出现的一种全新治疗方法。任何基因疗法需采用安全、方便、无毒的措施将目的基因传递至靶细胞或靶器官[1] 。围绕着目的基因的转移和操作 ,国内外学者提出了多种策略。具体方法包含两部分内容。 (1)选择高效转导途径将目的基因转入靶细胞并有效表达 ;(2 )选择合理的治疗策略对机体实施基因治疗。本综述将对这方面的研究作一简要介绍。1　目的基因的转导途径向细胞内转移目的基因的方法可分为两大类 ,病毒载体途径和非病毒载体途径。自从 1990年首次进行基因治疗的临床试验以来 ,已有 5 0 0多项基因疗法获准进…     

治疗基因局部转染修复关节软骨损伤的研究进展

关节软骨损伤、退变或其他病变时均可导致软骨面的缺损，缺损后依靠自身修复的能力很低。作者对利用治疗基因修饰的种子细胞构建组织工程化软骨，或局部转移目的基凶至靶细胞，选择合适的治疗基因、靶细胞及基因导入系统，在缺损区表达治疗剂量的活性基因产物进行了综述，为关节软骨缺损的生物学修复提供新的治疗手段。     

基因的研究与应用—医学与社会伦理共同关注的新热点

随着人类基因组测序工作的接近尾声 ,有关基因研究与应用的讨论再一次成为社会关注的热点。在未来的世纪中 ,基因研究将成为人们探索生命本质、诊治疑难疾病、提高生命质量的一把钥匙 ,然而它也可能引起一系列的社会伦理问题。因此 ,人类基因的研究与应用正引起学术界乃至全社会的广泛讨论。1　人类基因研究与应用的主要内容人类基因的研究与应用从广义角度看 ,又被称作人类基因工程 ,其内容包括 :体细胞基因治疗、生殖细胞基因研究、增强细胞基因研究、克隆基因研究、人类基因组研究等几个方面。1 .1　体细胞基因治疗 :基因治疗是利用遗传…     

基因治疗的病毒载体系统

基因治疗是向靶细胞或组织引入外源基因片段,通过纠正或补偿缺陷基因,关闭或抑制异常表达的基因,从而达到治疗目的的一种生物医学技术。1990年French等把腺嘌呤脱氨酶（ADA）基因成功导入到一名4岁小女孩的T淋巴细胞中用来治疗ADA基因缺失病,由此标志着人类历史上基因治疗时代的开始。     

基因治疗的危险性

1人体基因治疗试验的危险性病毒感染的细胞,通常不只一种。这样,当病毒载体携带基因进入人体,它们改变的不仅是靶细胞。而且,当基因被加入DNA中时,也存在新基因加错地方的可能,因而导致癌症或其它损害的危险。当DNA直接注入肿瘤,或使用脂质体传递系统时,也存在外来基因擅自进入生殖细胞(精子或卵子)而产生遗传变异的微小机会,虽然这种情况在动物试验时尚未发生过。科学家还担心:转入的基因“过分表达”,合成过多原先没有的蛋白质产生危害的可能;转入的基因引起发炎或免疫反应的可能;特别是当试验重复时,病人的病毒会感染其他人或进入外界…     

临床肿瘤基因治疗的现状与存在的问题

基因治疗是一门遗传学治疗技术,通过在病人的细胞中加入具备正常功能的基因,纠正先天性遗传缺陷,或给靶细胞提供新的、正确的功能。。自从1990年第1例人体临床试验到2003年11月份,全世界批准的基因治疗试验方案约636个,治疗的病例数达3496例。治疗的病种包括单基因遗传病     

体细胞HPRT基因位点突变及其在放射医学中的应用

人体在电离辐射作用下可以引起基因突变 :生殖细胞基因突变将导致遗传效应 ;体细胞某些基因突变将导致癌变。因此 ,辐射致癌是最严重的辐射晚期效应之一。建立体细胞基因突变的早期检测指标及方法已成为放射医学界重要的研究内容之一。近年来国内外研究表明 ,人类体细胞次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶 (Ｈｙｐｏｘａｎｔｈｉｎｅ -ＧｔｕａｎｉｎｅＰｈｏｓｐｈｏｒｉｂｏｃｉｌＴｒａｎｓｆｅｒａｓｅ ,ＨＰＲＴ)基因位点突变不仅对某些化学诱变剂和电离辐射敏感 ,而且在电离辐射作用下 ,该基因位点突变是不可逆的 ,可以在机体内长期累积。…     

人类基因组计划、后基因组研究与基因医学——基因诊断、基因制药与基因治疗的新世纪

NIH于 1991年拟定人类基因组计划 (HumanGenomeProject,HGP) ,1993年正式启动了第一个五年计划 (1994～ 1998) ,1998年秋HGP圆满完成计划。预计人类DNA测序将于 2 0 0 3年完成。人类 2 3条染色体共约 30亿bp ,功能基因约 10万个 ,疾病相关基因约 50 0 0～ 10 0 0 0个。人类基因组计划涉及的遗传图谱、物理图谱、主要的模式生物的工作 ,已基本在 1994～ 1998年的第一个五年计划中完成。今后的任务是集中DNA测序。工作草图 (Workdraft)亦计划于 2 0 0 1年完成。 2 0 0 3年测序工作全部完成。后基因组研究包括生物信息学、基因功能学和基因的开发研究 ,将遍及 2 1世纪生命科学的各个领域并充实基因医学的真实内涵。     

痤疮增生性瘢痕临床研究进展

查阅相关文献,从中医疗法(中药汤剂内服、中医外治法)、物理疗法(微晶磨削、激光、硅凝胶膜)及基因疗法三方面对近年来痤疮增生性瘢痕(AHS)的临床研究进行概述,指出基因疗法将成为今后治疗AHS的热点,若能解决将治疗基因精确导入靶细胞并能在靶细胞中得到高效表达的问题,基因治疗将会在此领域有巨大的发展潜力.此外,AHS受家族...     

基因治疗中的靶向转移载体研究

自 1990年美国ＮＩＨ批准开始第一例临床基因治疗试验以来 ,全世界已有 2 10 0多例患者因各种各样的疾病 ,如病毒感染、单个基因缺乏等进行基因治疗。在基因治疗过程中 ,为使基因能在患者体内有良好的表达并产生满意的治疗效果 ,就必须有一个合适的基因治疗系统 ,其组成除含治疗基因外 ,还需靶向转移载体系统 (即基因传递系统 )及基因表达系统。靶向转移载体系统可将基因定向传递到特定的靶细胞中。目前 ,基因的靶向转移载体可分为病毒性及非病毒性两大类。1　病毒性靶向转移载体病毒性靶向转移载体是目前临床应用十分广泛的一类载体 ,其特…     

Nanog基因研究进展

Nanog基因是2003年报道的在囊胚期的内细胞团、原始生殖细胞以及胚胎干细胞表达的新转录因子,它对维持胚胎干细胞自我增殖和亚全能性起关键性作用,对其的研究将对发育生物学基础研究、再生医学的发展以及新药的开发产生深远的影响。通过近年来对Nanog基因在胚胎干细胞、体细胞、肿瘤细胞的表达和作用机制的研究,推测Nanog基因的表达调控与癌症的发生、发展有关,对未来的肿瘤研究趋势予以展望。通过深入研究Nanog基因的表达及其调控机制有助于探索控制和治疗癌症的新方法。     

浅谈人类单基因遗传病系谱的分析

随着科学研究技术的飞速发展,发现愈来愈多的常见病与遗传因素有密切的关系,称为遗传性疾病。遗传性疾病简称遗传病,是指因为生殖细胞或受精卵的遗传物质在数量、结构和功能上发生改变所引起的疾病,具有垂直传递的特征。通常,根据遗传物质改变和传递情况的不同,遗传病可分为染色体病、单基因病、多基因病。到 20世纪 90年代根据医学遗传学的新进展,提出遗传病还应包括体细胞遗传病和线粒体遗传病这两大类。 遗传病对人类健康的威胁日益严重。在整个人群中约有 20％～ 25％的人患有某种遗传病,可见,各种遗传病的受累人数是很多的。…     

大鼠隐睾固定后生殖细胞发育凋亡与iNOS基因表达

目的 :研究大鼠隐睾固定后生殖细胞的发育和凋亡 ;探讨诱生型一氧化氮合酶 (iNOS)基因表达与生殖细胞发育和凋亡的关系。方法 :SD雄性大鼠 ,日龄 2 2d时复制双侧隐睾模型 ,术后 14d复制隐睾固定模型。用生物素 dUTP 酶标亲和素测定法检测生殖细胞凋亡 ;用免疫组化SP法检测iNOS基因表达。结果 :与对照组相比 ,隐睾组发生凋亡的生殖细胞数显著增加 (P <0 .0 1) ,隐睾固定组发生凋亡的生殖细胞数无显著变化 (P >0 .0 5 )。发生凋亡的生殖细胞胞浆中iNOS基因表达明显增强。结论 :手术建立的隐睾生殖细胞凋亡增加。隐睾固定后生殖细胞凋亡减少。iNOS基因表达与生殖细胞发育和凋亡关系密切     

生精细胞凋亡的基因调控

细胞凋亡 ( Apoptosis)是一种形态和生化特征明确的细胞主动死亡形式。随着分子生物学的不断深入 ,生殖细胞凋亡研究正日益引起人们重视。通过改变基因的表达或激素水平 ,可人为地调节生殖细胞的凋亡 ,对了解睾丸疾病及其衰老的本质和防治方法具有非常重要的意义。本文就近年来生殖细胞凋亡及其基因调控的研究进展做一综述。1　生殖细胞的凋亡睾丸精子的发生是相对不分化的精原细胞周期性地发育成熟为高度特化的精子过程。在本世纪初 ,Regaud就发现睾丸生精过程中存在着生殖细胞的变性退化。此后在大鼠、苍鼠的生精上皮中研究发现 ,生精细…