低中剂量凝血因子Ⅷ预防治疗重型血友病A患儿：关节综合评估及相关性分析

目的利用新的关节综合评估手段研究重型血友病A患儿凝血因子Ⅷ（FⅧ）低中剂量预防治疗的疗效。方法47例接受F Ⅷ治疗的重型血友病A患儿（FⅧ活性≤2%）,其中18例低剂量预防治疗（FⅧ 10 U/kg,每周2~3次）、20例中剂量预防治疗（FⅧ 15~30 U/kg,每周3次）和9例按需治疗（出血时根据血友病诊断与治疗中国专家共识标准输注FⅧ治疗）患儿。随访180 d,观察 临床出血表型、关节结构、关节功能、活动能力四方面指标变化并进行相关性研究,使用Kruskal-Wallis、t检验及Spearman等级 相关系数进行统计学分析,P<0.05为差异具有统计学意义。结果低中剂量预防治疗组均较按需治疗组明显改善临床出血表型 （P<0.01）,且中剂量预防治疗组改善优于低剂量预防治疗组（P<0.05）。而且在关节影像结构及功能综合评估方面,血友病关节 健康评分（HJHS）总分变化、血友病功能独立性评分量表（FISH）总分变化,最严重单个靶关节彩超和同一最严重单个靶关节 HJHS变化4个指标,低中剂量预防治疗组的变化值有明显小于按需治疗组的优势（均P<0.05）,中剂量预防治疗组有可能有优 于低剂量预防治疗组的趋势。重型血友病A患儿,年靶关节出血次数（ATJBR）与其彩超评分变化、ATJBR与其HJHS变化、年 关节出血次数（AJBR）与FISH总分变化均无相关性（P>0.05）。结论FⅧ低中剂量预防治疗较按需治疗明显改善临床出血表型 及延缓血友病患儿关节损伤的进展,但临床出血表型不足以全面反映病情进展。     

中国重型血友病A成人患者短期足量预防治疗的疗效

目的研究中国重型血友病A成人患者短期足量预防治疗下的疗效特点。方法对既往按需或低剂量预防治疗的13例重 型血友病A成人患者进行关节评估（靶关节超声、HJHS关节评分）,回顾性收集按需或低剂量预防治疗时患者的年出血情况,然 后前瞻性观察短期足量预防治疗下患者出血情况及关节评估状况的变化,同时调查患者平时活动强度（IPAQ短问卷）,测量足 量预防治疗下患者72 h FVIII:C谷浓度。结果13位重型血友病A成人患者中位年龄26.0（20.5~29.0）岁,接受短期足量预防治 疗的中位剂量31.0（29.1~33.0）U/kg,3次/周,72 h FVIII:C谷浓度1.7%(1.3%~3.4%)。随访3月期间,所有患者的年化出血次数、 年化关节出血次数较既往明显减少（P=0.001,P=0.001）,但仅有4 人（30.8%）实现了“零出血”,7 人（53.8%）实现了关节“零出 血”,仍有9人（69.2%）存在突破性出血。关节超声与HJHS 评分评估6人（46.2%）靶关节损害程度较前加重,7人（53.8%）则无 明显进展。相比于关节未进展组,关节进展组患者可能存在关节基线状态较严重、随访前及随访期间的出血次数较高、体力活 动强度较高、而FVIII:C的基线活性较低等状况偏差。结论目前短期足量预防治疗虽可以明显减少出血及部分阻止关节损害 的进展,但尚无法实现所有中国重型血友病A成人患者的“零出血”目标,亦无法完全阻止其关节的进一步损害。对于不同临床 出血表型、关节状态及体力活动强度的成人患者,可能需要更多评估方法的个体化治疗方案及必要的理疗和手术干预。     

中国重型血友病A成人患者低中剂量三级预防治疗突破性出血特点及影响因素

目的 研究中国重型血友病A成人患者低中剂量三级预防治疗的突破性出血特点及其影响因素.方法49例患者(31.53± 7.33岁)按照预防剂量分为低剂量组和中剂量组;评估临床出血表型(Pre-AJBR)、72 hFⅧ谷活性、活动能力(FISH评分),利用"血友管家"APP前瞻性记录出血与治疗情况,中位随访6月.结果 低剂量组15例;中剂量组34例;低剂量组和中剂量组关节突破性出血(AJBR)为18.79±13.03次/年和9.28±7.02次/年(P=0.016),自发性出血比例为75.0%和47.7%,存在靶关节患者比例为80%和44%,靶关节出血占比为59%和41%,中位突破性出血出现时间为预防注射后40.08 h和46.08 h(P=0.008),预防注射后0~12 h突破性出血发生率为4.86%和5.18%,72 hFⅧ谷活性<1%比例为44.4%和34.8%;AJBR与预防消耗因子量负相关(r=-0.57,P=0.000,n=49);两组AJBR均与FISH评分负相关,与Pre-AJBR正相关(P<0.05).结论 低中剂量三级预防治疗尚无法使多数中国重型血友病A成人患者获得阻止关节病变进展的目标;因子剂量虽是预防疗效的最主要影响因素,但通过非因子途径也可能改善疗效.     

血友病A患儿关节出血与关节结构的相关性

目的 探讨血友病A患儿关节出血与关节结构的相关性。方法 选取3～18岁血友病A患儿89例,收集患儿的一般资料(性别、年龄、诊断及治疗时间等);根据治疗方案不同分为预防治疗组(长期且定期静脉注射FⅧ,n=20)、按需治疗组(发生出血时注射FⅧ,n=15)及按需转预防组(早期使用按需治疗,后期转为预防治疗,n=54),预防治疗组又分为大剂量预防组(n=9,25～40 U/kg)、中剂量预防组(n=5,15～<25 U/kg)及小剂量预防组(n=6,10～<15 U/kg);采用近3年年关节出血率(AJBR)评价各组血友病A患儿关节出血情况,采用彩色多普勒超声诊断仪检查血友病A患儿双侧肘关节、踝关节及膝关节、并使用中国血友病早期关节超声检测(HEAD-US-C)量表进行关节结构评分,采用Pearson法分析血友病A患儿关节出血与关节结构评分的相关性。结果 3～6岁组血友病A患儿关节出血阳性率及关节病变检出率分别低于7～18岁组,差异均有统计学意义(P<0.05);预防治疗组血友病A患儿关节出血阳性率分别低于按需治疗组、按需转预防治疗组(P<0.05),按需转预防治疗组...     

双特性单克隆抗体依米珠单抗治疗A型血友病的Ⅲ期临床试验达到主终点

罗氏药厂宣布其依米珠单抗(emicizumab)治疗有凝血因子Ⅷ(FⅧ)抑制剂的A型血友病患者的Ⅲ期临床试验达到主终点,用药组一段时间内出血次数明显少于非用药组.最常见副作用是注射部位反应.该药是双特性单克隆抗体,含有激活自然凝血过程需要的凝血因子Ⅸ(FⅨ)和Ⅹ(FⅩ)蛋白.每周皮下注射1次.Ⅲ期临床HAVEN 1试验是随机、多中心、开放研究,评价用该药预防组与无药预防组的药效学、疗效及安全性.共入选109名≥12岁曾按需或预防性使用过旁路作用药物的A型血友病(有FⅧ抑制剂)患者.患者分为用该药预防组(Arm A),非用药预防组(Arm B)和曾用旁路作用药物者再使用该药预防组(Arm C).主终点是用药预防组和非用药预防组的一段时间内出血量比较.次终点是总出血率、关节出血率、自发出血率、靶向关节出血率、生活质量,Arm C组还与先前用旁路作用药物时的出血率和安全性比较.A型血友病是一种严重的遗传性疾病,患者凝血障碍,导致不可控制和自发性出血.患者缺乏足够的FⅧ,不能带来凝血所需的FⅨ和FⅩ蛋白,因而不能形成凝血块和止血.若用替代FⅧ药治疗,可使身体免疫系统产生抗体,即FⅧ抑制剂,从而使身体不可能获得控制出血所需的足够水平的FⅧ.     

48例儿童血友病A低剂量预防治疗的效果评价

目的讨论分析低剂量预防治疗在儿童血友病A中的临床应用效果。方法选取新疆地区48例血友病A患儿,均在2013年6月到2015年2月在我院进行检查和实验室确诊为血友病A,对所有患儿均进行低剂量预防治疗,比较治疗前后患儿的临床表现、关节功能以及生活质量改善情况。结果治疗后患儿的出血次数(2.03±0.84)次、急诊次数(1.65±0.64)次以及严重出血事件发生率(4.16%)与治疗前患儿的出血次数(25.00)次、急诊次数(4.63±1.74)次以及严重出血事件发生率(25.00%)相比显著减少;治疗后患儿的自我照顾评分(9.45±3.16)分、转移功能评分(6.34±2.14)分、移动功能评分(5.98±1.85)分显著高于治疗前患儿的自我照顾评分(4.23±1.43)分、转移功能评分(3.21±1.07)分、移动功能评分(3.65±1.21)分;治疗前、后患儿生活质量评分存在显著性差异,具统计学意义(P0.05)。结论低剂量预防治疗在儿童血友病A的治疗中具有显著的优势,降低了出血频率,改善了患儿的生活质量,值得临床推广使用。     

215例血友病A患者因子Ⅷ抑制物形成的环境因素研究

目的研究中国血友病A患者因子Ⅷ(FⅧ)抑制物形成的环境因素。方法监测215例血友病A患者在2年(2007年6月至2009年6月)的连续随访中,FⅧ抑制物发生、变化及转归,并对FⅧ抑制物形成的环境因素进行回顾性分析。结果 215例血友病A患者随访2年FⅧ抑制物累积发生率为11.6%(25/215)。FⅧ抑制物形成的环境因素的多变量分析结果示:①输注原因中短期低剂量预防治疗比按需治疗形成FⅧ抑制物的风险低(OR=0.037,95%CI为0.002～0.616);②血友病越严重,累积暴露日越少,FⅧ抑制物形成风险越高;③发生严重出血事件是FⅧ抑制物形成的高危因素(OR=117.045,95%CI为19.333～708.617);④输注形式和发生重大感染事件与FⅧ抑制物形成无关。结论在中国目前治疗情况下,血友病患者FⅧ抑制物的形成可能与血友病严重程度、输注原因(预防治疗或按需治疗)、累积暴露日和是否发生严重出血事件有关。     

儿童血友病A低剂量预防治疗的疗效观察

目的 观察儿童血友病A低剂量预防治疗的效果.方法 应用重组人凝血因子Ⅷ对24例中、重型血友病A进行预防治疗,剂量为10～15 U/(kg·次),每周2次静脉注射.3个月为1个疗程,连续2个疗程.观察预防治疗前后患儿关节出血、生活自理能力、抑制物产生及治疗费用.结果 预防治疗后,中、重型血友病A患儿的关节出血频率由治疗前的2.88次/半年、8.4次/半年降为0.11次/半年和1次/半年;生活自理能力明显提高;治疗6个月后,Ⅷ因子抑制物测定结果为阴性;相对于按需治疗,治疗费用并没有明显增加.结论 儿童血友病A低剂量预防治疗安全、有效,且没有明显增加治疗费用.     

血友病A合并艾滋病患者高效抗逆转录病毒治疗六年疗效评价

目的 对上海市39例血友病A合并艾滋病(血友病/艾滋病)患者高效抗逆转录病毒治疗(HAART)6年后予以临床回顾.评价在血友病/艾滋病患者当中,HAART治疗对其出血状况、关节功能和体能状况的影响;同时观察HAART治疗对患者HIV病毒复制的控制及促进CD4+T细胞恢复的效果.方法 收集2002-2008年间39例血友病/艾滋病患者的临床资料,对其HAART治疗6年前后的平均门诊次数(次/年)、平均出血次数(次/年)、平均Ⅷ因子输注次数(次/年)、平均Ⅷ因子使用总量(IU/年)以及Ⅷ:C活性指标进行分析;同时观察患者外周血血常规、CD4+T细胞计数和HIV病毒载量的改变;采用计量表的方式进一步对患者体能状况和关节功能进行评分和比对.结果 39例患者HAART治疗前后平均门诊次数、平均出血次数、平均Ⅷ因子输注次数和平均使用Ⅷ因子总量组间比较差异无统计学意义(P>0.05);39例患者中仅1例出现Ⅷ:C活性由1%～5%以降至<1%,1例患者体能和关节功能有所减弱,其余未发生改变;HAART治疗前后,血红蛋白(Hb),白细胞(WBC)、血小板计数(PLT)差异无统计学意义(P>0.05).治疗前HIV RNA为(4.8±1.0)log拷贝/ml,治疗6年后为(2.4±1.0)log拷贝/ml(P<0.05);CD4+T细胞计数:治疗前平均为(183 ±97)个/mm3,治疗6年后平均为(456±157)个/mm3(P<0.05).结论 HAART治疗对血友病/艾滋病患者出血状况、关节功能和体能无明显影响;HAART治疗对于在血友病/艾滋病患者中控制HIV复制及CD4+T细胞恢复是有效的.     

定期注射因子Ⅷ可预防关节出血

一项新的研究结果证实,对自身不能产生血凝蛋白的血友病患者定期给予因子Ⅷ注射治疗有助于预防该疾病。研究人员在近期召开的第47届美国血液病学会(ASH)年会上报道说,关节是血友病患者最常见的出血部位,尤其是血友病患儿在关节出血时可采     

儿童血友病A抑制物产生的危险因素分析及随访研究

目的探讨四川省血友病A患儿凝血因子Ⅷ(FⅧ)抑制物发生的危险因素、治疗、转归以及抑制物对血友病A患儿出血特征及疾病家庭负担的影响。方法回顾性分析2015年6月1日至2018年4月1日在我院血友病中心登记注册并长期随访抑制物的113例血友病A患儿病例资料。采用病例对照研究方法分析抑制物发生的危险因素。结果在纳入研究的113例血友病A患儿中,重型31例(27.44%),中间型77例(68.14%),轻型5例(4.42%)。抑制物阳性18例(15.93%),其中重型患儿12例,中间型6例。低滴度抑制物10例,高滴度抑制物8例,抑制物产生后4例高滴度患儿采用免疫耐受诱导治疗,目前中位随访时间7(7～14)个月,抑制物滴度较治疗前均有降低。其余14例出血时选择加大剂量凝血因子Ⅷ(FⅧ)、凝血酶原复合物(PCC)或基因重组活化凝血因子Ⅶ(rFⅦa)治疗,抑制物中位随访时间15.5(2-32)个月,10例低滴度转阴。抑制物产生前后患儿关节年出血率、疾病家庭负担差异无统计学意义。相关性分析显示抑制物形成与疾病程度、首次暴露原因、累积暴露日相关(r分别为0.369、-0.332、-0.528),与血友病家族史、首次暴露月龄、严重出血事件无相关性(r分别为-0.178、0.007、-0.131)。结论疾病程度、首次暴露原因和累积暴露日与抑制物形成相关,抑制物产生后治疗难度加大,但不会增加关节年出血率及疾病家庭负担。     

单中心780例血友病患者的临床回顾性分析

目的分析780例血友病患者的临床特征,包括发病年龄、临床症状、治疗、抗体产生、血液传播疾病等情况。方法对780例确诊的血友病患者的临床表现、实验室资料和治疗措施等进行回顾性分析,对部分患者进行了抗体检测和基因分析。结果 780例血友病患者中A型687例(88.1%),其中重型269例(39.2%),中型302例(44%),轻型106例(15.4%),亚临床型10例(1.4%);B型93例(11.9%),其中重型36例(38.7%),中型42例(45.2%),轻型12例(12.9%),亚临床型3例(3.2%)。患者初次发病的中位年龄为1.9岁(0.1～70岁);确诊中位年龄为5.1岁(0.1～70岁)。有血友病家族史者占33.2%。血友病A/B重型患者均自幼反复自发性出血,以关节、肌肉和皮肤黏膜出血为主,关节畸形者占43.0%;中型患者多为损伤后出血,以皮肤黏膜、关节出血为主,关节畸形者占25.3%;轻型患者以皮肤黏膜损伤后出血为主,关节畸形者占14.4%。对286例血友病A患者进行FⅧ:Ab测定,阳性例数为13例(4.55%)。18/509例血友病患者感染HBV(3.54%),42/509例感染HCV(8.25%),4/509例感染HIV(0.79%),271例(34.74%)不详。81例血友病A患者中3例为FⅧ内含子1倒位(3.7%),其中1例FⅧ:Ab阳性;25例为FⅧ内含子22倒位(30.9%),其中1例FⅧ:Ab阳性。结论本组血友病患者呈家族型分布倾向,诊断存在延迟。血友病A∶B为7.4∶1,以中重型患者为多,关节畸形发病率高。血友病A患者抑制物发生率比国内外报道低,多发生在中重型患者。血液传播疾病感染与患者反复输注未经病毒灭活的FFP、冷沉淀物或全血史有关。FⅧ内含子1/22倒位检测可用于血友病直接基因诊断和家系调查,可能是抑制物物发生的高危因素之一。     

血友病A基因诊断研究进展

血友病A(hemophilia A,HA)为最常见的X连锁隐性遗传性出血性疾病,其主要病因是由于凝血因子Ⅷ(FⅧ)基因缺陷而引起的FⅧ含量不足或功能缺陷,发病率约为1/5 000男性[1-2],女性患者罕见。患者常出现自发性或外伤性出血不止,出血可发生在任何部位,但以关节出血最为多见,反复多次关节出血可导致患者致残,甚至危及生命。临床上根据患者血浆FⅧ促凝活性及症状严重程度将HA分为轻型、中型、重型,所占比例分别为40%、10%、50%。目前对本病尚无有效根治办法,因此开展携带者检出以及产前基因诊断是防止新患儿出生、阻断有害基因传递的有效措施。本…     

中国血友病A患者因子Ⅷ抑制物形成特征及随访研究

目的 随访研究中国血友病A患者因子Ⅷ(FⅧ)抑制物发生率和特征.方法 215例血友病A患者在24月(2007年6月至2009年6月)的连续随访中,监测FⅧ抑制物发生、变化及转归,并观察患者临床特征.结果 215例血友病A患者随访24月FⅧ抑制物累积发病率为11.6%(25/215);其中低滴度者占72%(18/25),高滴度者占28% (7/25) ; FⅧ抑制物阳性发生时的中位年龄为25岁(6-59岁)、累积中位暴露日为150日;15/25(60%)低滴度阳性者(中位滴度1.25BU/ml)在自然情况下于6-15月(中位10月)转为阴性,5/25(20%)高滴度抑制物者(中位滴度100 BU/ml)则随访24月持续阳性,另外5/25 (20%)FⅧ抑制物阳性无变化;25例FⅧ抑制物阳性者出血频率较其阴性时显著增加(P=0.025);18/25例继续应用FVl者,FⅧ产品用量(IU/kg.月)较前显著增加(P=0.015),但靶关节数目在24月随访期间并无增加(P=0.329).结论 我国血友病A患者FⅧ抑制物发病率和特征与欧美等国家存在差异.     

血友病A腹腔出血合并阴囊、阴茎血肿1例的护理

血友病A(hemophiliaA,HA)是一种由于凝血因子Ⅷ(factorⅧ,FⅧ)基因缺陷所致的出血性疾病。血友病A为典型的血友病,又称为遗传性抗血友病球蛋白缺乏症或遗传性因子Ⅷ缺乏症[1],男性中发病率约10～20/10万,而女性血友病患者极其罕见[2]。临床主要表现为关节、肌肉和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止为特征,若不及时治疗可导致关节畸形和假肿瘤等,严重者可危及生命。由于患者血浆中缺乏某种凝血因子,血管破裂后,血液     

4名重型血友病A患儿个体化升级梯预防治疗方案演变及疗效回顾

目的探索中国重型血友病A患儿的个体化预防治疗方法;方法回顾性收集4名重型血友病A患儿的临床资料:各个预防治疗方案及按需治疗(预防治疗开始前1年)的持续时间、出血次数、部位、靶关节、因子使用量、活动水平;结果 4名重型血友病A患儿进行了基于出血表型、家庭经济承受能力、自我注射等因素的个体化预防治疗并配合理疗、关节矫形、滑膜切除等辅助治疗方法在不多消耗因子的情况下使出血频率、活动参与水平、关节功能不断得到改善。结论基于完整评价体系的个体化三级预防治疗是发展中国家重型血友病A患儿的一种经济可行的方法。     

FⅧ剂量对青少年重型血友病A的关节结构与功能的影响:43例前瞻性队列研究中期随访报告

目的 运用综合评估手段比较分析不同剂量FⅧ治疗下青少年重型血友病A患者的临床表型、关节结构与功能变化规律。方法 43例青少年（4~18岁）重型血友病A患者,分为按需组（n=7）,低剂量预防组[FⅧ 10~15 U/kg,2~3次/周,且≤30 U/（kg·周）,n=17],中剂量预防组[FⅧ 15~20 U/kg,2~3次/周,且45~60 U/（kg·周）,n=19]。比较分析其24月间临床出血表型[年出血率/年关节出血率/最严重单个关节年出血率]、关节影像评分（超声HEAD-US评分,IPSG MRI评分）、血友病关节健康评分量表（HJHS）、血友病功能独立性评分（FISH）及变化规律。使用Kruskal-Wallis检验、Wilcoxon和重复测量的方差分析进行统计检验。结果 低中剂量组的年出血率较按需组明显减少（P1=0.004,P2=0.000）,中剂量较低剂量组减少32.87%。按需组、低剂量组和中剂量组的年关节出血率差异有统计学意义（P1=0.001,P2=0.000,P3=0.001）。按需组、低剂量组和中剂量组的最严重单个关节年出血差异有统计学意义（P1=0.016,P2=0.000,P3=0.005）,按需组出血次数渐快增加,低剂量组维持不变,中剂量组则有减缓趋势。3组患者最严重单个关节影像学评分均有进展。低中剂量组的超声评分变化值进展较按需组延缓（P1=0.002,P2=0.000）,按需组评分按原速率增长,低、中剂量组均有减缓趋势。低中剂量组的MRI评分变化值进展较按需组均有延缓（P1=0.041,P2= 0.000）,按需、低剂量组评分增长加快,中剂量组速率保持不变。按需组的HJHS评分变化值较低中剂量组增加（P1=0.003,P2= 0.000）;按需组保持原有增长速度,低、中剂量组评分均出现负值趋势。按需组FISH评分降低0.29±3.09分,低中剂量组均回升,与按需组差异有统计学意义（P1=0.000,P2=0.000）。结论 两年中期随访结果显示,中国青少年低中剂量FⅧ的预防治疗在保护关节结构和功能方面明显优于按需治疗,中剂量可能稍优于低剂量预防。     

四川省儿童血友病A预防治疗临床分析

目的分析我院儿童血友病A的病例资料,了解我省儿童血友病A的预防治疗实施现状及成效。方法2008年1月1日至2015年8月1日在我院注册的血友病A患儿156例,61例(39.1%)进行过预防治疗。预防治疗开始年龄:6.8±4.7岁(0.7~16.6岁);预防治疗剂量:15.0±5.9 IU/Kg(5~33 IU/Kg);预防治疗频率:1.3±0.6次/周(0.25~2次/周)。初级预防治疗:7例(11.5%);次级预防治疗:26例(42.6%);三级预防治疗:7例(11.5%);阶段性预防治疗:21例(34.4%)。结果预防治疗前后关节出血次数分别为1.9±1.7次/月、0.8±1.2次/月,两者比较,差异具有统计学意义(P=0.000)。预防治疗后严重出血事件显著减少,差异具有统计学意义(χ2=5.536,P=0.034)。预防治疗前后分别有7例(11.5%)、16例(26.2%)患儿有血友病骨关节病,差异具有统计学意义(χ2=4.340,P=0.037)。其中,次级预防治疗期间有9例患儿(34.6%)共16个关节发展为血友病骨关节病,骨关节病的发生与预防治疗期间关节出血情况明显相关(r=-0.532,P=0.005)。研究截止时间,阶段性预防治疗有7例患儿(33.3%)共12个关节发展为血友病骨关节病。44例(72.1%)患儿进行了输血相关病毒检查,无一例感染相关病毒。38例进行了抑制物筛查,7例(18.4%)出现了抑制物。按需治疗和预防治疗每月所需费用分别为131.1元/kg、308.7元/kg,预防治疗费用是按需治疗的2.4倍。结论我省血友病A患儿实施预防治疗比例低、开始年龄晚、治疗维持时间短、药物剂量小、注射频率低,终止预防比例高。中小剂量的预防治疗(5-25 IU/Kg,1~2次/周)能明显改善关节出血、减少严重出血事件及血友病骨关节病的发生,但次级预防治疗及阶段性预防治疗并不能阻止血友病骨关节病的发生。     

重组人凝血因子Ⅷ在中国血友病A患者的有效性及抑制物产生的观察

目的探讨重组人凝血因子Ⅷ（Kogenate FS，拜科奇）在中国血友病A患者的有效性、安全性及抑制物产生率。方法采用拜科奇治疗30例血友病A患者的出血事件，观察其临床止血效果及用药后4周FⅧ抑制物的产生情况。其中11例患者在用药前后进行血、尿便常规、肝肾功、血清病毒学（HBV、HCV、HIV）、FⅧ抑制物、FⅧ活性检测，并于第1次用药后10min、60min检测FⅧ活性；同时随访2年检测FⅧ抑制物。结果11例患者在用药后10min、60min较用药前FⅧ活性明显提高，达到或接近预期升高值；所有30例患者用药后出血症状停止，显效率达100％。每次出血事件约86．7％的患者在≤3次输注即可较好的控制症状，提示具有较好的有效性。30例患者共输注重组FⅧ70次，总计51294u，在用药期间无任何不良反应出现。本研究发现1例患者在用药后4周产生FⅧ抑制物，提示短期抑制物产生率为3．3％（1／30），11例2年随访未见抑制物产生增加趋势。结论重组人凝血因子Ⅷ（Kogenate FS，拜科奇）在中国血友病A患者使用中具有较好的有效性、安全性及较低的抑制物产生率。     

冷沉淀因子Ⅷ生物半存期的测定及其意义

血浆冷沉淀(内含因子Ⅷ)是目前国内治疗甲型血友病出血的主要因子Ⅷ(FⅧ)制剂之一。测定FⅧ的生物半存期可了解其体内消耗情况,为临床治疗甲型血友病出血及输注Ⅷ的剂量和时间提供实际依据,井对因子Ⅷ制剂的质控和评价提供参考。1982年以来,我们应用冷沉淀治疗甲型血友病患者出血500余例,对其中8例测定了FⅧ生物半存期。现报告如下。