重型血友病A成人短期足量预防治疗的疗效

目的:探讨重型血友病A成人患者短期足量预防治疗的疗效。方法:回顾性分析30例血友病A成人患者的临床及随访资料,记录患者预防治疗前3个月的年化出血次数(ABR)、年化关节出血次数(AJBR)、血友病关节健康评分(HJHS)及关节超声评分情况,然后前瞻性观察患者在短期足量预防治疗3个月后的ABR、AJBR、HJHS评分及超声评分情况。结果:所有受试者进行短期足量预防治疗时的ABR、AJBR明显少于按需或低剂量预防治疗时患者的出血次数(P0.05)。但本研究30例患者中,仅有10例(33.33%)可达到"零出血",12例(40.00%)实现关节"零出血",16例(53.33%)仍存在突破性出血;14例患者(46.67%)靶关节损害程度较前加重,16例患者(53.33%)无明显进展,无1例患者的靶关节改善。结论:重型血友病A成人短期足量预防治疗虽然可以在不同程度上降低出血情况,防止部分关节进行性损坏,但仍然无法实现零出血和完全改善关节破坏。建议急性出血按需治疗后可继续进行短期足量预防治疗,减少出血次数,有条件者可进行长期足量预防治疗。     

儿童与成人重型血友病A患者低剂量预防治疗的效果对比

目的:研究低剂量预防治疗儿童与成人重型血友病A患者的效果。方法:回顾性分析2013年5月1日～2018年5月1日某院门诊收治的重型血友病A患者50例,按照患者年龄(以18岁为界)分为儿童组30例、成人组20例,全部患者均接受低剂量预防治疗,比较不同年龄患者治疗效果。结果:儿童组、成人组治疗后年平均出血次数、年平均关节出血次数、靶关节数目、关节功能、生活质量均优于组内治疗前(P0.05),两组间比较差异无统计学意义。结论:儿童与成人重型血友病A患者低剂量预防治疗均有良好效果,能够帮助患者关节功能得到有效改善,提升患者生活质量。     

儿童血友病性骨关节病IPSG评分与病情的相关性分析

目的 探析儿童血友病性骨关节病国际血友病预防治疗研究小组（IPSG）评分与病情的相关性。方法 选取2013年5月至2017年8月在深圳市儿童医院确诊的儿童血友病性骨关节病（HA）患者30例，患儿此前均未在接受治疗，分析其45个出血关节（其中膝关节19个，踝关节15个，肘关节11个）的MRI表现，同时运用IPSG评分系统分别对软组织和骨软骨的影像征象进行评估和量化测定，评价受检关节改变的严重程度，同时进行IPSG评分与病程、出血次数的相关性分析。结果 血友病性骨关节病MRI表现为关节积液或积血，滑膜增生伴含铁血黄素沉积等，严重可见软骨下侵蚀、囊变或软骨缺失等。其中38例（84.4%）关节表现为关节积液或积血，29例（64.4%）关节表现为滑膜增生，36例（80%）关节表现为含铁血黄素沉积，14例（31.1%）关节表现为软骨下侵蚀或软骨缺失，19例（42.2%）关节表现为关节面下囊肿形成。IPSG评分显示，45个关节中，关节软组织正常（0分）10个，轻度病损（1~3分）16个，中度病损（4~6分）11个，重度病损（7~9分）8个；关节骨软骨正常（0分）18个，轻度病损（1~3分）15个，中度病损（4~6分）8个，重度病损（7~8分）4个。IPSG评分与病程呈正相关（r=0.646，P<0.001），与出血次数呈正相关（r=0.730，P<0.001）。结论 IPSG评分系统可以将HA患者MRI图像征象量化，HA患者病程越长，IPSG评分越高，出血次数越多，IPSG评分越高。     

成人重型血友病A患者药代动力学参数测定及个体化预防治疗的疗效

目的:了解成人重型血友病A(SHA)患者的FⅧ药代动力学参数(PK参数),制定个体化预防治疗方案,观察其临床疗效及经济效益。方法:收集2017年7月～2018年6月在某院治疗的35例SHA患者,检测其PK参数,制定个体化预防治疗,随访1年,对比治疗前后患者的年总出血次数(ARB)、年关节出血次数(AJRB)、年FⅧ用量、HJHS评分等变化情况。结果:35例患者半衰期最短者6.59h,最长者15.04h,平均10.55h;在随访1年后,患者ARB和AJRB分别减少89.5%、89.7%;HJHS评分改善者有77%,年FⅧ用量增加62.3%,但其中4例患者FⅧ用量较预防前减少,这4例患者平均半衰期13.89h。结论:成人SHA患者的PK参数波动范围大,个体化预防治疗可明显减少出血次数,改善关节评分,对于半衰期长者,还能减少年FⅧ总用量,达到生存和经济双重获益。     

29例中、重型血友病患儿诊治情况的临床观察

目的对中、重型血友病患儿的诊治情况进行临床观察。方法以就诊于我院的29例中、重型血友病患儿作为观察对象,对其临床资料进行回顾性分析。结果中、重型血友病患儿首发出血症状以自发性出血最为常见,其次为外伤、医源性出血。首次出血中位年龄为1.5岁(0.25~2岁),首次确诊中位年龄为3.5岁(0.3~13岁),二者之间差异有显著统计学意义(P<0.01)。预防治疗者比例偏低,均采用短期小剂量次级预防治疗,预防治疗者年关节出血次数明显低于按需治疗者,差异有显著统计学意义(P<0.01),靶关节发生率比较差异无统计学意义。结论中、重型血友病患儿临床症状偏重,但诊断延迟,治疗不充分。短期小剂量次级预防治疗在减少出血次数上有明显优势,在一定程度上可延缓关节病变的进展。     

河南省186例儿童血友病门诊患者临床治疗与现状分析

目的通过对河南省红十字血液中心门诊部就诊的186例儿童血友病患者的临床治疗情况和现状分析,为进一步加强儿童血友病综合防治工作提供临床依据。方法回顾分析河南省红十字血液门诊部2012年7月~2013年12月186例儿童血友病患者的门诊治疗病历资料。结果一般情况:186例儿童血友病患者来自河南省18个市、地区,年龄5.5~18岁,平均12.6岁,其中城镇儿童患者24例(12.9%),农村儿童患者162例(87.1%)。均为男性,血友病A患者162例,血友病B患者19例,血友病C患者5例。血友病甲患者首次出血年龄(1.2±2.1)岁,初次确诊年龄(3.2±1.3)岁。临床情况:(1)农村血友病儿童患者所占比例较高,因为经济,交通等问题普遍存在治疗不及时,治疗量不足的情况。(2)儿童患者以关节出血居多,其次为肌肉出血、黏膜、皮下出血;血尿、消化道出血、脑出血情况较少见。(3)关节、肌肉出血后,运动能力明显受障,致残率高。(4)治疗及时疗效较好。结论血友病儿童患者一旦出现症状就要及时治疗,越早治疗,治疗效果越好。本研究建议采取家庭医院结合治疗的办法。     

甲型血友病患者预防治疗的重要性

随着我国经济和医疗条件的改善,《血友病诊断与治疗中国专家共识(2017版)》建议尽量根据患者出血的频次和关节评估结果逐步提高预防治疗的剂量与频次。近期,多位临床和药学专家以圆桌会议的形式,从现有研究证据出发,探讨了血友病患者进行预防治疗的临床需求。与会专家们一致认为预防治疗可显著降低出血次数,减少关节损伤,提升所有年龄段患者生活质量,也可节省额外的医疗支出(关节康复/修复费用、关节置换手术费用,误工误学费用、住院费用);重组人凝血因子Ⅷ相较于血源性凝血因子Ⅷ存在优势;开放成人患者重组人凝血因子Ⅷ的预防治疗适应证对医保基金影响有限。     

重、中型血友病患者的关节情况

目的观察重、中型血友病患者的关节情况。方法对2010年6月至2013年10月我院诊治的63例重、中间型血友病患者的关节出血情况进行回顾性分析。结果 63例血友病A/B患者中血友病A 52例、血友病B 11例,其中重型21例、中间型42例,6例(28.57%)重型患者和14例(33.33%)中间型患者首次出血为关节出血,21例(100%)重型患者和33例(78.57%)中间型患者有关节出血史。结论血友病患者存在诊疗延迟、致残率高的关节损伤特点。血友病患者尤其是中、重型血友病患者的早期诊断、规范治疗及必要的知识宣教,可减少患者致残率,提高生活质量。     

孟鲁司特治疗42例儿童轻度哮喘临床疗效

目的:观察孟鲁司特治疗儿童轻度哮喘的疗效。方法: 42例轻度哮喘病儿,男性26例,女性16例,年龄(8. 4±s1. 2)a, 6 ~12a。均口服孟鲁司特,每晚5mg,共3mo,观察哮喘症状评分变化及肾上腺素β2 受体(β2 受体)激动剂使用次数。结果:日间症状评分,夜间症状评分,咳嗽评分治疗前分别为(0. 56±0. 14)分, (0. 46±0. 12)分, (1. 12±0. 24)分。治疗后分别为(0. 09±0. 03)分, (0. 06±0. 02)分, (0. 24±0. 04)分(P<0. 01)。使用β2 受体激动剂次数治疗前为每日( 1. 0±0. 4 )喷,治疗1~3mo后降至每日( 0. 12±0. 03 )喷(P<0. 01 )。临床总有效率达91 % ( 38 /42 )。无头痛、心悸、恶心、腹泻,皮疹等不良反应。结论:孟鲁司特治疗儿童轻度哮喘效果满意,依从性好。     

针刺联合中药熏蒸对踝关节骨折术后患者踝关节功能及骨代谢指标的影响

目的探讨针刺联合中药熏蒸对踝关节骨折术后患者踝关节功能及骨代谢指标的影响。方法以沈阳市第一人民医院收治的110例接受手术治疗的踝关节骨折患者作为研究对象,随机分为对照组和试验组,各55例。对照组给予常规康复训练,试验组在此基础上应用针刺联合中药熏蒸治疗,治疗3个月。比较两组总体疗效,观察两组踝关节量表(Olerud-Molander、Baird)评分变化情况、踝关节功能包括踝关节肌力和关节主动活动度以及骨代谢指标改善情况。结果试验组优良率高于对照组(70.91%vs.43.63%,P<0.05)。治疗后,两组患者Baird踝关节评分、Olerud-Molander功能评分均明显升高(P<0.05);踝关节肌力和关节主动活动度均提升(P<0.05);骨代谢指标血清骨钙素(BGP)、前胶原氨基端肽(PINP)、前胶原羧基端肽(PICP)、血清总骨Ⅰ型前胶原氨基端延长肽(Total-PINP)和Ⅰ型胶原羧基端肽β特殊序列(β-CTX)水平降低(P<0.05);试验组各指标改善均优于对照组(P<0.05)。结论针刺联合中药熏蒸具有活血止痛、化瘀消肿、补肾壮骨之效,作用于踝关节骨折术后患者,可有效恢复其踝关节功能,缓解关节疼痛、肿胀症状,调节骨代谢指标,对于踝关节骨折术后有较好的治疗效果。     

Degraded and undegraded carrageenans and experimental gastric and duodenal ulceration

The prevention of histamine-induced gastric and duodenal ulceration in the guinea-pig has been examined using a series of undegraded and degraded carrageenans. Undegraded carrageenans were active at lower doses than degraded carrageenans. The high viscosity of the undegraded carrageenans in solution prevented their use in larger doses. Degradation of carrageenan without serious loss of sulphate, gives a product which allows the dose to be increased to an extent that its effect more than offsets the slight loss in activity caused by the degradation. No single feature of carrageenan structure can be related to anti-ulcer activity although degradation, and hence reduction of molecular size, generally reduces activity. Sulphate contents over 30% have little apparent effect on activity; κ-carrageenans were not consistently different in anti-ulcer activity from Λ-carrageenans. This contrasts with the antipeptic activity of carrageenans where κ-carrageenans are less active than their Λ-counter-parts. As with antipeptic activity, the degree of anti-ulcer activity is probably determined by a combination of structural features which includes molecular size and polyanionic properties.     

Affective and Anxiety Disorders and Alcohol and Drug Dependence:

Depression and anxiety frequently coexist in patients with substance use disorders. This clinically-oriented article examiens the relationship between these conditions and emphasizes data showing that substances of abuse can cause signs and symptoms of both depression and anxiety. These substance-related syndromes appear to have a different course and prognosis than uncomplicated, independent anxiety and major depressive disorders, and clinicians should consider the role of alcohol and other drugs in all patients presenting with these complaints. The authors will also outline an approach for diagnosing and managing patients with the combination of a substance use and depressive or anxiety disorder.     

Alcohol and Substance Use and Abuse in Women and Children

No abstract available for this article.     

Modelling and simulation of variability and uncertainty in toxicokinetics and pharmacokinetics

Two important methodological issues within the framework of the variability and uncertainty analysis of toxicokinetic and pharmacokinetic systems are discussed: (i) modelling and simulation of the existing physiologic variability in a population; and (ii) modelling and simulation of variability and uncertainty when there is insufficient or not well defined (e.g. small sample, semiquantitative, qualitative and vague) information available. Physiologically based pharmacokinetic models are especially suited for separating and characterising the physiologic variability from the overall variability and uncertainty in the system. Monte Carlo sampling should draw from multivariate distributions, which reflect all levels of existing dependencies in the intact organism. The population characteristics should be taken into account. A fuzzy simulation approach is proposed to model variability and uncertainty when there is semiquantitative, qualitative and vague information about the model parameters and their statistical distributions cannot be defined reliably.