体内胰岛素基因转移治疗1型糖尿病的研究现状

基因治疗是近年来随着基因重组和基因转移技术的迅速发展而出现的治疗1型糖尿产现的一条新途径，而胰岛素基因是糖尿病基因治疗的主要目的基因。文中分别就生殖细胞水平基因转移、体内间接基因转移以及体内直接基因转移3个方面，从基因转移方法、途径等角度，就胰岛素基因转移治疗1型糖尿病的研究现状作一简要综述。     

心血管疾病的基因治疗进展

基因治疗包括基因的修复、替换和基因产物的补充或阻断，将功能正常的基因转染到病变的细胞或体细胞中，通过导入基因的表达，补充缺乏的（或失去正常功能的）蛋白质，或抑制体内某些基因的过度表达，从而达到治疗目的。1990年美国对腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷的疾病进行了首例基因治疗并获成功，开创了人类基因治疗的历史。1993年美国利用低密度脂蛋白受体（LDL-R）基因，成功地治疗了家族性高胆固醇血症，为心血管病基因治疗开辟了新的里程碑。心血管疾病基因治疗是目前心血管研究领域的热点，本文就其研究进展作一综述。     

体内胰岛素基因转移治疗1型糖尿病的研究现状

基因治疗是近年来随着基因重组和基因转移技术的迅速发展而出现的治疗 1型糖尿病的一条新途径 ,而胰岛素基因是糖尿病基因治疗的主要目的基因。文中分别就生殖细胞水平基因转移、体内间接基因转移以及体内直接基因转移 3个方面 ,从基因转移方法、途径等角度 ,就胰岛素基因转移治疗 1型糖尿病的研究现状作一简要综述。     

血友病的基因治疗

血友病基因治疗（gene therapy）是通过基因转导的方法，将正常的凝血因子Ⅷ（FⅧ）或因子Ⅸ（FⅨ）编码基因分别导入血友病A或B患者体内，产生“基因替代”或“基因修复”作用，以纠正血友病基因缺陷．并持久分泌可满足止血需要的人FⅧ（hFⅧ）或人FⅨ（hFⅨ）蛋白，这将为根治血友病带来新的治疗手段和可能性。改造目的基因、选择合适载体、靶细胞、动物实验和临床试验是基因治疗的5个环节．其中前3个环节是基因治疗成败的关键。本文就此作一简述。     

消化系疾病基因治疗研究进展

基因治疗是消化系疾病治疗的一种新型的分子生物学水平的手段。到目前为止，已将十四种不同的基因导入消化系器官，细胞中得到表达。靶细胞的选择和基因转移手段也有新的进展。遗传病和肿瘤的基因治疗已为基因治疗技术用于消化系疾病的治疗揭开了序幕。基因治疗技术将在消化系疾病的治疗中发挥重要作用。     

关节软骨损伤基因治疗的研究进展

关节软骨损伤是临床上常见的问题 ,其自愈能力有限 ,传统的治疗方法难以取得满意的效果 ,是医学界的一大难题。近些年研究表明 ,基因治疗可能成为解决这一难题的有效手段。基因治疗是指将核酸分子导入细胞乃至体内 ,使其在体内表达 ,从而改变疾病进程。基因治疗的内容主要包括 :目的基因和靶细胞的选择 ,基因导入的方法和载体的选择。本文从基因治疗的内容出发 ,阐述其对关节软骨损伤治疗的重要性和可行性 ,并提出基因治疗在关节软骨损伤中存在的问题和展望。1　目的基因的选择多种生物蛋白对关节软骨修复具有促进作用 ,但是这些生物蛋白在…     

动脉粥样硬化基因治疗研究的回顾与展望

基因治疗是指通过纠正遗传缺陷、表达治疗性基因产物或灭活致病基因而治疗疾病。心血管由于相对易于进入而被认为是基因治疗的最佳靶器官,而且仅需目的基因的暂时性表达,即可获得一定的治疗效应。有鉴于此,基因治疗已成为心血管疾病治疗中很有希望的一个领域。动脉粥样硬化作为心血管疾病的最主要病理基础,有关基因防治的研究显得十分活跃。本文就此领域作一简要回顾与展望。1　基因转移方法基因治疗成功的必要条件是将目的基因送达靶组织,使之进入细胞并获得有效表达。已证明各种微孔的、涂有水凝胶的或带气囊的导管均有助于将目的基因送达…     

体内转染基因在帕金森病治疗中的应用前景

近年来，帕金森病（Ｐａｒｋｉｎｓｏｎ＇ｓｄｉｓｅａｓｅ，ＰＤ）的基因治疗动物实验已经取得可喜成果，尽管尚无被认可的临床资料，但灵长类动物的实验成果已开始逼近临床应用，尤其是基因治疗所获得的神经支持和神经再生效果，具有不可低估的应用前景。ＰＤ的基因治疗主要通过两种途径实现，一是体外转染细胞的脑内移植（ｅｘｖｉｖｏ），二是通过脑内注射在体转染靶细胞（ｉｎｖｉｖｏ），两种途径的转染过程不同，而分子生物学基础基本一致。现就体内转染途径和方法作一综述。　　一、目的基因　　针对ＰＤ的治疗基因包括两大类：一是…     

急性脑梗死基因治疗的研究进展

急性脑梗死的基因治疗被认为是一种极有希望的治疗方法。文章介绍了基因治疗的目的基因、载体的种类和基因治疗的研究近况。     

肺部疾病基因治疗的研究现状

近十年来 ,分子遗传学及基因转导技术的进展 ,使基因治疗从基础研究进入了临床试验。有人预计它在本世纪将成为一种新的常规治疗方法。通过证明 ,肺部疾病是基因治疗的主要靶器官。　　基因治疗概述一、基因治疗的基本概念 :初始的基因治疗是基于遗传性疾病的治疗 ,将单个缺失基因转导进入靶细胞 ,从而预防疾病的发展或者减缓疾病的进程。近年来研究证实 ,基因治疗的疾病已从传统的遗传疾病延伸至获得性疾病。基因治疗的概念已经扩大 ,包括将目的基因有效地导入体内靶细胞 ,以治疗疾病或调节病理生理状态的所有疗法。可应用自体细胞在体外导…     

肝癌的基因靶向治疗

从遗传学的角度来讲，肝癌与其他恶性肿瘤一样是一种复合基因病，其涉及的基因包括：癌基因、肿瘤抑制基因、细胞周期调节基因、细胞凋亡基因以及维持细胞基因组稳定性的基因等。有鉴于此，针对病变基因的基因靶向治疗成为肝癌领域中的研究热点。目前开展的肝癌基因靶向治疗的策略包括：自杀基因治疗、免疫基因治疗、导入抑癌基因、抗肿瘤血管生成和转移、核酶以及RNA干扰等。但直到现在，大部分关于肝癌基因靶向治疗的研究仍停留在实验研究或前期临床研究阶段。     

大力加强心血管病基因治疗的研究与管理

人类基因组计划的实施和完成 ,极大地推动了基因功能和应用的研究。心血管病发病的细胞和分子生物学研究及其相关基因的克隆为心血管病基因治疗提供了更多的可供选择的治疗基因 ;基因体内运载体系的研究 ,为心血管病基因治疗提供了更为安全、有效的运载工具。我国自 1 986年实施的国家生物高技术(863 )计划 ,不仅为基因治疗培养了大量人才 ,建立了研究基地 ,而且为我国心血管病基因治疗奠定了坚实的理论和技术基础。国家“科技兴国”的方针政策 ,将生物高技术作为国家重点发展的支柱研究项目 ,为心血管病基因治疗的持续发展提供了最有力的保…     

胰腺癌的自杀基因疗法

胰腺癌起病隐匿 ,一旦发现多数已是晚期 ,手术切除困难 ,而放射治疗和全身化学疗法效果也不理想 ,基因治疗的问世给胰腺癌的治疗提供了一条新的途径。自杀基因治疗作为一种重要的基因治疗方法 ,已显示了广阔的前景 ,胰腺癌的自杀基因治疗研究虽然起步较晚 ,但取得了令人鼓舞的结果。一、胰腺癌自杀基因治疗的机理及策略自杀基因 (ｓｕｉｃｉｄｅｇｅｎｅ)是指来自原核或低等生物的 (主要是某些病毒和细菌 )前药转换基因或细胞毒因子受体基因。胰腺癌自杀基因治疗就是将自杀基因转导入肿瘤细胞 ,再用相应的药物前体或细胞毒因子 ,前者通过自…     

应用于疾病治疗的遗传、细胞和免疫学进展（二）

将分子遗传学的进展直接应用于治疗人类疾病的基因疗法充满着希望。对于这种治疗来说，最初考虑的自然靶位是具有遗传性的基因异常，但是在体内定向运载特异的细胞型、调节重组基因的表达以及控制载体免疫原性方面的困难却有所增加。其结果迄今基因治疗尚未充分发挥它的潜     

转录调控序列与肝癌靶向基因治疗的研究进展

一、肝癌靶向基因治疗的意义体内基因治疗的一个关键问题就是靶向性。肝癌的基因治疗中常使用某些“自杀基因”,这些基因的表达产物可将无毒的药物前体转化为细胞毒药物,产生对肝癌细胞的杀伤作用。将“自杀基因”应用于体内时,必须考虑的一个问题是“自杀基因”仅在肝癌细胞中特异性表达,而在其它正常细胞中不表达。其它如“免疫基因”、“反义基因”等治疗基因也要求其只在肝癌细胞中表达,才能达到对肝癌特异性基因治疗的目的。只有解决了靶向性问题,基因治疗才可能成为肝癌的一种常规治疗方法。二、肝癌靶向基因治疗中转录调控序列…     

多基因联合在胶质瘤治疗中的应用进展

胶质瘤是颅内常见恶性肿瘤，由于肿瘤呈浸润性生长，传统治疗方法包括手术切除、放疗和化疗，其效果极为有限。随着肿瘤分子生物学、分子遗传学的研究进展，对胶质瘤发病机制认识的深入，以及DNA重组和基因转染技术的发展，使胶质瘤基因治疗成为可能。恶性胶质瘤的发生与发展是多基因突变所造成的，以往的单基因治疗效果并不十分理想，仍具有很大的局限性，因而在基因治疗胶质瘤方面，可以考虑将相互间有协同效应的不同基因治疗方法联合起来，或者将基因治疗与传统治疗方式联合应用，这种综合多方面纠正肿瘤细胞遗传学改变的治疗方法无疑可以提高治疗的有效性。     

肝病基因治疗

肝细胞台成多种血浆蛋白质,且具强大的再生能力,因而肝脏成为基因治疗的理想靶器官。基因治疗能否成为治疗肝病的简便有效手段而应用于临床关键在于提高现有载体特异性和转染效率。现概述肝病基因治疗的最新进展。一、转送基因的途径（一）体外一体内联合途径首先作部分肝切除,切除的肝脏经胶原酶消化获肝细胞并做原代肝细胞培养,在体外将所需的基因转染人肝细胞后,经门静脉重新植回体内,称为体外一体内联合途径。该方法难点在于体外分离并原代培养肝细胞以及输口体内肝细胞的生存和增殖。向病人移植经基因重组的肝细胞,可采取（１）…     

肝脏疾病基因治疗研究进展

肝脏疾病基因治疗研究进展北京医科大学第一医院传染病教研室成军，斯崇文基因治疗就是以正常的或野生型基因，替代或置换致病基因的一种治疗方法，是分子生物学技术在临床医学领域中的一个重要应用。近十年来，基因治疗取得了突破性进展，体外培养原代靶细胞，以重组目的...     

治疗基因相关问题的探讨

基因在体内表达是基因治疗的基础.按疾病治疗需要对目的基因的表达进行精确的调控,一直是基因治疗研究中的难题,也是目前载体系统存在的最大问题.在疾病的基因治疗过程中,除能确保目的基因足量、稳定表达外,还要根据疾病的不同或其症状改善情况,对基因表达(gene expression)的时间和剂量进行调控.     

肝癌的基因治疗:瓶颈与前景

基因治疗是以导入外源遗传物质,达到治疗疾病的一种方法。这包括纠正取代体内细胞基因的缺陷或通过导入某种基因(或遗传物质)并使它过量表达而实现治病的目的。对于遗传病,基因治疗将成为极为有效的治疗手段。但对于其它疾病,如恶性肿瘤,基因治疗将可能成为外科手术、放疗、化疗外的新武器。它的作用不是取代其它的治疗手段,它的目标应该是