自身免疫性疾病的基因治疗研究进展

自身免疫性疾病是危害人类健康的重要疾病。随着基因转移技术的发展,基因治疗在自身免疫性疾病中的研究取得了一定进展。通过选择合适的载体转导免疫调节分子、缺陷基因、激活因子、细胞凋亡受体以及诱导免疫耐受等方式来达到治疗目的。与传统的治疗方法相比,基因治疗具有高效性、靶向性、副作用小等优点。近几年来自身免疫性疾病的基因治疗在临床前实验和临床实验阶段取得了很多成果。     

自身免疫性疾病的基因治疗

随着对自身免疫病认识不断深入，新的治疗策略受到关注。通过对抗原特异性自身反应性T细胞和自身免疫靶细胞基因修饰，靶向性治疗自身免疫疾病的研究引人瞩目。目前基因治疗已应用于自身免疫病动物模型，并初步取得令人满意的结果。本就此方面作一综述。     

自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗

自身免疫性疾病是当代免疫学研究的热点。在基础和临床上均取得许多进展 ,反映在对AID发病机理认识上的深化和治疗措施的多样化上。本文就自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗的新进展作一综述     

自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗

自身免疫性疾病是当代免疫学研究的热点。在基础和临床上均取得许多进展，反映在对AID发病机理认识上的深化和治疗措施的多样化上。本就自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗的新进展作一综述。     

自身免疫性疾病自身抗原的研究进展

自身抗原是自身免疫性疾病（AD）发病进程中的重要因素,诱导针对自身抗原的免疫应答进而破坏自身组织是AD的主要特征。AD治疗一般以对症治疗及控制病情发展为主,可选临床药物存在一定限制。近年人们对自身抗原的研究不断深入,通过抗原特异性免疫疗法精准防治AD能够避免影响机体正常免疫应答,有望为AD诊断、治疗及预防提供新的思路。本文将结合近期研究进展,对AD的自身抗原及针对自身抗原的治疗方法进行概述。     

自身基因与自身免疫性疾病

自身免疫性疾病与自身免疫不同，后者是由于年龄等因素造成的正常情况，一般来讲是可逆的或是生理性的。而前者是由于基因、病毒、激素和神经内分泌免疫调节因素的改变造成的对机体正常功能的损伤。自身基因的概念把自身免疫性疾病的成因，归结到了免疫反应调节基因的水平，从最根本上，提出了了解和控制自身免疫性疾病的新途径。本文拟从目前已经明确的自身基因（如Ｆａｓ和ｂｃｌ－２）入手，通过分析这些基因与细胞凋亡的关系，说     

自身免疫性疾病相关基因研究进展

自身免疫性疾病是多因素引起的,受基因和环境间相互作用影响,它已经严重影响到人类健康,但对其具体的发病机制还不是十分清楚,随着生物技术的进展,已可从基因水平去研究、探讨各种基因在此类疾病中的具体作用,为诊疗这种疾病提供更好的思路和技术,且也可在某种程度上解释这种疾病在个体之间出现的差异性。     

树突状细胞与自身免疫性疾病的研究进展

ＤＣ在自身免疫耐受和免疫细胞的活化中起重要作用，自身免疫性疾病是多因素造成的自身免疫反应异常的疾病，本文综述了ＤＣ在糖尿病，类风湿关节炎，自身免疫性甲状腺是等自身免疫性疾病中的作用和可能的机制。     

微嵌合体与自身免疫性疾病的研究进展

机体内含有少量其他个体来源的细胞或DNA成分称为微嵌合体 (microchimerism ) ,胎源性细胞或DNA成分在母体妊娠过后仍长期存在于母体血循环中 ,呈现微嵌合体现象。慢性移植物抗宿主病 (cGVHD )与某些自身免疫性疾病都可产生微嵌合体现象 ,而且cGVHD的临床和病理特征与一些自身免疫性疾病如系统性硬化症非常相似。基于以上发现与相关研究 ,学者提出胎源性微嵌合体参与自身免疫性疾病发病这一假设。此外 ,母 胎特异性HLAII类基因与微嵌合体长期存在以及自身免疫性疾病的发生密切相关。但微嵌合体在自身免疫性疾病发病中是“旁观者”或主动的“参与者” ,现仍在争议中。一旦微嵌合体在自身免疫性疾病中的致病作用被明确 ,这无疑将为一些自身免疫性疾病的治疗开拓新的思路。     

HLA与自身免疫性疾病关联性的研究进展

人的白细胞抗原（ＨｕｍａｎＬｅｕｃｏｃｙｔｅＡｎｔｉｇｅｎＨＬＡ）是人类主要组织相容性复合物。有关ＨＬＡ的研究涉及到遗传学，免疫学和医学。其中ＨＬＡ与自身免疫性疾病的关联是非常重要且引人注目的领域。本文就近年来有关这一方面的研究作一综述。     

调节性B淋巴细胞在自身免疫性疾病中的研究进展

自身免疫性疾病是指机体对自身成分产生免疫应答所致的一种疾病状态,这种自身免疫反应会影响相应器官的功能.在大多数自身免疫性疾病中,B淋巴细胞（简称B细胞）能产生自身抗体,因此一般被认为是自身免疫性疾病的”罪魁祸首”.最近大量研究发现,一类特殊的B细胞亚群即调节性B细胞（Bregs）能下调免疫反应,很好地维持免疫稳态,它们的丢失或缺乏会导致更加严重的自身免疫性疾病,且这种免疫调节功能主要通过自身分泌白细胞介素-10（IL-10）来实现.Bregs的起源、与其分化和功能相关的分子及其在自身免疫性疾病的作用将被进一步讨论.     

小檗碱在自身免疫性疾病治疗中的研究进展

小檗碱在临床上主要用于治疗肠道感染,是我国传统药物.近年来研究发现小檗碱可通过抑制Th1、Th17细胞分化,调节Th1/Th2平衡,抑制T细胞增殖,诱导树突状细胞、巨噬细胞凋亡,抑制促炎性因子和抗体生成,保护上皮屏障功能等机制发挥免疫调节作用.通过以上机制,小檗碱在多发性硬化、类风湿性关节炎、1型糖尿病、肾小管间质性肾炎、结肠炎等自身免疫性疾病中发挥治疗作用.     

肠道菌群在自身免疫性疾病中的研究进展

自身免疫性疾病(autoimmune disease,AID)通过自身产生抗体,导致免疫耐受失衡,而引起的一系列慢性炎症反应,甚至对机体组织造成损伤。目前AID发病率逐渐升高,而其确切的发病机制尚不明确。肠道菌群作为人体最大的"免疫器官",参与机体代谢,形成肠粘膜屏障,维持免疫功能正常。随着对人体肠道菌群研究的深入,越...     

IL-22在自身免疫病中作用的研究进展

IL-22为IL-10家族成员之一.作为一种新型细胞因子,其与自身免疫性疾病关系密切.最近大量证据表明IL-22参与了多种自身免疫性疾病,如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、多发性硬化、干燥综合征、银屑病等.然而在不同的自身免疫性疾病中IL-22所发挥的作用不尽相同,可能起致病性作用,也可能起保护性作用.因此以IL-22作为靶点为多种自身免疫性疾病的治疗提供了新的思路.     

Rho激酶在免疫细胞及自身免疫性疾病中的研究进展

Rho激酶(Rho-associated kinases,ROCKs)是一种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶,是Rho GTP酶下游重要的效应分子.Rho GTPase酶能够在与GTP结合的活性状态和与GDP结合的失活状态之间转换,发挥分子开关的作用.Rho GTPase/ROCK信号通路是体内普遍存在的一条通路,在细胞骨架建成,细胞的增殖、收缩、粘附、迁移等生物学行为中发挥重要的调控作用.近年来大量研究表明,ROCKs通过影响T淋巴细胞、B淋巴细胞、以及单核细胞、巨噬细胞等免疫细胞的活化、增殖、粘附、迁移等方面,进而参与多种自身免疫性疾病,如系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus,SLE),类风湿性关节炎(rheumatoid arthritis,RA),系统性硬化症(systemic sclerosis,SSc)等的发病过程.因此,在未来ROCKs有望为多种自身免疫性疾病提供一种新的治疗靶点.     

miR-155与自身免疫性疾病研究进展

微小RNA(microRNA,miRNA)介导的基因表达对于维持正常的细胞周期、分化、增殖、凋亡以及维持免疫系统的稳定性方面发挥着非常重要作用.研究发现miR-155与炎症、自身免疫性疾病密切相关,负性调节炎症和固有免疫反应,可作为疾病治疗的潜在靶点.本文就miR-155与自身免疫性疾病的研究进展进行综述.     

单核苷酸多态性与自身免疫性疾病相关性的研究进展

自身免疫性疾病的发生是遗传和环境因素共同作用的结果,在遗传学研究中,HL4基因被认为对自身免疫性疾病的易感性影响最大,而连锁分析发现多个非HLA区域也与自身免疫性疾病的发生相关,而且单核苷酸多态性与疾病的相关性是近年来研究的热点,这不仅为我们进一步了解这类复杂疾病的发病机制提供了线索,而且有可能会有利于发现新的防御及干预措施.本文综述了PTPN22、IL-23R、STAT4、CD226几个热点非HLA基因的单核苷酸多态性与自身免疫性疾病易感性的研究进展.     

Targeted gene therapy of autoimmune diseases: advances and prospects

Idealized gene therapy of autoimmune diseases would mean getting the right drug to the right place at the right time to affect the right mechanism of action. In other words, a specific gene therapy strategy needs to have functional, spatial and temporal specificity. Functional specificity implies targeting the cellular, molecular and/or genetic mechanisms relevant to the disease, without affecting nondiseased organs or tissues through mechanisms that cause adverse effects. Spatial specificity means the delivery of the therapeutic agent exclusively to sites and cells that are relevant to the disease. Temporal specificity is, in principle, synonymous with controlled on-demand expression of the therapeutic gene and thus represents a major safety feature. This article reviews recent advances in strategies to use gene therapy in the treatment of autoimmune diseases.