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人凝血因子Ⅸ cDNA在血友病B患者骨髓基质细胞中的高效表达
引用本文:卢大儒.人凝血因子Ⅸ cDNA在血友病B患者骨髓基质细胞中的高效表达[J].科学通报,1995,40(14):1311-1311.
作者姓名:卢大儒
作者单位:复旦大学遗传学研究所 上海200433 (卢大儒,邱信芳,薛京伦),北京医科大学血液研究所 北京100034 (李金兰),长海医院血液科 上海200433(杨建民)
基金项目:国家“八六三”高技术发展计划资助项目
摘    要:1987年Anson等首次将入FIX cDNA成功地转移到中国仓鼠卵巢细胞中,并提出了基因治疗血友病B的设想.近年来,FIX cDNA已先后在皮肤成纤维细胞、成肌细胞、肝细胞、内皮细胞和角质细胞中得到不同程度的表达(表1),其中,薛京伦等进行的经皮肤成纤维细胞途径的血友病B基因治疗临床试验已取得了安全有效的结果.为进一步提高FIX的表达水平,探索新的靶细胞,我们率先以血友病B患者骨髓基质细胞(BMS)为靶细胞,将新构建的安全型反转录病毒载体LNCIX通过反转录病毒介导基因转移到BMS细胞中,基因修饰的

关 键 词:人凝血因子  反转录病毒载体  骨髓基质细胞  基因治疗
收稿时间:1994-07-13
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