| 异基因外周血造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血 |
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| 引用本文： | 方建培,黄绍良,徐宏贵,黄科,周敦华,陈纯,黎阳.异基因外周血造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血[J].临床儿科杂志,2006,24(2):121-123. |
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| 作者姓名： | 方建培 黄绍良 徐宏贵 黄科 周敦华 陈纯 黎阳 |
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| 作者单位： | 中山大学附属第二医院儿科,广东广州,510120 |
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| 摘 要： | 目的评估异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)治疗β地中海贫血(β地贫)的临床疗效和合并症。方法allo-PBSCT治疗9例小儿重型β地贫,男4例,女5例;年龄2~14岁(中位数9.0岁)。同胞供者8例,亲属供者1例;供者年龄3~33岁(中位数13岁);男6例,女3例。HLA全相合7例,5/6相合1例,4/6相合1例。供者皮下注射G-CSF5μg/(kg·d)×5d,用CS3000Plus血细胞分离机采集PBSC。预处理方案以白消胺(Bu,14~20mg/kg)、环磷酰胺(CTX,160~200mg/kg)和马抗胸腺细胞球蛋白(ATG,90mg/kg)为基础,6例加用噻替哌(TT)、2例马法兰(Melph)和氟哒拉宾(Fludarabine)。移植物抗宿主病(GVHD)预防方案有:①单独环孢素(CsA)方案(2例);②CsA 短程甲氨蝶呤(MTX)方案(4例);③CsA 短程MTX 霉酚酸酯(MMF)方案(3例)。受者获得的有核细胞(NC)数10.4(4.7~18.4)×108/kg,CD34 细胞数6.7(2.1~14.9)×106/kg,CFU-GM14.2(3.5~42.9)×105/kg。结果8例患儿植入,1例同胞HLA4/6相合患儿于2次PBSCT后d 60才自体恢复。aGVHD6例,cGVHD4例。CsA、MTX联合MMF方案者无cGVHD发生,而CsA或CsA MTX的6例中发生cGVHD4例。随访时间11~67个月(中位数31个月),总生存率6/9例,无病生存(EFS)6/9例。结论allo_PBSCT是治疗地贫的有效临床方法。
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| 关 键 词： | 造血干细胞 移植 外周血 异基因 地中海贫血 |
| 文章编号： | 1000-3606（2006）02-121-03 |
| 收稿时间： | 2004-08-10 |
| 修稿时间： | 2004年8月10日 |
Allogeneic peripheral blood stem cell transplantation in children with β-thalassemia major |
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