PAD与T-VAD方案治疗初治多发性骨髓瘤的疗效与安全性分析

目的：探讨PAD方案（硼替佐米、阿霉素和地塞米松）与T-VAD方案（沙利度胺联合长春地辛、阿霉素、地塞米松）治疗初治多发性骨髓瘤的疗效与安全性.方法：回顾分析47例初治多发性骨髓瘤患者的治疗情况,其中PAD治疗组23例,T-VAD治疗组24例.结果：PAD治疗组总有效率91.3％（21/23）,其中完全缓解（complete response,CR）8例（34.8％）,很好的部分缓解（very good partial response,VGPR）3例（13.0％）,部分缓解（partial response,PR）10例（43.5％）,疾病稳定（stable disease,SD）2例（8.7％）.T-VAD治疗组总有效率66.7％（16/24）,其中CR 4例（16.7％）,VGPR 2例（8.3％）,PR 10例（41.7％）,SD 5例（20.8％）,疾病进展（progressive disease,PD）3例（12.5％）.2组疗效比较差异有统计学意义（P＜0.05）.PAD组的不良反应为：便秘5例（21.7％）,腹泻4例（17.4％）,恶心3例（13.0％）;中性粒细胞减少3例（13.0％）,贫血2例（8.7％）,血小板下降2例（8.7％）;乏力2例（8.7％）;带状疱疹6例（26.1％）;周围神经病变5例（21.7％）.T-VAD组患者均有便秘（100％）,嗜睡1 5例（62.5％）,皮疹2例（8.3％）,带状疱疹1例（4.2％）,下肢水肿2例（8.3％）,深静脉血栓1例（4.2％）.2组患者均未发生严重的不良反应.结论：PAD和T-VAD方案均具有良好的安全性,而PAD方案对初治多发性骨髓瘤的疗效较好.     

芦可替尼治疗骨髓纤维化患者的疗效及其预测模型

目的探讨芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效及其预测指标。方法选取2017年11月至2020年12月在复旦大学附属中山医院血液科诊治的采用芦可替尼治疗的64例骨髓纤维化患者为研究对象,以治疗12周时脾脏体积较基线缩小≥35%为终点事件。采用LASSO回归筛选芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效预测指标,二分类Logistic回归建立预测模型,受试者工作特征(ROC)曲线下面积(AUC)评价模型的预测效能。结果64例骨髓纤维化患者中,DIPSS评分为低危10例、中危-122例、中危-214例、高危18例。JAK2V617F基因突变45例,MPL W515L/K基因突变3例,CALR基因突变8例,三阴性8例。LASSO回归筛选出13个变量与芦可替尼缩脾的疗效相关。基于Logistic回归以平均血小板体积(MPV)、外周血有原幼细胞(BLAST)、血小板计数(PLT)、红细胞体积分布宽度(RDW-SD)为预测因素成功构建疗效预测模型,其AUC为0.774,敏感度为81.0%,特异度为69.6%。64例骨髓纤维化患者中共有23例(35.94%)患者脾脏体积较基线缩小≥35%;严格按照血小板计数选择芦可替尼起始剂量的15例患者进行亚组分析,7例(46.67%)患者的脾脏体积较基线缩小≥35%,与所有患者相比差异有统计学意义(P<0.001)。结论早期给予足量芦可替尼治疗的骨髓纤维化患者疗效良好,以MPV、BLAST、PLT、RDW-SD为预测因素构建的Logistic回归模型具有较好的疗效预测效能。     

基于单中心的血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤的临床特征及预后分析

目的:探讨血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤(angioimmunoblastic T-cell lymphoma, AITL)的临床特征及预后。方法:回顾性分析2005年11月至2017年6月复旦大学附属中山医院血液科收治的36例经病理及免疫组织化学确诊为AITL患者的临床资料。采用log-rank生存分析及Cox多因素分析法分析影响患者总生存期(overall survival, OS)的预后因素。结果:36例患者中位年龄62(36～79)岁,男性22例(61.1%),Ann Arbor分期Ⅲ/Ⅳ期35例(97.2%),有B症状(发热、盗汗、体质量减轻)25例(69.4%)。国际预后指数(international prognostic index, IPI)评分0～1分3例(8.3%),2分5例(13.9%),3分13例(36.1%),4、5分共15例(41.7%)。患者中位生存时间为24.4个月,3年OS率为49.2%。5例患者接受西达本胺治疗,1例为完全缓解(CR)后复发,经GemOx方案联合西达本胺治疗,再次获得CR;另4例均为一线治疗过程中出现疾病进展(PD),二线治疗的同时联合西达本胺口服,其中1例出现疾病稳定(SD),3例死亡。单因素生存分析结果显示,多浆膜腔积液(P=0.05)、C反应蛋白(CRP)40 mg/L(P=0.001)、中性粒细胞升高(P=0.004)是影响患者OS的不良因素。多因素分析结果显示,CRP40 mg/L[(HR=9.185,95%置信区间(CI) 2.599～32.462,P=0.001]、血小板(PLT)150×10~9/L(HR=3.851,95%CI 1.328～11.167,P=0.013)、多浆膜腔积液(HR=3.054,95%CI 1.105～8.438,P=0.031)是影响患者OS的独立不良预后因素。结论:AITL患者预后差,CRP40 mg/L、PLT150×10~9/L、多浆膜腔积液是其独立风险因素。     

细胞免疫异常在免疫性血小板减少性紫癜发病中的作用

免疫性血小板减少性紫癜(ITP)是一种由免疫介导的出血性疾病,其发病机制尚未完全明确.其经典机制被认为是由于自身抗体致敏的血小板被单核-巨噬细胞系统过度破坏所致.近年来研究发现,除体液免疫外,细胞免疫在ITP的发病中亦起着重要作用.对ITP自身免疫发病机制的深入研究令许多新的定向免疫干预措施进入临床研究阶段.本文就ITP的发病机制中细胞免疫异常作一综述.