HD-A+VM_(26)+rhG-CSF动员白血病患儿外周血造血干细胞的初步研究

目的 　评价HD -A +VM2 6+rhG -CSF动员白血病患儿外周血造血干细胞的效果。方法 　 5例高危急性白血病患儿 ,其中急性淋巴细胞白血病 (HR -ALL) 4例 ,急性杂合细胞白血病 (AHL) 1例。年龄 9～ 1 3岁。 5例患儿均采用HD -A +VM2 6+rhG -CSF方案进行动员。在化疗后第 9天应用rhG -CSF ,当白细胞升至 5× 1 0 9/L以上时 ,使用CS - 30 0 0血细胞分离机采集PBSC。结果 　 4例采集 1次 ,1例采集 2次。全部患儿均能耐受该动员方案治疗。MNC值为 5 96 5( 5 0 2～ 7 2 )× 1 0 8/kg。CD3 4+ 细胞量为 4 372 ( 3 95～ 5 6 2 )× 1 0 6/kg。结论 　G -CSF联合大剂量Ara -C和VM2 6的化疗可采集到足够数量的自体外周血干细胞。     

CCLG-ALL2008方案治疗不同分子生物学特征儿童急性淋巴细胞白血病的长期疗效分析

目的 探讨CCLG-ALL2008方案治疗具有不同分子生物学特征的初诊儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期疗效。方法 选取按照CCLG-ALL2008方案治疗的940例初诊ALL患儿为研究对象,针对不同分子生物学特征ALL的长期疗效进行回顾性分析。结果 940例ALL患儿中,男570例,女370例,中位年龄5（1~15）岁,中位随访时间65（3~123）个月。完全缓解（CR）率为96.7%,预期10年总体生存（OS）率为（76.5±1.5）%,无事件生存（EFS）率为（62.6±3.0）%。患儿经治疗达CR后,总复发率为21.9%,其中ETV6-RUNX1阳性患儿复发率最低,且易于晚期复发;MLL重排阳性患儿复发率最高,且易于早期复发。ETV6-RUNX1阳性患儿的预期10年OS率明显高于伴有TCF3-PBX1阳性、BCR-ABL阳性、MLL重排及无分子生物学特征患儿（P < 0.05）。ETV6-RUNX1阳性患儿的预期10年EFS率明显高于伴有BCR-ABL阳性和MLL重排患儿（P < 0.05）。结论 分子生物学特征是影响ALL患儿长期预后的指标,MLL重排、BCR-ABL融合基因阳性是预后的不良指标,ETV6-RUNX1融合基因阳性患儿长期生存率较高。     

MLPA技术检测儿童ETV6/RUNX1~+急性淋巴细胞白血病基因拷贝数的变异

目的应用多重连接探针扩增技术(MLPA)检测在ETV6/RUNX1~+急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿中基因拷贝数变异的情况,并与常规经典染色体核型分析及荧光原位杂交技术(FISH)检测进行比较,以评估MLPA技术的应用价值。方法回顾性分析2006年1月至2012年11月95例ETV6/RUNX1+ALL患儿的临床资料,包括临床特征、染色体核型检测结果及FISH检测结果。应用MLPA技术检测95例患儿中多个基因拷贝数变异的情况。结果 95例患儿中,73例(77%)检测到基因拷贝数的改变。每例患儿基因拷贝数变异个数的中位数为1(0~6)个。拷贝数变异率超过10%的基因为EBF1、CDKN2A/2B、PAX5、ETV6、RB1、BTG1。以上经MLPA技术检测到拷贝数变异的基因涉及的染色体片段在染色体核型检测中常检测不到改变。FISH技术检测ETV6基因拷贝数的结果与MLPA检测结果的符合率为66%。结论 MLPA可作为高效、简便的方法检测ETV6/RUNX1~+ALL患儿基因拷贝数的变异。     

大剂量甲强龙联合方案治疗复发或高危儿童急性淋巴细胞白血病的临床研究

 目的 评估大剂量甲强龙（HDMP）为主的联合化疗方案对复发或高危儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的疗效和毒副作用。方法 选择2003年6月至2006年2月收治的复发和高危ALL患儿19例，年龄3～16岁，中位年龄7岁；其中男14例，女5例，16例为复发和多次复发，3例为初诊高危组且泼尼松预治疗反应不佳，全部接受大剂量甲强龙联合方案治疗。结果 19例HDMP方案再诱导治疗者，CR 17例，CR率94 %，NR1例，早期死亡1例。患者不良反应主要有感染、血压增高、肌无力、消化道反应和凝血功能异常。结论 HDMP为主的联合化疗方案对复发或高危儿童ALL的疗效显著，在加强支持对症治疗下不良反应可以控制。     

儿童肝脾γδT细胞淋巴瘤一例报告附文献复习

周围T细胞淋巴瘤 (peripheralTcelllymphomas,PTCL)是一组异质性的成熟T细胞恶性肿瘤 ,占非霍奇金淋巴瘤的5 %～ 15 % ,其中一类罕见的类型为肝脾γδT细胞淋巴瘤(hepatosplenicγδ+ Tcelllymphoma) ,临床表现为肝脾肿大 ,免疫学分型为周围T细胞表型 ,分子生物学特征为T细胞受体(TCR)基因重排Tγδ(+) ,1990年由Farcet等[1] 首次报道 ,1994年被归入淋巴瘤的REAL分型[2 ] 。该病主要发生于年轻男性 ,国外于 1995年报告首例儿童γδT细胞淋巴瘤[3 ] ,迄今为止报道的 5～ 18岁患儿仅 10例 ,国内尚未见报道。 2 0 0 2年我院收治 1例儿…     

泼尼松反应在CCLG-ALL 2008方案中预后价值的探讨

目的:评估泼尼松反应在儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗体系中的预后价值。方法:对入组598例初治ALL患儿,予以泼尼松预治疗,根据结果分为泼尼松反应良好(PGR)组和泼尼松反应不良(PPR)组,行后续治疗并随访,分析比较临床特征及治疗效果。结果:与PGR组相比,PPR组患儿具有年龄较大,初诊白细胞数较高,T细胞表型相对多见,费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)相对多见的特点(P0.05);PPR组患儿2年和5年无事件生存率(EFS)相对于PGR组明显降低(P0.05),PPR组患儿累积无事件生存率的下降主要发生在2年内;PPR组复发率较高,且以早期复发为主(P0.05);PPR组患儿治疗第33天及12周的微小残留病(MRD)发生率较高(P0.05);高危组ALL患儿不论泼尼松反应是否良好,其无事件生存率,复发时间均无差别(P0.05);在COX回归分析中,PPR、BCR-ABL1及MLL的存在均为显著预后不利因素(P0.05)。结论:泼尼松反应在CCLG-ALL 2008方案中仍然具有重要预后价值,泼尼松反应不良的ALL患儿整体预后较差,而泼尼松反应对高危组ALL预后评价意义不大。     

幼年型粒单核细胞白血病19例分析并文献复习

目的分析幼年型粒单核细胞白血病(JMML)的临床特点。方法对19例JMML患儿的临床资料进行分析。结果 (1)JMML临床主要以发热、腹胀为主要症状,多见肝脾肿大。(2)外周血平均白细胞计数为37.29×109/L,血红蛋白平均80.7 g/L,血小板平均72.7×109/L,单核细胞绝对值均增高(>1.0×109/L)。(3)JMML均有HbF增高。(4)无Ph染色体。结论 JMML临床少见,依据目前诊断标准诊断不难,本病预后不良,目前唯一可以治愈本病的方法是异基因造血干细胞移植,而靶向治疗尚处于体外试验阶段。     

儿童急性髓系白血病细胞遗传学改变与预后分析

目的 探讨儿童急性髓系白血病(AML)细胞遗传学改变与预后的关系.方法 根据细胞遗传学表现将128例初诊AML患儿分为4组:伴t(15;17)改变患儿为急性早幼粒细胞白血病(APL)组;伴t(8;21)/inv(16)(p13;q22)改变患儿为A组;正常核型及无其他组细胞遗传学改变患儿为B组;伴t(9;22)(q34;q11)或-7或复杂核型细胞遗传学改变患儿为C组.对各组患儿进行预后分析.结果 128例AML患儿4年无事件生存率为(55.9±4.7)%,4年总生存率为(69.3±4.5)%;非APL患儿4年无事件生存率及总生存率分别为(49.9±5.2)%、(57.1±6.0)%.APL组、A组、B组及C组患儿的4年无事件生存率分别为(72.2±1.1)%、(66.3 4-7.7)%、(38.5±9.1)%、(20.1±12.3)%,差异均有统计学意义(P值均为0.000);4年总生存率分别为(92.6±5.1)%、(69.4±7.9)%、(55.6±8.6)%、(30.0±12.3)%,差异均具有统计学意义(P值均为0.000).结论 细胞遗传学改变可作为儿童AML的独立预后因素,用于判断预后及疾病危险度分组,对AML患儿进行个体化治疗.