异基因造血干细胞移植治疗进展期难治性急性髓系白血病17例分析

目的研究异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗进展期难治性急性髓系白血病(AML)的临床疗效。方法收集2002年5月至2011年6月苏州大学附属第一医院血液科收治的17例未缓解期难治性AML患者,采用改良马利兰+环磷酰胺(12例)或全身放疗+环磷酰胺(5例)的清髓性预处理方案行allo-HSCT,采用环孢菌素A(CsA)加短程氨甲蝶呤(MTX)预防移植物抗宿主病(GVHD),部分患者加入霉酚酸酯(MMF)。结果 15例成功获得造血重建,中性粒细胞>1.0×109/L和血小板>20×109/L的中位时间分别为12.5(11～14)d和12.5(10～15)d。急性GVHD发生率为53.3%(8/15),可评估的9例中,5例发生慢性GVHD,均为局限性。移植相关病死率为29.4%(5例),移植后成功获得完全缓解的14例中6例血液学复发,其中2例合并髓外复发,复发率为42.9%。中位随访5(0～71)个月,至今有6例无病生存(DFS),2年DFS为35.3%。结论 Allo-HSCT治疗进展期难治性AML仍不失为一种有效的挽救手段,其中发生慢性GVHD的患者预后较好,而移植相关并发症及移植后复发是影响患者生存的主要因素。     

老年骨髓增生异常综合征患者铁过载的防治

目的 探讨老年骨髓增生异常综合征(MDS)患者铁过载的防治方法.方法 选取42例年龄≥60岁,病程≥3年的门诊MDS患者作为研究对象.采用常规治疗(雄激素、维甲酸、环孢素A等药物治疗、输注红细胞纠正贫血、抗感染、保肝等支持治疗),每周监测血细胞分析、生化、血清铁蛋白(SF),当SF≥1 000 μg/ml时,接受去铁胺祛铁治疗,随访3个月.结果 42例MDS患者检测出铁过载患者8例,血清铁蛋白为1 000～3 500μg/ml,铁过载患者接受常规治疗加去铁胺治疗,其余患者仍接受常规治疗.去铁胺治疗后1个月、2个月、3个月血清铁蛋白降低疗效显著(P＜0.05).结论 定期监测血清铁蛋白及去铁胺治疗对防治老年MDS患者铁过载具有重要的意义.     

50例慢性粒细胞白血病慢性期患者随访8年预后评价

目的 随访慢性粒细胞白血病(CML)患者,了解患者长期生存状况.方法 通过多种形式的健康教育、病友联谊会、心理护理、预约复诊、电话回访等综合干预,对选择不同治疗方法的50例慢性粒细胞白血病慢性期患者进行随访,定期监测血象、骨髓象、融合基因(BCR/ABL)、Ph染色体.结果 随访8年(2004年1月1日～2011年12月31日),长期生存470 (94％),其中生存期8～9年25例(50％),10～15年17例(34％),18年2例(4％),21～24年3例(6％),死亡3例(6％),无失访.随访结束47例长期生存患者骨髓象缓解44例(93.61％),融合基因(BCR/ABL)未检出42例(89.36％)、Ph染色体阴性45例(95.74％).结论 对选择不同治疗方法的CML慢性期患者进行综合干预,提高患者复诊率、延长生存期有明显效果.     

异基因造血干细胞移植治疗NPM1基因突变阳性骨髓增生异常综合征14例临床疗效北大核心CSCD

NPM1基因突变主要见于急性髓系白血病(AML),但也存在于骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓增殖性肿瘤(MPN)[1]。在MDS患者中,NPM1基因突变率约为4%[2-3]。NPM1基因突变阳性MDS患者往往具有原始细胞比例高、病程侵袭和易向AML转化的特点,预后分层多隶属中/高危组,具有异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)适应证[1,4-5]。NPM1基因突变AML患者具有独立的预后特征[6]。本研究对近年来在本中心接受allo-HSCT治疗的14例NPM1基因突变阳性MDS患者进行回顾性分析。     

选择性双侧髂内动脉栓塞治疗异基因造血干细胞移植术后重度出血性膀胱炎

目的 探讨栓塞治疗在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）术后重度出血性膀胱炎（HC）中的应用价值。方法 6例接受allo-HSCT的患者在移植后24～80 d发生重度（Ⅲ～Ⅳ度）HC，经保守治疗无效，在数字减影血管造影（DSA）下行选择性双侧髂内动脉脏支栓塞术治疗。结果 6例患者共行8次栓塞治疗，4例治愈，1例好转，1例无效，有效率达83％。4例治愈的患者肉眼血尿消失时间为栓塞术后7～10 d，镜下血尿消失时间为栓塞术后20～30 d。6例患者均未出现严重并发症。结论 应用选择性双侧髂内动脉栓塞治疗重度HC是一种安全有效的措施，是治疗allo-HSCT后难治性、迁延不愈的重度HC的一种新的治疗手段。     

丁酸及其衍生物在血液病中研究和应用现状

本文综述了丁酸对血液肿瘤诱导分化作用，临床应用，药代动力学特点及作用机制等方面的研究概况。     

急性早幼粒细胞白血病中常见白血病基因突变的检测及其临床意义

本研究旨在探讨多种常见白血病基因突变是否协同参与急性早幼粒细胞白血病(APL)的发病机制,探讨这些突变与APL患者的临床表现、细胞遗传学及分子危险度分层的关系。收集了2005年2月至2010年1月收治的84例初治APL患者标本,采用基因组DNA-PCR方法分析骨髓单个核细胞中各个基因的突变情况及突变阳性患者的临床特征。结果表明,84例APL患者中合并突变的患者51例(60.7%),其中FLT3-ITD突变发生率最高,达到27.4%(23/84);其次,WT1突变12例,FLT3-TKD突变9例,TET2突变7例,N-RAS突变5例,ASXL1突变4例,EZH2突变2例,MLL-PTD、IDH1及CBL各突变1例;而JAK1、DNMT3、c-Kit、NPM1、IDH2、RUNX1、JAK2(V617F)等常见白血病相关基因未发现突变。结合临床资料,FLT3-ITD突变阳性患者的白细胞计数较高,N-RAS突变阳性患者的血小板计数较低,与野生型患者相比差异均有统计学意义(P<0.05);具有FLT3-ITD突变或N-RAS突变的患者总体生存期较无相关突变组患者明显缩短,差异有统计学意义(P<0.05)。单纯t(15;17)易位(69/84)患者与附加其他染色体异常(13/84)患者的总体生存时间无明显差别。结论:FLT3-ITD突变是APL患者常见的分子突变类型,其与N-RAS突变均为APL患者的不良预后因素;APL中合并其他染色体异常不影响患者的总体生存期。     

异基因造血干细胞移植治疗高度侵袭性非霍奇金淋巴瘤6例

高度侵袭性非霍奇金淋巴瘤(HGL)一般包括T、B或自然杀伤(NK)细胞来源的淋巴母细胞性淋巴瘤(LBL)和B细胞来源的Burkitt淋巴瘤(BL),也包括获得性免疫缺陷综合征(AIDS)相关的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。此类淋巴瘤常发生于年轻人,疾病进展快,恶性程度高,预后差,容易复发,     

血液病医院感染病原菌特点及利奈唑胺在粒细胞缺乏感染治疗中的应用

目的 探讨血液病患者医院感染病原菌特点及利奈唑胺在可疑革兰阳性球菌感染的粒细胞缺乏患者疗效.方法 统计2005-2008年苏州大学附属第一医院血液科医院感染患者资料,分析100例可疑革兰阳性球菌感染的粒细胞缺乏患者临床特点及利奈唑胺抗感染的临床疗效.结果 4年医院感染发病率平均为36.5%;以呼吸道感染为主,病原菌仍以革兰阴性杆菌为主,大肠埃希菌为第1位致病菌(22.2%),其次为表皮葡萄球菌(16.2%);金黄色葡萄球菌、表皮葡萄球菌及凝固酶阴性葡萄球菌的耐药菌株比例分别为61.3%、81.3%及83.5%.检出2例耐万古霉素肠球菌(VRE);100例患者应用利奈唑胺,98例可评估患者的总有效率为90.8%,其中检出革兰阳性球菌者痊愈率(92.6%)明显高于革兰阴性杆菌者(35.3%)(x2=11.6,P=0.001)及病原学检查阴性者(55.8%)(x2=10.3,P=0.001);感染初始即应用利奈唑胺者(45例)比后来换用者(40例)体温控制所需中位时间更短,分别为3.4 d及6.6 d.结论 医院血液病患者医院感染致病菌仍以革兰阴性杆菌为主,以大肠埃希菌最多;革兰阳性球菌耐药比例高达60%～80%;对革兰阳性球菌感染的粒细胞缺乏血液病患者,尽早应用利奈唑胺可取得非常好的抗感染效果.     

硼替佐米联合化疗治疗多发性骨髓瘤43例疗效观察

目的分析硼替佐米联合化疗治疗初治及复发难治性多发性骨髓瘤（MM）的疗效及安全性。方法 43例MM患者采用硼替佐米联合地塞米松（PD）或硼替佐米联合地塞米松及阿霉素（PAD）方案化疗,其中12例患者经硼替佐米联合化疗后接受自体造血干细胞移植术。依据国际2006疗效反应标准评价疗效,毒性分级按美国国立癌症研究院不良事件通用名（NCI CTCAE）v 3.0判断。结果接受2～6个疗程硼替佐米联合化疗后,35例初治患者总反应率为88.6%,8例复发难治患者总反应率为75%。PD方案组（27例患者）总反应率为81.5%,PAD方案组（16例患者）总反应率为93.8%。所有患者获得疗效平均需1.2个疗程（1～3个疗程）,中位无疾病进展时间为12个月（1～37个月）,1年总生存率为81%,2年总生存率为62.6%。12例接受自体造血干细胞移植的患者,1年总生存率高于单纯接受化疗的患者,但差异无统计学意义（P〉0.05）。不良反应主要为乏力、腹泻、便秘、周围神经病变、感染及血液学毒性,经对症治疗后好转。结论硼替佐米联合化疗可有效治疗初治或复发难治性MM患者,常见不良反应经对症治疗可缓解。