广东血友病患者医疗保险现状调查

血友病是遗传因子Ⅷ、Ⅸ或Ⅺ缺乏引起的疾病,具有自发出血、全身出血或轻微损伤、小手术后出血不止的特点,在目前的医疗水平下需要终生采用凝血因子替代治疗。凝血因子紧缺且价格昂贵,因此每个血友病患者家庭都承受着沉重的精神和经济压力。为了解广东省血友病患者的医疗保险现状,我们对部分血友病患者进行了调查。     

以大环内酯类抗生素为主治疗异基因造血干细胞移植后阻塞性细支气管炎的疗效分析

阻塞性细支气管炎(BO)是异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后患者最为常见的迟发性非感染性肺部并发症(LONIPC)之一,其发病率为6%～26%,死亡率高达60%,近年来逐渐受到重视~[1-3].因BO的发病机制尚不清楚,故尚无有效的治疗方法.我们观察大环内酯类抗生素(阿奇霉素)治疗BO的疗效,并通过比较治疗前后相关细胞因子水平的变化,探讨大环内酯类抗生素治疗BO的作用机制.     

异基因造血干细胞移植后迟发性非感染性肺部并发症的发生和危险因素分析

目的 分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后迟发性非感染性肺部并发症(LONIPC)的发生和危险因素.方法 回顾性分析我院2003年1月至2006年8月144例接受allo-HSCT并存活超过3个月的患者资料,统计LONIPC的发生率,分析其发生的危险因素.结果 144例患者中位随访时间为1149(103～2151)d,其中24例(16.7%)被诊断为LONIPC,发病中位时间为allo-HSCT后235(116～950)d.单因素分析结果显示,LONIPC的发生与巨细胞病毒(CMV)抗原血症(P＝0.000)、急性移植物抗宿主病(aGVHD)(P=0.026)、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)(P=0.002)显著相关.多因素二分类Logistic回归分析结果显示,LONIPC发生的危险因素为cGVHD(OR=18.804,P=0.004)和CMV抗原血症(OR=14.376,P=0.000).结论 LONIPC是allo-HSCT晚期主要的并发症之一,eGVHD和CMV抗原血症是allo-HSCT后LONIPC发生的相关危险因素.     

FAC预处理异基因外周血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病1例

对 1例慢性粒细胞白血病 (ＣＭＬ)患者应用ＦＡＣ方案预处理异基因外周血干细胞移植 (Ａｌｌｏ ＰＢＳＣＴ)及其移植物动力学监测的结果报道如下。1　病例资料　　患者 ,男性 ,5 1岁 ,70ｋｇ ,1999年 6月诊断ＣＭＬ ,用羟基脲诱导缓解并维持治疗 1年时接受ＰＢＳＣＴ治疗。既往高血压病史 8年 ,长期服用降压药。移植时ＣＭＬ临床及血液学缓解 ,但Ｐｈ1染色体及ｂｃｒ/ａｂｌ融合基因阳性。ＨＬＡ为血清学方法检测 ,供者为胞妹 ,ＨＬＡ完全相合 ,ＨＬＡ Ａ、Ｂ、ＢＷ、ＤＲ、ＤＲＷ、ＤＱ位点分别为 2、110 1;46、5 5 (2 2 ) ;6、- ;12 (5 )…     

SLE患者自体外周血纯化造血干细胞移植后自身抗体的变化

目的研究自体外周血纯化造血干细胞移植对系统性红斑狼疮(SLE)患者自身抗体的影响并评估治疗效果。方法16例接受自体外周血纯化造血干细胞移植的SLE患者列入研究。应用酶联免疫吸附试验动态监测移植前及移植后3,6,12个月血清中自身抗体含量,并进行定量分析。结果自体外周血造血干细胞移植治疗SLE后,ANA、抗双链DNA抗体、抗Sm抗体、抗RNP抗体的滴度均较移植前下降。其中移植后3,6,12个月的血清中ANA、抗RNP抗体的含量均明显低于移植前。结论自体外周血纯化造血干细胞移植能减少血清中的自身抗体,有效治疗SLE。     

自体外周血干细胞移植治疗难治性天疱疮一例

目的 探讨自体外周血干细胞移植治疗天疱疮的可能性.病历资料男性患者,35岁,全身反复大疱4年余,根据临床表现、组织病理和免疫荧光检查确诊为天疱疮.经糖皮质激素和免疫抑制剂治疗效果不佳,2月前出现髓关节疼痛,经X线和CT检查诊断为股骨头无菌性坏死.采取环磷酞胺及粒细胞集落刺激因子作为动员剂,利妥昔单抗联合净化.用环磷酞胺联合抗胸腺细胞球蛋白、利妥昔单抗进行预处理,同时碱化和水化尿液,保护心、肝和肾功能.观察移植后临床表现、造血和免疫指标等的变化.结果 患者移植结束即停用糖皮质激素,3周后自觉双侧靛关节疼痛减轻,复查CT示股骨头缺血性改变减轻.移植6周后直接免疫荧光和间接免疫荧光检查转阴并持续阴性.经一年复诊,临床及免疫学检查均无复发迹象.结论 本研究结果提示自体外周血干细胞移植治疗天疙疮近期疗效显著,可能是治疗存在治疗抵抗的重症天疤疮潜在的“根治”方法,但其风险收益比尚需进一步评价.     

中国重型血友病A患儿规律预防治疗的选择及其影响因素分析-来自中国12家血友病中心的调查和分析

目的探讨医疗保险政策及慈善项目对中国重型血友病A患儿选择规律预防治疗的影响。方法 (1)对2007年11月1日至2013年5月31日期间,在中国12个血友病中心接受过Ⅷ因子规律预防治疗的重型血友病A患儿进行回顾性研究。(2)记录研究期间的各项临床资料。(3)从各中心收集重型血友病A患儿选择或放弃规律预防治疗影响因素的调查问卷。(4)查询12个中心(位于11个城市)历年的血友病相关医保政策,比较不同医保报销比例下患儿年均FⅧ使用量及自付水平。比较参加慈善援助项目及未参加慈善援助项目年均FⅧ使用量的差异。结果 (1)2008年开始出现患儿选择规律预防治疗,并且人数呈逐年增加的趋势。(2)患儿选择规律预防治疗的前三位原因为:既往按需治疗效果不理想、当地医保政策改善、患儿或家属对疾病认识提高。中途放弃规律预防治疗的主要原因为家庭经济支付能力不足。(3)研究中83.4%的患儿享受医保报销,其中80.11%患儿的医保政策年度支付上限不低于15万元,可满足其规律低剂量预防方案的医疗费用。(4)医保报销比例高的患儿年均FⅧ使用量相对较高。医保报销比例低的患儿,自付水平明显较高(P0.05)。66.4%的患儿自付水平≥50%,其人均可支配收入的一半以上需用于支付预防治疗费用。(5)预防治疗的患儿中79.6%接受了慈善援助项目的支持。(6)2012年患儿实际年FⅧ使用量均值为30376IU(合999IU/kg),仅为全年坚持规律预防治疗理论用量的62.9%,明显低于高收入国家FⅧ使用量。结论(1)医保政策是影响中国儿童选择和坚持预防治疗的重要因素,慈善援助项目对其起到了推动作用。(2)对于低剂量预防治疗方案来讲,医保报销比例,而非年度支付上限,可能是制约患儿坚持长期规律预防治疗的重要因素。(3)目前中国儿童血友病预防治疗为短疗程、低剂量.与中高收入国家FⅧ使用量存在明显差距,医保政策有待进一步改善。     

重型血友病A合并急性髓系白血病M2

目的探讨重型血友病A合并急性髓系白血病在我国国情下的治疗策略及疗效。方法回顾性分析1例重型血友病A合并急性髓系白血病M2(t(1;19),t(8;21))患儿的临床资料并文献复习。结果患儿顺利完成6次标准和中剂量化疗以及自体外周血干细胞移植。在此过程中基于患儿经济状况和因子供应条件有限,采用因子Ⅷ按需和低中剂量预防治疗方案,保证了未有出血事件影响白血病的诊治。移植后停止白血病治疗至今随访3年余,患儿骨髓持续CR。结论血友病合并急性白血病患者,可在有限因子保护下实现白血病的治愈性治疗。