药品监管科学研究之基因和细胞治疗产品Ⅰ:我国监管体系的问卷调研及结果分析

目的：梳理我国基因和细胞治疗领域监管体系存在的突出问题,探索加强该领域监管体系建设的可行措施。方法：在前期文献调研的基础上,提炼关键要素,开展问卷调查,并对调查结果进行分析。采用非概率抽样法,选择从事基因和细胞治疗产品监管、研发、注册、生产等工作专业人员作为调查对象,以微信方式发放电子问卷进行调查。结果：大多数调研对象认为,我国现行基因和细胞治疗产品监管体系还不能满足产业发展的需求,需要进一步的改进和完善。结论：本调研为进一步提出我国基因和细胞治疗产品监管体系的完善建议提供了数据支持。     

干细胞临床研究及管理的现状与未来

干细胞研究和临床试验发展迅速,目前全球干细胞临床研究排名前三的国家或地区分别是美国、欧洲和中国,干细胞治疗种类以造血干细胞为主,间充质干细胞日益增长,神经干细胞和多能干细胞的临床试验也相对较多。目前全球已有14款干细胞药物上市,超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。中国共有87个干细胞临床项目完成备案,其中间充质干细胞备案项目最多。细胞治疗是按照医疗技术还是药品来监管,世界各国有所不同。在美国按细胞组织类产品风险高低进行归类监管,欧盟以先进技术治疗医学产品归类监管,日本按照再生医学产品管理,中国目前进行机构和项目双备案制度。在严格分类管理的基础上,无论欧盟的医院豁免制度、日本的条件限制性准入政策,还是中国从药品-第三类医疗技术-备案制管理政策的变迁,都为干细胞及其他细胞治疗产品的研究和应用提供了科学而快速发展的政策保障。对国内外干细胞临床研究及应用的发展现状进行综述,同时分析各国干细胞临床研究相关的法律法规与质量控制监管政策。     

中国台湾地区细胞治疗产品临床试验监管及对大陆地区的启示

目的 为提高大陆地区细胞治疗产品临床试验管理水平、加快细胞治疗产品转化、完善大陆地区细胞治疗产品监管体系提出建议。方法 对台湾地区细胞治疗产品临床试验相关法律、法规等进行系统回顾,结合有关文献,分别从临床试验监管、细胞治疗产品制备过程的质量控制以及临床应用3个方面进行分析,总结台湾地区细胞治疗产品临床试验监管对大陆地区的启示。结果 大陆地区应尽快建立系统的法律与监管框架、实施细胞治疗产品分类管理、与此同时,还应加强细胞治疗产品制备过程的质量控制。结论 细胞治疗产品作为一种前沿的医疗技术,其临床应用范围十分广泛,但由于其复杂的产品特性,使得细胞治疗产品在临床应用时仍存在较高的风险性。只有建立科学的监管体系,不断完善临床试验管理,才能确保细胞治疗产品安全有效,真正造福人类。     

国际药品监管科学发展概况

食品药品监管科学是近十几年发展形成的前沿学科,受到世界科学界和管理界的重视。食品药品监管科学不仅研究制定医药创新产品的监管政策、监管法规构建方法、产品创新技术策略以及各类创新产品的标准等,而且研发评估医药创新产品安全性、有效性、质量及性能和制定科学监管法规具有重要意义,特别在医药产品开发和评价和产品研发、生产、流通监管中具有重要的科学意义和应用价值。分析回顾了国际食品药品监管科学的发展概况,介绍国际药品监管和监管科学发展的情况,希望对该新兴学科发展研究者和管理者获益。     

美国和欧洲细胞和基因治疗产品加快审评审批政策概况及对我国的启示

细胞和基因治疗产品研发的快速发展,承载了产业界、患者和医疗工作者们的殷切期望,也给药品监管机构带来不小的挑战。为促进具有巨大治疗潜能的此类产品研发和上市,美国和欧洲药品监管机构专门针对细胞和基因治疗产品采取了调整组织结构、完善法规和指导原则、制定针对性的加速程序等措施。我国对细胞和基因治疗产品的监管政策也在不断完善中。本文拟通过概述和分析美国和欧洲药品监管机构细胞和基因治疗产品加快审评审批政策,为我国细胞和基因治疗产品加快审评审批政策优化提供借鉴。     

药品监管科学研究之基因和细胞治疗产品Ⅱ:我国监管体系的完善建议

目的：为完善我国基因和细胞治疗产品监管体系提供参考。方法：对美国、欧盟和日本等监管机构的基因和细胞治疗产品监管体系进行对比研究,结合对我国相关行业开展的问卷调研结果进行综合分析。结果与结论：从药品生命周期管理的角度,提出完善我国基因和细胞治疗产品监管体系的建议, 包括我国基因和细胞治疗产品监管体系完善的原则与思路、基因和细胞治疗产品不同生命周期的个性化监管要求、细胞治疗产品双轨制的构建与完善建议,以及提高基因和细胞治疗产品可及性的措施。     

发展监管科学，促进中药产业传承创新

2008年新药创制重大专项启动实施以来的10多年间,紧密围绕构建国家药物创新技术体系目标,为我国新药研发和公众用药安全提供了重要的保障,获得重大进展。药品监管科学是近十几年发展形成的前沿学科,受到世界科学界和管理界的重视。本文秉着中药监管科学发展与现实存在问题,需要理论创新、药物创新、技术创新、方法创新和应用创新。中药监管科学研究计划是国家推进的9个监管科学行动计划之一。启动以中药临床为导向的中药安全性评价研究,构建中药安全性和质量控制体系。作者认为通过监管科学研究,制定科学规范的中药质量标准和评价指导原则和技术指南,推进中药材、中药饮片和中成药,特别是经典名方制剂品种示范研究,有利于中药产业健康科学发展。在本文中还结合当前的中药监管科学问题,加强药材和饮片的基础研究、中药注射剂质量疗效的再评价研究、经典名方的开发和简化申请的监管科学研究,提出监管科学研究顶层设计建议,制定技术原则与技术指南,有利于药典品种和市场产品的质量和临床有效性再评价。     

基因治疗发展现状及展望

基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达从而改变活细胞的生物学特性以达到治疗目的的治疗手段。随着载体递送、基因编辑等相关技术的快速发展,基因治疗已被广泛应用于遗传性疾病和肿瘤等难治性疾病的研究,其基因产品在多个国家获批上市,显示出令人惊喜的疗效。大型药企纷纷布局基因治疗领域,同时涌现出大量创新型企业,加入到基因治疗研发的行列,基因治疗展现出广阔的市场前景。本文从基因治疗关键技术的研究进展、产业发展、监管政策及未来展望等方面进行探讨。     

转化研究：从监管科学到科学监管的药物监管科学的发展

监管科学是近年发展形成的前沿学科,受到世界科学界和管理界的重视。在医药产品开发和评价中,所用的科学技术必须进行改进,目前主要从8 个主要领域来发展监管科学：（1）毒理学的现代化;（2）推动临床评价和个体化医疗的创新;（3）创造新的方法以改进产品的生产工艺并提高产品质量;（4）确保食品药品监管机构已经为创新技术的评估做好充分准备;（5）借助信息科学利用好各种数据;（6）推行以预防为主的食品安全体系;（7）加快制定医疗对策以抵御各种威胁;（8）进一步发展社会和行为科学以帮助消费者在选择产品时做出知情决策。从转化研究角度,从监管科学到科学监管的发展,监管科学面临的挑战和机遇、监管科学与科学监管的关系等方面进行简要论述,并对我国监管科学的发展提出建议。     

药品监管科学发展十年（2010—2020）回顾

自2010年国际上倡导发展监管科学以来的10年间,对监管科学这一新学科的发展及其研究开发新的工具、标准和方法来评估受监管产品的安全性、有效性、质量和性能,为指导药物创新、评估、质量、安全性和有效性产生了积极作用。从6方面回顾和论述：（1）世界药品监管科学10年发展概况;（2）国际政府-产业-科学研究3方面的积极合作,特别是非政府机构推进国家管理部门重视监管科学的发展;（3）结合国情重视中药研发的监管科学建设;（4）推进生物技术药物监管科学的最新发展动向;（5）中国药品监管科学行动计划对提高监管水平的新引擎作用;（6）在疫情特殊时期监管科学为防控新冠肺炎（COVID-19）所获得的成绩和存在的问题。最后,为推进监管科学在我国的发展提出10条建议。     

美国FDA医疗器械监管科学研究项目简介(第二部分:有源医疗器械和计算机模拟)

目的： 通过介绍美国FDA开展的医疗器械监管科学研究项目,为我国医疗器械监管科学研究提供参考。方法：通过翻译和整理美国FDA发布的各类文件资料和研究项目,介绍其正在开展的监管科学研究项目。结果与结论：美国FDA与科研机构、临床机构、其他政府机构及产业界合作开展医疗器械监管科学研究,取得的研究成果用于确保医疗器械的安全性和有效性,并促进医疗器械企业创新和高质量发展。在有源医疗器械领域,开展的研究项目有关于产品性能的研究,如电磁兼容性、磁共振成像安全、无线共存等;有计算机模拟和人工智能方面的研究,如人机交互、数字病理学评估、虚拟影像临床试验等;也有针对先进技术的研究,如患者生理信号监控技术、个性化心脏疗法等。     

欧盟监管科学战略研究及对我国的启示

目的：探讨欧盟监管科学战略的制定过程与主要内容,归纳欧盟监管科学战略的特点,提出其对我国监管科学发展的启示性建议。方法：检索欧盟药品监管机构的政策文件以及欧盟相关学术机构的文献与资料,基于研究框架,通过内容分析提取要点。结果与结论：总体来看欧洲药品管理局(EMA)监管科学战略的重点体现在两个方面,一是注重科学、技术和证据,为成员国提供技术支持;二是围绕监管科学战略,建立监管科学实施的沟通与协调机制。在我国监管科学战略发展过程中,要明确促进药物创新研发的总体目标,注重与利益相关方的交流合作,不断更新监管工具和监管方法以适应新时代科技进步,持续改进与完善监管框架,定期开展监管科学领域的研究,推进研究成果转化等。     

国外药品监管科学技术支撑体系研究及思考

药品监管科学于上世纪90年代初步完成学科构建,并受到世界卫生组织认可,世界各主要发达国家均高度重视并积极推动成为一门新兴前沿科学;是一个高度交叉融合、支撑服务监管的学科理论体系、知识体系和学术体系;核心是研发评价药品安全有效性的新技术、新工具和新方法的创新实践活动;重点是建设药品监管治理体系和治理能力现代化、科技化、法治化和国际化的系列工程。笔者通过对国外监管科学技术支撑机构和合作单位等有关情况的调研,初步厘清了当前世界监管科学技术支撑体系发展的现状和成就,并对我国药品监管科学机构的发展进行思考,提出建议。     

Continuing to strengthen FDA's science approach to emerging technologies

Emerging technologies result when advances and innovation in technology lead to discoveries. Often emerging technologies stimulate novel research in medical product development that contribute to new approaches to manufacturing and can improve the quality of products. By supporting investments in agency coordination, staff training and professional development, regulatory science research, stakeholder engagement, and enhancing opportunities for expert input, the U.S. Food and Drug Administration plays a critical role in translating innovations into novel safe and effective medical products that improve the public health.