罗沙司他与重组人促红素治疗透析患者肾性贫血的药物经济学评价

摘要：目的:比较罗沙司他与重组人促红素治疗血液透析患者肾性贫血的有效性和经济性。方法:采用回顾性研究,收集158例规律血液透析的肾性贫血患者的临床资料,根据用药情况分为罗沙司他组78例,重组人促红素组80例。比较两组治疗前及治疗12周后血红蛋白（Hb）、血细胞比容（Hct）、血清铁蛋白（SF）变化情况,药品不良反应发生情况及相关医疗费用。以治疗后Hb≥100 g·L-1为治疗有效,采用成本-效果法评价两组治疗方案的成本-效果比（CER）和增量成本-效果比（ICER）。并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果:治疗后两组Hb、Hct、SF等贫血指标均较前明显改善（P<0.05）,且罗沙司他组各项指标均高于促红素组（P<0.05）;总有效率也高于促红素组（P<0.05）。两组药品不良反应发生率差异无统计学意义（P>0.05）。罗沙司他组总医疗费用、药费高于促红素组（P<0.05）,ICER为22 875.76。敏感性分析与基础分析结果基本一致。结论:罗沙司他治疗透析患者肾性贫血效果更佳,但费用更高。其增加的成本小于3倍国内生产总值,是可以接受的。当患者的支付意愿值高于22 875.76元时,罗沙司他更具有经济性。     

聚乙二醇脂质体阿霉素联合化疗方案治疗复发性卵巢癌的成本-效果分析

目的：评价聚乙二醇脂质体阿霉素+贝伐珠单抗+卡铂（CD-BEV）化疗方案与吉西他滨+贝伐珠单抗+卡铂（CG-BEV）化疗方案治疗复发性卵巢癌的经济性。方法：基于已发表的一项Ⅲ期临床随机对照试验,根据疾病发展过程建立Markov模型,将患者的疾病发展过程分为无进展状态、进展状态和死亡状态,对CD-BEV方案与CG-BEV方案进行成本-效果分析,并对模型结果的稳定性进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果：根据Markov模型分析结果,CD-BEV方案对比CG-BEV方案的增量成本-效果比（ICER）值为565 409.69元/QALY,高于中国居民意愿支付阈值（217 341.00元/QALY）。单因素敏感性分析结果显示：聚乙醇脂质体阿霉素成本、无进展状态效用值、进展状态效用值对成本-效果分析结果的影响最大;概率敏感性分析结果显示：ICER值大于WTP（3倍GDP）的概率为100%。结论：与CG-BEV方案相比,CD-BEV方案治疗复发性卵巢癌不具有成本-效果优势。     

贝伐珠单抗联合标准化疗方案治疗复发性卵巢癌患者的成本-效果分析

目的：评价BEV联合化疗（紫杉醇+卡铂）与单纯化疗对复发性卵巢癌患者的成本效果性。方法：根据复发性卵巢癌患者疾病进展与转归过程,基于GOG-0213试验,选择马尔可夫（Markov）模型对2种化疗方案进行经济学评价。该模型包括三个相互排斥的健康状态：PFS状态、PD状态和death状态。效用值与成本单价参考当地某三甲医院费用标准或文献,并对结果进行敏感度分析。结果：模型运行10年结果显示：BEV的加入使得总成本增加272 607.18元（385 094.06元vs.112 486.88元）。相比标准化疗组,BEV的加入使总效用值增加0.40 QALY（2.19 QALY vs.1.79 QALY）,增量成本效果比为681 517.95元/QALY。一维敏感性分析分析结果显示：BCP组的PFS、BEV的成本、PD状态效用值是依次为对模型影响最大的参数。概率敏感性分析结果显示：ICER值大于WTP（3倍GDP）的概率为100%。结论：相比标准化疗方案,BEV联合方案的增量成本效果比远远超过设定的意愿支付阈值,因此,考虑到BEV的单位成本以及其所带来的生存获益,BEV联合紫杉醇+卡铂方案不具有成本效果性。     

阿替利珠单抗治疗转移性非小细胞肺癌的成本效用分析

目的： 评价阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗及化疗（ABCP方案）一线治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌的经济性。方法： 根据IMpower150临床试验,从中国卫生体系角度建立Markov模型。模型包括疾病未进展、疾病进展和死亡3个健康状态。模型的主要结果为总成本、生命年（life-year,LY）、质量调整生命年（quality adjusted LY,QALY）和增量成本效用比,还进行了一元敏感性分析和概率敏感性分析探讨参数的不确定性。结果： 基线分析结果显示：接受ABCP方案治疗比贝伐珠单抗联合化疗（BCP方案）治疗的患者增加了0.41 QALYs（0.45 LYs）,相应的总成本也增加了690 997元;增量成本效用比为1 688 482元/QALY（1 519 390元/LY）。一元敏感性分析结果显示：对增量成本效用比影响最大的参数是阿替利珠单抗的每周期成本。概率敏感性分析结果显示：增量成本效用比大于意愿支付阈值（212 676元/QALY）的概率为100%。结论： 与BCP方案相比,ABCP方案治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌不具有经济性。     

罗沙司他治疗肾脏透析患者贫血有效性和安全性的Meta分析

目的：探讨罗沙司他治疗肾脏透析患者贫血的疗效和安全性。方法：检索PubMed、Embase、Web of Science、Cochrane Library、Scopus、万方、CNKI、维普、CBM数据库,时间为建库至2020年6月。纳入罗沙司他治疗贫血的随机对照试验,提取资料并应用RevMan 5.3软件进行Meta分析。结果：纳入4项研究共847例患者。分析结果显示,与对照组相比,罗沙司他可有效提高患者血红蛋白达标率（RR=1.24,95% CI 1.01~1.53,P=0.04）,但对血红蛋白水平的增加,两组无统计学差异（WMD=0.03g·dL^-1,95% CI-0.09~0.16,P=0.61）。此外,罗沙司他显著提高转铁蛋白饱和度。在治疗患者贫血的过程中,罗沙司他组的不良事件发生率高于对照组。结论：罗沙司他可有效提高患者血红蛋白达标率,增加铁利用,改善患者的肾性贫血症状,但其安全性问题仍需广泛关注。     

曲普瑞林治疗中国局部晚期或转移性前列腺癌的药物经济学评价

目的：对曲普瑞林治疗局部晚期或转移性前列腺癌（PCa）进行药物经济学评价。方法：从卫生体系角度出发,采用Markov模型,对比曲普瑞林相较于其他促性腺激素释放激素激动剂（luteinizing hormone releasing hormone agonists,LHRHa）的经济性。结果：曲普瑞林3M剂型相较戈舍瑞林和亮丙瑞林3M剂型的增量成本效果比（ICER）分别为41 950元/QALY和6 515元/QALY,均远低于2020年中国的1倍人均GDP。相较于戈舍瑞林和亮丙瑞林3M剂型,曲普瑞林6M剂型为患者增加的QALYs分别为0.14和0.11,同时总成本均降低。结论：与目前已上市的LHRHa相比,曲普瑞林治疗局部晚期或转移性PCa具有成本效果优势。     

基于分区生存模型的帕博利珠单抗单药与化疗一线治疗PD-L1肿瘤比例分数不同的非小细胞肺癌的成本-效果分析

目的：从卫生体系角度出发,评价帕博利珠单抗单药与化疗一线治疗PD-L1肿瘤比例分数≥1%的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的经济性,为相关卫生决策提供参考。方法：根据疾病发展进程建立无进展、进展和死亡三状态分区生存模型,以质量调整生命年（QALY）作为产出指标计算增量成本-效果比。生存分析数据来自于一项多中心随机对照非盲的Ⅲ期临床试验KEYNOTE-042,成本数据来自于米内网和8个省市的医疗卫生服务项目价格中位数,效用数据源于已发表文献,并对关键参数进行敏感性分析和情景分析。结果：基础分析结果表明,相较于标准化疗组,帕博利珠单抗单药治疗相对于化疗的增量成本效果比在PD-L1肿瘤比例分数不同的人群中分别为228 254.12元/QALY（TPS≥50%）、351 267.03元/QALY（TPS≥20%）和256 990.96元/QALY（TPS≥1%）。单因素敏感性分析显示帕博利珠单抗价格和PFS状态效用等对ICER的变化有较大影响。概率敏感度分析结果表明模型结构稳定,稳健性较好。结论：在中国3倍人均GDP（193 932.00元）的意愿支付阈值下,帕博利珠单抗单药治疗与化疗相比不具有成本-效果,其经济性未来可通过降低价格来实现。     

卡瑞利珠单抗联合化疗对比化疗在晚期鳞状非小细胞肺癌一线治疗中的成本效果分析

目的: 从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗对比传统化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本效果。方法: 采用分区生存模型,计算95％患者死亡时的治疗成本、生存质量调整年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情景分析以检验基础结果的不确定性。结果: 相对于化疗组,卡瑞利珠单抗联合化疗成本增加100 397.39元,同时多获得0.52个QALY,增量成本效果比为191 281.04元/QALY;单因素敏感性分析显示,卡瑞利珠单抗成本、PFS状态效用和PD状态效用对结果影响较大;概率敏感性分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗更具有成本效果的概率为96.7%;情景分析显示,当进展后治疗方案发生变化时,卡瑞利珠单抗组增量成本效果比未发生较大的变动,卡瑞利珠单抗治疗鳞状非小细胞肺癌纳入医保降价使其经济性增加。结论: 从中国卫生体系角度看,在晚期鳞状非小细胞肺癌的一线治疗中使用卡瑞利珠单抗联合化疗相对于化疗更具有成本效果优势。     

基于他克莫司的免疫抑制方案用于稳定儿童肝移植受者的成本-效用分析

目的:对儿童肝移植术后以他克莫司为基础的不同免疫抑制方案进行成本-效用分析。方法:基于全社会角度，采用马尔可夫(Markov)模型进行成本-效用分析，模拟中国儿童肝移植受者接受速释他克莫司单药治疗、缓释他克莫司单药治疗、速释他克莫司+霉酚酸联合治疗的健康结果和疾病经济负担，开展成本-效用分析，并进行单因素和概率性敏感性分析。成本参数来自首都医科大学附属北京友谊医院儿童肝移植受者就诊费用，生命质量参数来源于问卷调查，临床疗效通过已发表文献获得。结果:在10年研究时限下，以3倍人均GDP(242 928元)为意愿支付阈值(willingness to pay, WTP),缓释他克莫司单药治疗具有经济学优势，其成本为254 854.25元，质量调整生命年(quality adjusted life years, QALY)为5.50,增量成本效果比(incremental cost-effectiveness ratio, ICER)为61 901.94元/QALY。单因素敏感性分析结果显示，排斥反应发生的概率、健康效用值、成本等各项因素在一定范围内变化时，缓释他克莫司单药治疗的ICER始终...     

罗沙司他治疗初始血液透析并肾性贫血的效果及对铁代谢的影响

目的 观察罗沙司他治疗初始血液透析并肾性贫血的效果及对铁代谢的影响。方法 选取2022年6月—2023年6月黔南州人民医院收治的初始血液透析并肾性贫血患者70例作为研究对象,按照随机数字表法分为促红素组与罗沙司他组,各35例。促红素组给予人促红素注射液,罗沙司他组给予罗沙司他胶囊,2组均治疗3个月。比较2组治疗前及治疗3个月后贫血指标[血红蛋白(Hb)、红细胞计数(RBC)、血细胞比容(HCT)]、铁代谢指标[转铁蛋白饱和度(TSAT)、血清铁蛋白(SF)与血清铁(SI)]、血清C反应蛋白(CRP),不良反应。结果 治疗3个月后,2组Hb水平、RBC、HCT升高,且罗沙司他组高于促红素组(P<0.05或P<0.01);2组TSAT及SF、SI水平升高,且罗沙司他组高于促红素组(P<0.05或P<0.01);2组血清CRP水平降低,且罗沙司他组低于促红素组(P<0.01)。罗沙司他组不良反应总发生率低于促红素组(2.86%vs. 22.86%,χ²=4.590,P=0.032)。结论 罗沙司他治疗初始血液透析并肾性贫血可有效纠正贫血,改...     

基于Markov模型的肺动脉高压靶向治疗药物的成本-效果分析

目的：评价中国医疗环境下肺动脉高压一线靶向治疗药物的成本-效果。方法：从支付者角度,根据肺动脉高压的自然转归和现有的医疗成本构建Markov模型。结果指标包括人均总成本、总质量调整生命年和增量成本-效果比,应用一元敏感度和概率敏感度分析验证模型稳定性。结果：基线分析结果显示：在整个生命周期的模拟过程中安立生坦、马昔腾坦、波生坦、他达拉非、西地那非和姑息治疗的人均医疗成本分别为363 406.14,481 387.69,323 264.71,167 531.23,41 700.08和24 507.12元,人均可获得5.61,6.14,5.23,5.88,4.64和2.33个质量调整生命年,姑息治疗作为对照组的增量成本-效果比分别为103 410.74,120 034.97,103 079.80,40 351.36和7 438.14元/质量调整生命年,小于预设的意愿支付阈值,敏感度分析显示结果稳定。结论：在中国肺动脉高压患者使用安立生坦、马昔腾坦、波生坦、他达拉非和西地那非具有成本-效果性。     

依替巴肽与替罗非班在急性非ST段抬高型心肌梗死患者介入治疗中的药物经济学研究

目的：本研究旨在对比依替巴肽与替罗非班在急性非ST段抬高型心肌梗死（NSTEMI）患者介入治疗中的成本-效果分析,为中国NSTEMI患者经皮冠状动脉介入治疗（PCI）抗栓药物的选用提供依据及参考。方法：基于Markov数学模型,以国内医疗成本为成本数据,以国内外临床研究结果为疗效指标,利用Treeage软件模拟计算使用依替巴肽或替罗非班在NSTEMI患者介入治疗过程中质量调整生命年（QALYs）及治疗成本,对比依替巴肽或替罗非班用于国内NSTEMI患者行PCI术的成本效果。结果：依替巴肽和替罗非班的总治疗成本分别为76 047.19元和75 094.83元,使用依替巴肽患者可获得的QALYs为10.58,替罗非班可获得的QALYs为9.69。增量成本效果比（ICER）分析显示,ICER为1 070.07元/QALYs,小于人均GDP,提示NSTEMI患者介入治疗中使用依替巴肽较替罗非班是更具优势的方案。敏感性分析显示本研究结果稳定可靠。结论：在我国目前经济形势下,使用依替巴肽更具成本效果优势,可替代NSTEMI患者介入治疗过程中替罗非班这一抗栓选择。     

帕博利珠单抗单药与化疗二线治疗晚期或转移性食管癌的成本-效果分析

目的:从我国卫生服务体系角度出发,评价帕博利珠单抗单药与化疗二线治疗晚期或转移性食管癌的经济性,为临床用药及相关卫生决策提供参考.方法:建立无进展生存、疾病进展和死亡3种健康状态的分区生存模型,以3周为模型周期,模拟患者终身,利用KEYNOTE-181临床试验数据和已发表的文献数据计算增量成本-效果比(ICER),并对...     

国产依那西普类似物治疗早期活动性类风湿关节炎的药物经济学评价

目的：从社会角度对国产依那西普类似物（益赛普）治疗早期活动性类风湿关节炎（RA）及进入疾病低活动度后的减药方案进行药物经济学评价。方法：根据RA疾病进展的规律,构建含多个健康状态的Markov模型;利用国外相关临床试验估算转移概率;根据某综合医院的收费标准确定治疗方案单周期成本;利用实际临床调查结果确定各状态的健康效用值;对早期活动性RA的甲氨蝶呤（MTX）单药治疗、MTX联合益赛普及达疾病低活动度后的减药方案进行时间跨度为10年的成本效果分析,并对结果进行一元敏感性和概率敏感性分析。结果：Markov模型成本效果分析结果显示MTX联合益赛普达疾病低活动度后继续减半量维持半年为可接受的药物治疗方案。回乘分析结果显示MTX单药治疗的累计成本和健康结果分别为31 598元和6.71QALYs;联合益赛普的累计成本和健康结果分别为79 872元和6.93QALYs,增量成本-效果比为219 427元/QALY;联合益赛普达疾病低活动度后继续减半量维持半年的累计成本和健康结果分别为86 879元和7.18QALYs,增量成本-效果比为117 619元/QALY。一元敏感性分析和概率敏感性分析显示,模型参数的不确定性不影响模型分析结论。结论：从社会角度,在中国对早期活动性RA的治疗方案中,相比单用MTX,联合使用益赛普达疾病低活动度后继续减半量维持半年更具有经济学优势。     

卡瑞利珠单抗联合化疗治疗中国晚期非小细胞肺癌的成本-效果分析

摘 要 目的：评价卡铂和培美曲塞联合卡瑞利珠单抗与单独化疗用于晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成本-效果分析。方法：建立Markov模型,对卡瑞利珠单抗联合化疗与单独化疗一线治疗晚期非鳞状NSCLC进行成本-效果分析。临床效果参数和效用参数源于Ⅲ期临床试验（CameL试验）数据和国内外参考文献,结果指标包括成本、质量调整生命年（QALYs）和增量成本-效果比（ICER）。采用单因素和概率敏感性分析对结果进行分析,以评估模型结果的稳健性。结果：基础分析显示,卡瑞利珠单抗联合化疗可产生额外的0.395 QALY,增量成本为48 786元,从卫生体系角度来看,对应于每个QALY的增量成本效益比为123 509元。从医保支付方角度作情境分析,结果显示,从城镇居民医保角度卡瑞利珠单抗化疗的ICER为101 959元,从职工医保角度ICER为103 393元。结论：基于217 341元/QALY的支付意愿阈值,对于中国晚期非鳞状NSCLC患者,卡瑞利珠单抗联合化疗的一线治疗相对于单独化疗具有经济学优势。