小儿心肌病临床和生存分析

目的探讨小儿心肌病的发病情况、临床特点及扩张型心肌病（DCM）的生存率。方法对1996年1月-2008年3月中山大学附属第一医院收治的67例心肌病患儿[男44例，女23例；平均年龄3．9岁（19个月～14岁）]的临床资料进行分析，并比较常规治疗方法（洋地黄、利尿剂及血管紧张素转换酶抑制剂）和在常规方法基础上加用大剂量静脉用丙种球蛋白（IVIG）治疗DCM的疗效，采用SPSS13．0统计软件中寿命表法和Kaplan—Meier法对DCM患儿进行生存情况分析。结果心肌病67例中DCM34例（占51％），肥厚型心肌病（HCM）13例（占19％），心内膜弹力纤维增生症（EFE）5例，心室肌致密化不全（NVM）4例，限制型心肌病（RCM）、心动过速性心肌病（TCM）各3例，混合型心肌病、糖原累积症心肌病变各2例，尿毒症心肌病1例。死亡11例（16．4％），其中DCM8例（23．5％），NVM2例，糖原累积症心肌病变1例。DCM患儿确诊并治疗后5a生存率为48％，IVIG治疗的DCM患儿5a生存率为64％。结论小儿心肌病中DCM最常见．DCM预后不佳，应用IVIG治疗能提高DCM患者5a生存率。     

应用组织同步成像评价儿童扩张型心肌病左心功能的临床探讨

目的 探讨组织同步成像(TSI)对儿童扩张型心肌病(DCM)左室功能诊断价值.方法 2006年11月至2007年8月期间连续入重庆医科大学附属儿童医院心内科的DCM患儿16例,另选取健康儿童20例,用GE Vivid 7的TSI三平面成像测定左室基底段、中间段心肌收缩达峰时间(Ts),分析各组左室12节段Ts的标准差(Ts-SD)、Ts的最大值与最小值之差(Ts-12)及TSI图特点.结果 (1)对照组儿童左室TSI图主要显示为绿色.仅少数节段为黄色,DCM组较多节段呈橙色甚至红色;(2)DCM组左室各节段Ts较对照组显著延长(P<0.05).该组Ts-SD为(64.23±34.48)ms、Ts-12为(176.56±77.90)ms,也较对照组显著延长(P<0.05).结论 儿童DCM普遍存在左室的非同步收缩,利用TSI技术可对其进行准确评价.     

手术前后大剂量化疗治疗儿童骨肉瘤

近 2 0年来对骨肉瘤的治疗效果取得了突破性的进展 ,其 5年无瘤生存率已由 15 .0 %提高到 80 .0 % [1 4] 。这主要应归功于新辅助化疗概念的提出和实施。为了提高罹患骨肉瘤儿童的生存率 ,我科从 1994年 7月开始尝试在手术前后使用大剂量联合化疗 ,治疗儿童骨肉瘤 10例。与以前术后小剂量化疗组比较 ,其 2年生存率明显提高。资料与方法1.Ａ组　为大剂量化疗组 ,10例中男 6例 ,女 4例。年龄平均为 10 .3岁( 6～ 12岁 )。骨肉瘤的部位与病理类型 :骨肉瘤 8例 (股骨远端 5例 ,胫骨近端、肱骨近端和腓骨近端各 1例 ) ,Ｅｗｉｎｇ肉瘤 (肩胛骨 ) …     

WT-2009方案治疗儿童肾母细胞瘤疗效及安全性分析

目的探讨WT-2009方案治疗儿童肾母细胞瘤的疗效及安全性。方法回顾性分析2009年7月至2013年12月确诊的34例肾母细胞瘤患儿的临床资料,其中2例确诊后死亡,6例放弃治疗,余26例按照儿童肾母细胞瘤化疗方案(WT-2009)进行治疗。采用Kaplan-Meier方法分析患儿预期2年累积总生存率及2年无事件生存率。结果病理分型以预后良好型(包括上皮细胞型、胚芽型和混合型)为主(88%,30/34);首发症状以腹部包块为主(56%,19/34)。26例经WT-2009方案进行治疗的患儿中,CR 24例(92%),PR 1例(4%),PD 1例(4%);治疗过程中仅1例发生严重肺部感染。预期2年累积生存率为100%,2年无事件生存率为89.7%。结论肾母细胞瘤病理类型以预后良好型多见,化疗反应敏感;患儿对WT-2009方案化疗耐受性好,无化疗相关死亡,安全性高。     

扩张型心肌病Toll样受体4表达及与肿瘤坏死因子-α相关性研究北大核心

目的观察扩张型心肌病(DCM)患儿外周血单核细胞Toll样受体4(Toll-like receptor4,TLR4)表达及与肿瘤坏死因子-α(TNF-α)浓度的相关性,探讨其与小儿DCM发生发展的关系。方法 2008年4月至2008年12月重庆医科大学附属儿童医院收治的DCM患儿18例,治疗前和治疗1年后分别应用流式细胞术检测外周血单核细胞TLR4的表达水平,ELISA法检测其血清TNF-α含量,心脏彩超检测其左室射血分数(LVEF)、左室舒张末期容积(LVEDV)、左室收缩末期容积(LVESV)、左室质量(LVmass),对照组为健康儿童17名。结果 DCM患儿治疗前外周血单核细胞TLR4平均荧光强度(MFI)及血清TNF-α浓度高于治疗1年后(P<0.05),且DCM患儿治疗前后均高于对照组(P<0.05)。TLR4表达与血清TNF-α水平呈正相关(P<0.05),且DCM患儿治疗前后TLR4、TNF-α水平的降低程度与LVEF、LVEDV、LVESV、LVmass改善程度相关。结论小儿DCM的TLR4上调,可能通过促使炎性因子分泌增多而损害心肌,介导小儿DCM的发生发展。     

关注儿童肿瘤患儿的生存质量和心理健康

随着分子生物、基因诊断、ＣＴ、核磁共振等先进技术在临床的普遍应用 ,以及手术、化疗、放疗、免疫治疗、介入治疗、分化诱导等综合治疗手段的不断更新和治疗方案的不断完善 ,儿童肿瘤患儿的生存率已有明显提高。儿童实体肿瘤协作组的统计资料表明 ,我国儿童恶性肿瘤的获治率已达 90 .0 % ,5年生存率也由过去的 2 5.0 %左右上升至 50 .0 %以上 ,其中肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤等恶性肿瘤的生存率已达 85.0 %和 75.0 % ,过去被认为治疗前景较为悲观的神经母细胞瘤和肝母细胞瘤的治疗亦有突破性的进展。同时 ,随着我国现行独生子女政策 ,人们对…     

左心减压用于扩张型心肌病和心肌炎患儿静脉-动脉体外膜氧合治疗调查:一项体外生命支持组织注册数据回顾性研究

目的了解心肌炎和扩张型心肌病(dilated cardiomyopathy,DCM)患儿静脉-动脉体外膜氧合(extracorporeal membrane oxygenation,ECMO)时左心减压(left heart decompression,LHD)与存活情况的关系。次要结果是研究LHD和心肌炎患儿存活情况的关系,并与DCM患儿进行比较。设计对一多中心注册数据库进行回顾性研究。场所国际ECMO中心向体外生命支持组织报告的数据。对象诊断为心肌炎或DCM且行ECMO治疗的≤18岁儿童。干预措施无。测量方法与主要结果共确认1438次儿童ECMO运行。37%患儿罹患心肌炎(n=532),其余则为DCM。出院存活率63%。     

低强度、低费用方案治疗儿童非高危急性淋巴细胞白血病

目的 探索采用减低强度、低费用的治疗方案治疗儿童非高危急性淋巴细胞白血病(ALL)的可行性及其在发展中国家的现实意义.方法 1999年5月-2006年9月本院儿科病房初诊的ALL患儿52例.男40例,女12例;年龄1～14岁.家长在充分知情的情况下自主选择是否接受低强度低费用经济方案治疗.经济方案的长期疗效用Kaplan-Meier生存分析方法统计,住院费用来自医院病案室.结果 选择经济方案治疗的患儿均来自低收入家庭.52例诱导失败3例.其中2例诱导未缓解,1例诱导未结束放弃治疗.诱导缓解率94.2%,非高危ALL患儿4 a和7 a预期无事生存率(pEFS)分别为72.8%和67.2%,4 a和7 a预期无病生存率(pDFS)分别为74.3%和68.6%.住院化疗费用2.3万～5.1万元(中位数3.2万).结论 低强度经济方案治疗儿童非高危ALL似能达到合理的EFS和DFS,对低收人家庭儿童的治疗有现实意义.     

儿童扩张型心肌病的自然病程

扩张型心肌病(DCM)是一种病因不明的,以心脏扩张伴有心功能不全为特征的心脏病。关于儿童 DCM的自然病程报道较少,为此,研究了2岁以上儿童DCM 的自然病程并探讨了影响患儿预后的高危因素。方法来自加拿大多伦多儿童医院,1970～1989年间,2岁以上儿童心肌病447例。符合 DCM25例,男15例,女10例。DCM 诊断标准包括:(1)心力衰竭的     

二次移植治疗异基因造血干细胞移植后复发儿童急性白血病的临床疗效分析

目的 探讨二次单倍体移植治疗异基因造血干细胞移植后复发的儿童急性白血病的效果。方法 回顾性分析本中心2014年3月1日—2022年5月30日儿童急性白血病异基因造血干细胞移植术后复发后接受二次单倍体异基因造血干细胞移植的7例病例资料,其中急性髓细胞白血病5例,急性淋巴细胞白血病2例,分析二次移植后总体生存率、无病生存率、移植相关死亡率。结果 7例患儿均完成造血重建,粒细胞植入中位时间11(9-17)天,血小板植入中位时间13(9-18)天,随访至2022年5月30日,1例因原发病未缓解死亡,1例于移植+86天原发病复发,且合并休克、呼吸衰竭,家属放弃治疗死亡。2例合并慢性移植物抗宿主病(cGVHD),为皮肤局限型。1年总生存率(OS)71%(5/7),1年无病生存率(DFS)43%(3/7)。结论 二次单倍体异基因造血干细胞移植治疗儿童白血病疗效较好,是异基因造血干细胞移植后复发的儿童白血病患儿的治疗方法之一。     

儿童高危型急性淋巴细胞白血病的危险因素及疗效

目的 探讨儿童高危ALL的危险因素及疗效,改善ALL患儿的预后.方法 回顾性分析本院2004年10月-2007年12月初诊ALL患儿的临床资料,按2004年全国小儿血液病会议通过的儿童ALL诊疗建议,具有危险因素的41例患儿进入研究.发病年龄8~12个月或10~14岁者共21例,白细胞≥50×109 L-1者20例(48.78%),初发时伴髓外浸润15例(36.59%),T淋巴细胞性白血病10例(24.39%),有不利的细胞遗传学改变5例(12.20%),窗口治疗不敏感12例(29.27%),2个疗程未获缓解1例(2.44%).以2006年1月为界,此前应用新华-99方案化疗,此后用上海儿童白血病协作组2005方案(ALL-2005方案)进行化疗.应用SPSS 13.0软件进行统计学分析.结果 随访至2010年6月,中位随访时间32.08个月(2~68个月).40例经1个疗程诱导后缓解,缓解率97.56%;10例(24.39%)复发,3例(7.32%)在治疗过程中死于感染.预期30个月无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别为69.60%和73.30%.窗口治疗不敏感和诱导6周未获缓解2个危险因素作为单变量对EFS和OS影响有明显差异.结论 评判ALL的危险因素对选择治疗方案和预后判断均非常重要.强烈的联合化疗、造血干细胞移植作为补充手段治疗儿童高危白血病,能够获得较好的疗效.     

急性淋巴细胞白血病患儿创伤后成长及应对方式研究进展

正急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)是最常见的儿童肿瘤性疾病,其发病率约为(3～5)/10万~([1]),占所有儿童癌症的26.8%,儿童期(0～9岁)为发病高峰。近年随着新抗白血病药物的出现和新治疗方案的不断改进,ALL的预后有了明显改善。据2012年美国儿童血液肿瘤学会年会报道,世界多国儿童标危ALL治愈率已达94%,高危治愈率达80%,总治愈率达到85%~([2])。国际儿童癌症生存者研究组(CCSS)对5700例ALL患儿进行了25年随访,15年无病生存率达86.8%~([1])。随着长期无病生存率的提高,     

TTN基因突变致儿童扩张型心肌病的研究进展北大核心CSCD

编码肌联蛋白(titin)的TTN基因突变是扩张型心肌病(dilated cardiomyopathy,DCM)遗传病因中最常见的突变类型。该文就当前国内外对TTN基因突变导致儿童DCM可能的分子发病机制(转录、翻译后修饰等)、临床表型及基因治疗等研究做一总结,以期为今后精准治疗TTN基因突变导致的儿童DCM提供参考。     

青少年急性淋巴细胞性白血病

近年来,由于采用精确的危险度分型策略、强烈的化疗方案以及支持治疗水平的提高,使得儿童急性淋巴细胞性白血病(ALL)的疗效得到显著提高,5年无事件生存率(event free survival,EPS)可达80%以上,而成人ALL的长期生存率仍较低,5年EFS仅在30%～40%左右,儿童与成人在这一类疾病的生物学特点、治疗方法和疗效上都存在巨大差异.     

儿童及青少年卵巢肿瘤187例

目的 探讨儿童及青少年卵巢肿瘤的发病特点、病理类型与发病年龄的关系,并评价其诊治手段及预后因素.方法 选取1980年1月-2005年12月在中山大学肿瘤防治中心治疗并确诊的儿童及青少年卵巢肿瘤患儿187例,并对其临床及随访资料进行回顾性分析.采用SPSS 13.0统计软件,定性变量比较采用χ2检验,生存率计算用寿命表法.采用Kaplan-Meier法进行生存分析.结果 187例卵巢肿瘤中良性56例,恶性119例,交界性12例.不同病理类型的卵巢肿瘤与患儿发病年龄有一定关系(χ2=12.396,P=0.015).187例卵巢肿瘤中,56例良性肿瘤5 a总生存率为98%,119例恶性肿瘤5 a总生存率为76%,12例交界性肿瘤5 a生存率为83%.单因素生存分析显示,影响总生存时间的危险因素为肿瘤分期、是否行规范化疗和化疗方案.结论 超声及CT是卵巢肿瘤诊断的主要方法.不同病理类型的儿童卵巢肿瘤与发病年龄有一定关系.肿瘤分期、术后辅助治疗方式均影响患儿总生存时间.     

急性白血病化疗对儿童认知功能影响评估的研究进展

近年来,由于治疗方案的不断改进,儿童急性白血病(acute leukemia,AL)的治疗已经取得良好的效果,目前儿童急性淋巴细胞性白血病(acutelymphoblastic leukemia,ALL)和急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的5年无病生存率分别达到90%和56%[1-2]。随着儿童AL治愈率的     

多学科协作模式诊断治疗儿童肝母细胞瘤

目的 探讨儿童肝母细胞瘤的多学科协作诊断及治疗.方法 回顾分析1998年8月-2006年1月上海儿童医学中心小儿外科收治的16例肝母细胞瘤患儿(男女各8例;发病年龄3个月～11岁,平均2岁)的治疗及随访情况.着重分析肝母细胞瘤多学科协作治疗、术前评估及手术要点.结果 发病部位在肝右叶、肝左叶各8例.临床表现为腹部肿块15例,腹膜炎体征1例.采用国际儿童肿瘤协会(SIOP)Pretext分期法分期,Ⅱ、Ⅲ期各7例(各占43.7%,7/16例),Ⅳ期2例(占12.5%,2/16例).Ⅱ期7例中,6例行肿瘤完整切除,1例因肿瘤破裂急诊行剖腹探查术,术后行ICE方案化疗.Ⅲ期6例开放活检明确病理诊断,术前化疗2、3个疗程,肿瘤缩小后手术完整切除,1例放弃治疗.Ⅳ期1例行肝移植,1例放弃治疗.Ⅱ期随访7例,6例存活,1例死亡,3a无瘤生存率为100%(4/4例).Ⅲ期随访7例,5例存活,2例死亡,3a无瘤生存率为75%(3/4例).Ⅳ期随访2例,肝移植后4个月因肝衰竭死亡1例,放弃治疗死亡1例.结论 手术完整切除在儿童肝母细胞瘤治疗中起举足轻重的作用,辅助化疗能够提高肿瘤的完整切除率,多学科协作治疗能够保证整个疗程的顺利进行,取得良好的临床疗效.     

小儿急性白血病长期无病生存51例临床分析

急性白血病是儿童最常见的恶性肿瘤之一,分急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性非淋巴细胞白血病（ANLL）两型,其中ALL占70%.目前国际上儿童ALL 5年无事故生存率（EFS）已达70%～80%,ANLL的5年EFS可达40%～60%.但我国仅在某些治疗中心可达此水平.     

CCG7942/POG9354方案治疗儿童外周型原始神经外胚层肿瘤的临床研究

目的 研究儿童外周型原始神经外胚层肿瘤(pPNET)的临床表现、诊断、治疗及生存情况.方法 回顾性分析2008 年10 月至2013 年10 月收治的10 例pPNET 患儿完整的临床资料,其中3 例存在转移,7 例无转移.7 例无转移患儿采用美国儿童癌症协作组CCG7942 治疗方案,3 例有转移患儿采用美国儿童肿瘤协作组POG9354 治疗方案.治疗后采用WHO 实体瘤疗效评定标准和通用不良反应术语标准对相关毒副反应进行评价.结果 采用CCG7942 方案治疗的7 例患儿中,完全缓解4 例,稳定1 例,进展2 例,复发2 例;采用POG9354 方案治疗的3 例患儿中,完全缓解1 例,进展2 例,复发2 例,死亡2 例.目前7 例无转移患儿的生存期为5~60 个月,无事件生存率为71%;3 例有转移患儿的生存期为13~25 个月,无事件生存率为33%.所有患儿除均有4 级骨髓抑制的毒性损害外,其他毒性反应如消化道、肝肾功能多为1~2 级损害.结论 CCG7942方案对治疗没有转移的pPNET 患儿有效、安全;存在转移的pPNET 患儿即使采用POG9354 方案疗效仍然欠佳,需要研究新的治疗方案以提高疗效.     

慢性肾脏病患儿营养临床实践指南介绍

当前,我国儿童慢性肾衰竭(chronic renal failure,CRF)患病人数及其在泌尿系统疾病的构成比例逐年上升~([1]),生存率(2年、5年分别为48%和15%~([2]))明显低于欧美发达国家(10年及20年生存率分别为79%～82%和66%～79%~([3-4])),慢性肾脏病(chronic kidney disease,CKD)已经成为危害我国儿童健康的重大疾病之一.