α1-抗胰蛋白酶基因治疗糖尿病疗效观察

目的 观察α1-抗胰蛋白酶基因治疗糖尿病的临床效果.方法 81例1型糖尿病患者按数字表法随机分为常规治疗组、胰岛干细胞移植组和基因治疗组,各27例,常规治疗组进行胰岛素注射降糖保守治疗,胰岛干细胞移植组进行胰岛细胞移植,基因治疗组接受α1-抗胰蛋白酶基因的干细胞治疗,观察比较三组的临床治疗效果.结果 基因治疗组术后5个测定时间点血清胰岛素浓度均明显高于胰岛干细胞移植组和常规治疗组(F=1 349.379、1 831.186、1 068.173、416.080、257.810,均P＜0.05);基因治疗组口服葡萄糖后6个测定时间点血糖浓度均明显低于胰岛干细胞治疗组和常规治疗组(F=1 212.243、586.057、962.495、582.887、650.015、1 181.808,均P＜0.05);基因治疗组术后移植部位炎性细胞浸润程度明显轻于胰岛干细胞治疗组.结论 α1-抗胰蛋白酶基因治疗可以显著提高糖尿病的治疗效果,值得临床推广应用.     

药物和质粒导入途径对提高人胰岛素基因在糖尿病大鼠体内表达效能的研究

目的通过探索药物和质粒导入途径对胰岛素基因表达效能的影响，以期提高以逆转录病毒为载体进行糖尿病基因治疗的效能，为该方法治疗糖尿病的临床实施缩短距离。方法建立链脲佐菌素诱导的1型糖尿病大鼠模型，通过是否给予HGF、T3和注入重组质粒部位的不同对含有目的基因的重组质粒的转染和整合效率进行干预，观察血糖的控制情况和胰岛素的表达水平，最后提取人鼠的肝脏作RT-PCR，判断目的基因有无表达。结果通过腹腔注入含有目的基因的重组质粒同时给予HGF、T3组的效果最佳，通过尾静脉注入含有目的基因的重组质粒同时给予HGF、瓦组效果较佳，仅注入重组质粒组有轻度改善，仅注入HGF、T3组和糖尿病组无任何改善。RT-PCR检测目的基因有表达。结论在动物实验中，应用HGF、T3和通过腹腔注入可明显提高含有目的基因的重组质粒的转染和整合效率，通过胰岛素、血糖的水平和体重的变化来体现。本研究为下一步的临床实验奠定了基础。     

糖尿病胰岛素基因治疗研究进展

糖尿病是严重危害人类健康的疾病。近年来,随着基因治疗技术的不断发展,糖尿病胰岛素基因治疗研究有了较大的进展,动物模型研究显示,该策略可有效控制血糖。此文综述了糖尿病胰岛素基因治疗的研究进展,重点阐述了肝细胞胰岛素基因治疗的研究现状和存在的问题。     

肺部疾病的基因治疗

本文扼要介绍了以肺作为靶器官的基因治疗，并在此基础上综述了肺部疾病的基因治疗常用载体、基因转移方法的最新进展。由于肺部具有良好的可及性，基因治疗技术已用于改善两种最普遍的遗传性肺病，肺部疾病的基因治疗将有巨大的治疗前景。     

基因枪技术及其在肿瘤基因治疗中的应用

基因治疗已成为有别于传统方法的肿瘤治疗模式。自从1990年美国学者 Rosenberg等率先应用基因疗法对恶性黑色素瘤进行临床治疗以来 ,至少有 2 6 1项肿瘤基因治疗方案得到美国 NIH的批准。然而 ,在众多的基因治疗方案中 ,存在着一个共同的难题 ,即如何建立高效、安全、实用的基因转移系统 ,将目的基因导入肿瘤组织 ,达到治疗目的 [1 ] 。目前常使用的基因转移系统可分为病毒介导和非病毒介导两大类。在众多非病毒介导的基因转移方法中 ,基因枪技术以其独特的魅力日益受到关注 ,被广泛应用于肿瘤基因治疗研究 ,展现其光明的应用前景 [2 ] 。…     

肝癌靶向基因治疗载体研究进展

<正>目前对于肝癌治疗的研究已经进入分子水平,随着分子生物学的快速发展和基因工程技术的日臻成熟,肝癌的基因治疗已经迅速发展成为继手术切除、放化疗和介入治疗之后一个新的治疗模式。虽然已有许多将目的基因转入活细胞的方法,但仍存在转移效率不高、靶向性不高的问题。因此寻求一种高靶向性、高转染率的方法已成为研究肝癌靶向基因治疗的热点。在肝癌靶向基因治疗过程中,目前常用的治疗基因转移方法主要包括病毒载体和非     

基因治疗的载体系统及应用

目前的基因载体系统可分为病毒载体和非病毒载体。利用病毒载体介导的基因转移 ,以其高转染率和良好靶向性成为肿瘤基因治疗中应用最广泛的方法。非病毒载体由于其非免疫性和易于生产性而逐渐引起学者瞩目。基因治疗是一种用正常基因取代缺陷基因的治疗 ,目前主要用于肿瘤治疗 ,同时在基因治疗造血细胞疾病、心血管疾病、风湿性关节炎方面 ,已在动物试验中取得一定进展。1　基因载体系统本文介绍几种将外源基因引入宿主细胞的转移方法 ,这些方法可使外源基因短期 (数天 )或长期 (数星期或数年 )稳定的表达[1] 。通常可将这些方法分为病毒载…     

治疗肿瘤的新方法——基因治疗

随着近代分子生物学的迅速发展和肿瘸发病分子机理的深入研究，一种治疗肿瘤的新方法——基因治疗，已开始由理论研究向临床试验过渡。基因治疗是指在DNA(RNA)水平上对疾病的控制与治疗，就是通过基因递呈(转移)包括转入外源正常DNA顺序以矫正缺失或突变的DNA序列，导入细胞因子或其他功能基因诱发免疫应答反应发挥抗细胞增殖作用，导入某些基因调控以控制基因的异常表达等方式来进行治疗。     

基因治疗产品及其载体的研究进展和挑战

基因治疗是一种通过改变个体的基因表达来治疗疾病的方法，为肿瘤、罕见病及其他难治性疾病提供了全新的治疗策略。基因治疗通过基因编辑技术实现对个体致病基因的改造，同时也依赖基因递送载体改善其在体内的稳定性和靶向性。本综述简述了基因治疗的方式，结合目前的基因治疗产品，介绍了病毒、非病毒基因递送载体和基因编辑技术在基因治疗中的发展概况，并总结归纳了临床实践中基因治疗的安全性问题。     

另辟蹊径治疗糖尿病

2型糖尿病的治疗方法主要是药物治疗，包括能增加胰岛素生物合成和分泌或提高胰岛素敏感性的药物。理论上，对内源性胰岛素降解抑制也会有疗效。锌金属蛋门酶“胰岛素降解酶”（IDE）已被发现是一个糖尿病易感基因的产物，尽管经过了几十年的研究，IDE活性与葡萄糖平衡之间的关系却仍不清楚。本研究中，     

Onglyza治疗2型糖尿病在欧洲获得认可

加拿大制药公司Paladin近日宣布,加拿大卫生机构生物制品与基因治疗理事会己正式批准使用诺和生（G1ucaGen,重组胰高血糖素注射剂）,适应证为糖尿病患者应用胰岛素治疗后出现的严重低血糖。重组胰高血糖素由诺和诺德公司生产。据估计,加拿大约有265000人患糖尿病并依赖胰岛素治疗。低血糖症是使用强效胰岛素治疗1型糖尿病最常见的不良反应,60％的胰岛素使用者出现过低血糖反应。     

诺和锐治疗2型糖尿病89例临床观察

控制血糖是预防和延缓糖尿病并发症的有效措施。2型糖尿病患者随着病程的延长，胰岛功能逐渐损伤和（或）出现合并症则需要胰岛素治疗。目前临床有多种胰岛素制剂，从动物胰岛素到基因重组人胰岛素是一大进步，诺和锐（由诺和诺德公司生产），是一种速效胰岛素类似物。其临床疗效较以往短效人胰岛素有进一步改善。笔者应用诺和锐治疗2型糖尿病89例，现报告如下。     

一氧化氮合酶基因转移在心血管疾病治疗中的研究进展

基因治疗包括功能基因转移至宿主细胞 ,用于校正特定基因的功能缺陷或减轻疾病的症状。对于心血管疾病的基因转移 ,腺病毒载体最有效。该文从方法学上回顾了血管NOS基因转移领域的最新进展以及NOS基因转移对重要心血管疾病的潜在应用。NOS基因转移方法在动物模型中具有可行性 ,但是 ,当前可用的载体还有许多技术和安全限制。在用于人类心血管疾病NOS基因治疗前必须给予克服     

胰岛素泵在临床应用中的护理

糖尿病是一种全身性进行性代谢性疾病，由于胰岛β细胞不能正常分泌胰岛素，使胰岛素相对不足，以及靶细胞对胰岛素敏感性降低，引起糖类、蛋白质、脂肪和水、电解质代谢紊乱，使肝糖原和肌糖原不能合成。随着糖尿病发病率的不断上升，糖尿病的治疗方法也越来越多。其中有：饮食治疗、运动治疗、口服药物治疗、胰岛素治疗、胰岛素强化治疗等等。我院最新使用的治疗糖尿病的方法为——胰岛素泵治疗。现将胰岛素泵在护理使用中的注意点总结如下。     

腺相关病毒介导的pdx-1基因表达促进糖尿病大鼠肝脏细胞向胰岛素产生细胞转化的研究

目的：胰十二指肠同源盒基因-l（pancreatic duodenal homeobox-1，pdx-1）是胰岛发育和分化过程中重要的转录因子。本实验旨在研究腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）介导的pdx-1基因的表达是否可以诱导糖尿病大鼠肝脏细胞分化成产生胰岛素的细胞，以进一步为糖尿病的细胞替代疗法提供信息。方法：门静脉途径注射AAV．pdx-1或AAV对照载体到大鼠体内。6周后，用RT-PCR和免疫细胞化学法检测肝脏中胰岛素的基因表达及测定大鼠血糖、体重的变化。结果：AAV-pdx-1治疗组明显提高了糖尿病大鼠肝脏中胰岛素的基因表达和胰岛素阳性细胞数，改善了糖尿病大鼠的高血糖状态及增加了体重。结论：AAV-pdx-1可诱导糖尿病大鼠肝脏细胞分化成产生胰岛素的细胞，缓解了糖尿病状态。其分化的机制及分化的肝脏细胞亚群需进一步实验研究，以提高分化效率。     

胰岛素泵诺和锐治疗2型糖尿病胰岛素抵抗的临床观察

目的:比较基因重组人胰岛素与人胰岛素类似物以胰岛素泵为输入载体时对于2型糖尿病胰岛素抵抗的疗效.方法:34例2型糖尿病胰岛素抵抗的患者随机分为两组:诺和锐治疗组及诺和灵对照组各17例,均为使用胰岛素强化治疗血糖控制不佳的胰岛素抵抗患者.根据毛细血糖监测结果调整胰岛素用量,比较两组血糖达标后每日药量及达标所需时间.结果:治疗组达标后每日药量及达标所需时间均显著少于对照组.结论:胰岛素泵诺和锐治疗2型糖尿病胰岛素抵抗的疗效明显优于胰岛素泵诺和灵.     

基因治疗研究进展

介绍基因治疗的基本概念、基本方法及面临的主要问题,就基因转移的载体、基因表达的调控、基因治疗的安全性方面的研究进展进行综述和评价,并探讨今后基因治疗的发展方向。     

质粒DNA类基因治疗药物的研究现状及发展趋势

基因治疗是将外源基因导入人体以纠正基因缺陷的方法，通过转录和翻译实现对细胞基因表达的调控，从而合成特异性蛋白治疗相关疾病。质粒DNA是经基因工程改造过的环状DNA分子，其结构简单，具有自主复制能力，可以携带治疗基因导入人体细胞，被广泛用于基因治疗的研究中。目前已上市及正处于临床研究的基于质粒DNA的基因药物包括cambiogenplasmid、Tavo等。对遗传病、恶性肿瘤等适应证，质粒DNA的基因治疗比传统的治疗方案有明显优势。CRISPR-Cas9等相关的质粒基因编辑技术成为质粒DNA类基因治疗的一大研发趋势，基因枪、聚合物纳米载体等递送系统以透皮给药、静脉注射等方式为质粒DNA导入体内提供了更多可能。基于质粒DNA类的基因治疗已成为基因治疗领域的一种理想技术手段。     

基因治疗在肾脏疾病中的应用进展

基因治疗是利用DNA重组和基因转移技术在基因水平对疾病进行治疗的一种方法。目前用作基因治疗载体的主要有病毒载体、细菌载体、人工载体和脂质体载体等。病毒载体常用的是逆转录病毒、腺病毒(Ad)、腺相关病毒(AAV)、慢病毒和单纯疱疹病毒(HSV)。细菌载体和人工载体则还处于研究阶段。     

基因治疗的基本原理和远景展望（上）

基因治疗，即用正常基因代替遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，是治疗致死性遗传性疾病、癌症、艾滋病和其它后天获得性基因缺陷疾病的一种新方法。遗传性疾病是由生殖细胞异常引起的，包括癌症、艾滋病等在内的后天性疾病是由体细胞异常引起的，因而基因治疗主要包括生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗。生殖细胞基因治疗是将正常基因插入到生殖细胞（如精子、卵子或单细胞胚胎）中，而体细胞基因治疗是将正常基因插入到目