阿替利珠单抗治疗转移性非小细胞肺癌的成本效用分析

目的： 评价阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗及化疗（ABCP方案）一线治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌的经济性。方法： 根据IMpower150临床试验,从中国卫生体系角度建立Markov模型。模型包括疾病未进展、疾病进展和死亡3个健康状态。模型的主要结果为总成本、生命年（life-year,LY）、质量调整生命年（quality adjusted LY,QALY）和增量成本效用比,还进行了一元敏感性分析和概率敏感性分析探讨参数的不确定性。结果： 基线分析结果显示：接受ABCP方案治疗比贝伐珠单抗联合化疗（BCP方案）治疗的患者增加了0.41 QALYs（0.45 LYs）,相应的总成本也增加了690 997元;增量成本效用比为1 688 482元/QALY（1 519 390元/LY）。一元敏感性分析结果显示：对增量成本效用比影响最大的参数是阿替利珠单抗的每周期成本。概率敏感性分析结果显示：增量成本效用比大于意愿支付阈值（212 676元/QALY）的概率为100%。结论： 与BCP方案相比,ABCP方案治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌不具有经济性。     

贝伐珠单抗联合标准化疗方案治疗复发性卵巢癌患者的成本-效果分析

目的：评价BEV联合化疗（紫杉醇+卡铂）与单纯化疗对复发性卵巢癌患者的成本效果性。方法：根据复发性卵巢癌患者疾病进展与转归过程,基于GOG-0213试验,选择马尔可夫（Markov）模型对2种化疗方案进行经济学评价。该模型包括三个相互排斥的健康状态：PFS状态、PD状态和death状态。效用值与成本单价参考当地某三甲医院费用标准或文献,并对结果进行敏感度分析。结果：模型运行10年结果显示：BEV的加入使得总成本增加272 607.18元（385 094.06元vs.112 486.88元）。相比标准化疗组,BEV的加入使总效用值增加0.40 QALY（2.19 QALY vs.1.79 QALY）,增量成本效果比为681 517.95元/QALY。一维敏感性分析分析结果显示：BCP组的PFS、BEV的成本、PD状态效用值是依次为对模型影响最大的参数。概率敏感性分析结果显示：ICER值大于WTP（3倍GDP）的概率为100%。结论：相比标准化疗方案,BEV联合方案的增量成本效果比远远超过设定的意愿支付阈值,因此,考虑到BEV的单位成本以及其所带来的生存获益,BEV联合紫杉醇+卡铂方案不具有成本效果性。     

基于分区生存模型的帕博利珠单抗单药与化疗一线治疗PD-L1肿瘤比例分数不同的非小细胞肺癌的成本-效果分析

目的：从卫生体系角度出发,评价帕博利珠单抗单药与化疗一线治疗PD-L1肿瘤比例分数≥1%的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的经济性,为相关卫生决策提供参考。方法：根据疾病发展进程建立无进展、进展和死亡三状态分区生存模型,以质量调整生命年（QALY）作为产出指标计算增量成本-效果比。生存分析数据来自于一项多中心随机对照非盲的Ⅲ期临床试验KEYNOTE-042,成本数据来自于米内网和8个省市的医疗卫生服务项目价格中位数,效用数据源于已发表文献,并对关键参数进行敏感性分析和情景分析。结果：基础分析结果表明,相较于标准化疗组,帕博利珠单抗单药治疗相对于化疗的增量成本效果比在PD-L1肿瘤比例分数不同的人群中分别为228 254.12元/QALY（TPS≥50%）、351 267.03元/QALY（TPS≥20%）和256 990.96元/QALY（TPS≥1%）。单因素敏感性分析显示帕博利珠单抗价格和PFS状态效用等对ICER的变化有较大影响。概率敏感度分析结果表明模型结构稳定,稳健性较好。结论：在中国3倍人均GDP（193 932.00元）的意愿支付阈值下,帕博利珠单抗单药治疗与化疗相比不具有成本-效果,其经济性未来可通过降低价格来实现。     

阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗与索拉非尼一线治疗不可切除肝细胞癌的药物经济学评价

摘要：目的:从中国医疗保健系统角度和美国支付者角度出发,比较阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗（AteBev）与拉非尼（Sor）在一线治疗不可切除肝细胞癌（uHCC）患者中的经济性。方法:基于Ⅲ期临床研究（IMbrave150）最新研究结果构建评价经济性的Markov模型和分区生存（PS）模型,循环周期为1个月,研究时限为10年。成本和效用来源于文献和数据库,转移概率和比例通过计算获得;模型主要结果包括总成本、总生命年（LYs）、总质量调整生命年（QALYs）和增量成本效果比（ICER）、增量净健康收益（INHB）、增量净货币收益（INMB）。通过将ICER值与意愿支付阈值（WTP）比较,判断两种方案的经济性。通过敏感性分析处理模型参数的不确定性。结果:基础分析中,从中国医疗保健系统角度出发,基于Markov模型和PS模型,AteBev方案相对于Sor方案的ICER值分别是138 462美元/QALY、137 056美元/QALY;从美国支付者角度出发,基于Markov模型和PS模型,AteBev方案相对于Sor方案的ICER值分别是492 241美元/QALY、485 804美元/QALY,ICER值均大于其意愿支付阈值（31 499美元/QALY、150 000美元/QALY）,各种敏感性分析结果表明,基础分析结果稳定。结论:从中国医疗保健系统角度和美国支付者角度出发,在阈值为31 499美元/QALY、150 000美元/QALY时,Sor方案在一线治疗uHCC中更具经济性。     

基于Markov模型评价罗沙司他对比重组人促红素治疗非透析患者肾性贫血的经济学研究

目的：从医疗体系角度,比较罗沙司他与重组人促红素治疗非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）患者贫血的经济性,为肾性贫血的治疗提供参考依据。方法：使用Markov模型评价罗沙司他与重组人促红素的成本与效用,得到患者的治疗成本和质量调整生命年（QALY）。临床参数来自DOLOMITES研究;相关成本和效用数据来自国内外文献。对成本-效用分析结果进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果：罗沙司他总治疗成本为44 940.33元,重组人促红素总治疗成本为18 732.60元,使用罗沙司他的患者可获得的QALY为9.51,使用重组人促红素的患者可获得的QALY为9.38,增量成本效果比（ICER）分析显示：ICER为201 597.92元/QALY,小于3倍人均GDP。因此,与重组人促红素相比,罗沙司他治疗NDD-CKD患者具有一定的成本-效用优势。结论：在中国目前的经济情况下,罗沙司他在治疗NDD-CKD患者贫血时具有一定的经济学优势。     

斯鲁利单抗联合化疗方案一线治疗广泛期小细胞肺癌的药物经济学评价

目的 从我国卫生体系角度出发评价斯鲁利单抗联合化疗方案一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的经济性。方法 基于ASTRUM-005研究和相关文献数据构建分区生存模型,模型模拟时限为10年,循环周期为3周,成本和效用值均采用5%的贴现率进行贴现。以质量调整生命年（QALY）作为模型产出指标并计算增量成本-效果比（ICER）,评价斯鲁利单抗联合化疗方案（斯鲁利单抗组）对比单纯化疗方案（单纯化疗组）一线治疗ES-SCLC的经济性。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性,并针对斯鲁利单抗援助计划进行情境分析。结果 基础分析结果显示,斯鲁利单抗组相对于单纯化疗组的ICER为758 690.27元/QALY,高于以3倍2022年我国人均国内生产总值（GDP）作为的意愿支付（WTP）阈值。情境分析结果显示,斯鲁利单抗组相对于单纯化疗组的ICER为172 275.74元/QALY,低于上述WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,无进展生存状态效用值、斯鲁利单抗价格等对模型结果影响较大。概率敏感性分析结果显示,不考虑斯鲁利单抗援助计划时,斯鲁利单抗组具有经济性的概率为0;但考虑...     

基于Markov模型的卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状非小细胞肺癌的成本-效果分析

摘要：目的:从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的经济性,为相关卫生决策提供依据。方法:根据疾病发展进程建立Markov模型,以质量调整生命年（QALY）作为健康效果指标计算增量成本-效果比（ICER）。生存数据来自一项多中心随机对照开放的Ⅲ期临床试验NCT03134872,成本数据来自中标价格,健康效果数据源于已发表文献。对关键参数进行确定型敏感性分析和概率敏感性分析。结果:基础分析结果表明,卡瑞利珠单抗联合化疗相对于单纯化疗的ICER为90 393.77元/QALY,介于人均国内生产总值（GDP）和3倍人均GDP之间。确定型敏感性分析显示无疾病进展状态阶段的效果值、贴现值以及补救性化疗的成本对ICER有较大影响。概率敏感度分析结果表明意愿支付值（WTP）为3倍人均GDP值（217 341元）时具有成本-效果的概率为100%,若WTP为人均GDP值时具有成本-效果的概率较低。结论:与单纯化疗相比,卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状NSCLC更具成本-效果优势。     

卡瑞利珠单抗联合化疗对比化疗在晚期鳞状非小细胞肺癌一线治疗中的成本效果分析

目的: 从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗对比传统化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本效果。方法: 采用分区生存模型,计算95％患者死亡时的治疗成本、生存质量调整年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情景分析以检验基础结果的不确定性。结果: 相对于化疗组,卡瑞利珠单抗联合化疗成本增加100 397.39元,同时多获得0.52个QALY,增量成本效果比为191 281.04元/QALY;单因素敏感性分析显示,卡瑞利珠单抗成本、PFS状态效用和PD状态效用对结果影响较大;概率敏感性分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗更具有成本效果的概率为96.7%;情景分析显示,当进展后治疗方案发生变化时,卡瑞利珠单抗组增量成本效果比未发生较大的变动,卡瑞利珠单抗治疗鳞状非小细胞肺癌纳入医保降价使其经济性增加。结论: 从中国卫生体系角度看,在晚期鳞状非小细胞肺癌的一线治疗中使用卡瑞利珠单抗联合化疗相对于化疗更具有成本效果优势。     

帕博利珠单抗联合一线化疗方案治疗晚期胃癌的药物经济学评价

摘要：目的:从中国医疗卫生体系角度出发,对治疗晚期胃癌的帕博利珠单抗、帕博利珠单抗联合化疗、单纯化疗等3种化疗方案进行药物经济学评价,为国内外晚期胃癌患者治疗提供决策参考。方法:基于Ⅲ期临床试验的研究数据,通过文献获取相关的参数,利用TreeAge软件建立Markov模型,对3种用药方案进行成本-效果分析,并用敏感性分析验证模型分析结果的稳定性。结果:根据Markov模型分析结果,相对于帕博利珠单抗方案,单纯化疗方案可增加4.6个质量调整生命年(QALY),同时成本增加104 927.91元,其增量成本-效果比(ICER)为22 810.42元/QALY,低于我国的意愿支付阈值(242 928元/QALY);而帕博利珠单抗联合化疗方案增加3.92 QALY、同时成本增加360 754.87元,其ICER为92 020.30元/QALY;单因素敏感性分析提示,年贴现率、稳定期效用值和进展期效用值对成本-效果分析结果有较大的影响;概率敏感性分析提示随着我国人均国内生产总值(GDP)的增长,相对于帕博利珠单抗方案,单纯化疗方案与帕博利珠单抗联合化疗方案均是优选的方案。结论:相对于帕博利珠单抗治疗晚期胃癌的方案,帕博利珠单抗联合一线化疗方案具有一定的成本-效果,而单纯化疗方案具有明显的经济性优势。     

紫杉醇白蛋白结合型联合卡铂一线治疗晚期非小细胞肺癌合并肾功能损伤患者的成本效果分析

目的：从我国医疗卫生系统角度评价紫杉醇白蛋白结合型联合卡铂（nab-P/C）与紫杉醇注射液联合卡铂（sb-P/C）治疗晚期非小细胞肺癌合并肾功能损伤患者的经济性。方法：基于已发表的一项高质量的Ⅲ期临床随机对照试验,根据疾病发展过程建立Markov模型,将NSCLC患者的疾病发展过程归为无进展生存状态、疾病进展状态和死亡状态,对nab-P/C方案与sb-P/C方案进行成本-效果分析,并采用单因素敏感度分析和概率敏感度分析对结果的不确定性进行评价。结果：根据Markov模型分析结果,当合并中度肾功能损伤（CrCl ≤50 mL·min^-1）时,nab-P/C方案对比sb-P/C方案的ICER值为181 893.70元/QALYs;当合并轻度肾功能损伤（50-1）时,ICER值为177 993.23元/QALYs,均低于我国居民意愿支付阈值（212 676元/QALYs）,具有成本效果。单因素敏感性分析结果提示,nab-P/C方案二线药物治疗费用对成本-效果分析结果的影响最大,其次是sb-P/C方案二线药物治疗费用;概率敏感性分析结果提示,随着我国人均国内生产总值的增长,nab-P/C方案具有成本-效果的概率呈逐渐升高的趋势。结论：与sb-P/C方案相比,nab-P/C方案治疗合并肾损伤的晚期或复发性鳞状细胞NSCLC具成本-效果优势。     

贝伐珠单抗联合标准化疗方案治疗复发性宫颈癌患者的成本-效果分析

目的：评价BEV联合标准化疗与标准化疗对复发性宫颈癌患者的成本效果性。方法：根据转移性宫颈癌患者疾病进展与转归过程,基于GOG-240试验,选择马尔可夫(Markov)模型对两种化疗方案进行经济学评价。该模型包括三个相互排斥的健康状态：PFS状态、PD状态和death状态。,效用值与成本单价参考当地某三甲医院费用标准或文献,并对结果进行敏感度分析。结果：模型运行10年结果显示： BEV的加入使得总成本增加233974.10元(503336.67元 vs. 269362.57元)。相比标准化疗组,BEV的加入使总效用值增加0.17 QALY(0.94QALY VS. 0.77QALY),增量成本效果比为1376318.23元/QALY。一维敏感性分析分析结果显示：BEV+chemo组的PFS、BEV的成本、PFS状态的效用值依次为对该模型影响排名前三位的参数。概率敏感性分析结果显示：ICER值大于WTP(3倍GDP)的概率为100%。结论：相比标准化疗方案,BEV联合方案的增量成本效果比远远超过设定的意愿支付阈值,因此,考虑到BEV的单位成本以及其所带来的生存获益, BEV联合治疗不具有成本效果性。     

帕博利珠单抗单药与化疗二线治疗晚期或转移性食管癌的成本-效果分析

目的:从我国卫生服务体系角度出发,评价帕博利珠单抗单药与化疗二线治疗晚期或转移性食管癌的经济性,为临床用药及相关卫生决策提供参考.方法:建立无进展生存、疾病进展和死亡3种健康状态的分区生存模型,以3周为模型周期,模拟患者终身,利用KEYNOTE-181临床试验数据和已发表的文献数据计算增量成本-效果比(ICER),并对...     

奥希替尼一线治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成本效果分析

目的对比奥希替尼与标准表皮生长因子受体-酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKIs,吉非替尼或厄洛替尼)一线治疗EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成本效果。方法运用Markov模型,评价两种治疗策略下的总成本与总健康产出,总成本以元表示,总产出以质量调整生命年(QALYs)表示。根据FLAURA试验数据,以增量成本效果比(ICER)为评价指标,通过TreeAge pro软件进行成本效果分析,并进行敏感性分析。结果与标准EGFR-TKIs治疗相比,奥希替尼治疗提高了0.48 QALYs,额外增加成本为93628.73元,ICER为196852.40元·QALY^-1,低于意愿支付成本阈值(198018元·QALY^-1)。敏感性分析结果显示,状态间的转化概率和状态的效用值是对研究结果造成最大影响的参数,奥希替尼与标准EGFR-TKIs相比具有成本效果优势的概率为85.067%。结论奥希替尼作为EGFR突变的局部晚期或转移性NSCLC的一线治疗方案比标准EGFR-TKIs具有成本效果优势。     

曲妥珠单抗联合化疗治疗HER-2阳性晚期胃癌的成本-效果分析

目的 从卫生体系角度出发,评价曲妥珠单抗联合化疗对比单纯化疗治疗HER-2阳性晚期胃癌的成本效果。方法 参考1项Ⅲ期临床试验数据（ToGA研究）构建分区生存模型,通过拟合最佳参数来外推生存曲线模拟患者终生,以质量调整生命年（QALY）来计算增量成本-效果比（ICER）,通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示：曲妥珠单抗联合化疗较单纯化疗增加0.19 QALY的同时,需增加成本65 352.42元,大于支付意愿阈值（WTP）。单因素敏感性分析显示：对模型最敏感的3个因素为：无进展生存期（PFS）和进展期（PD）的效用值和曲妥珠单抗的成本。概率敏感性分析显示：当WTP＜320 000.00元时,曲妥珠单抗联合化疗组具有经济性的概率低于45.6%。结论 曲妥珠单抗联合化疗方案治疗HER-2阳性晚期胃癌目前不具有经济性。     

恩格列净与二甲双胍联合治疗2型糖尿病的药物经济学评价

目的：对恩格列净与二甲双胍联合治疗2型糖尿病（T2DM）进行经济学评价。方法：在恩格列净与二甲双胍联合治疗T2DM的3期随机对照临床试验（RCT）的基础上,建立恩格列净和二甲双胍治疗T2DM的Markov模型,模拟10 mg恩格列净联合二甲双胍、二甲双胍单用治疗T2DM无并发症、T2DM并发症及死亡的动态变化。以质量调整生命年（QALYs）为健康产出指标,以3倍2019年国内生产总值（gross domestic product,GDP）作为意愿支付阈值（WTP）,使用Markov模型进行回乘分析和队列模拟获得2种治疗方案的长期效果与成本,并对成本、效用及贴现进行敏感性分析,检验结果稳定性。结果：在模拟为期10年的疾病进展后,与二甲双胍相比,10 mg恩格列净与二甲双胍联合治疗方案的增量成本-效用比（ICRE）为96 256.582元/QALYs,小于WTP,增加的成本可以接受。敏感度分析显示,10 mg恩格列净与二甲双胍联合方案具有成本-效用的概率是60.300%。结论：对于T2DM患者,10 mg恩格列净与二甲双胍的联合方案属于优势方案,增加成本可以接受,但经济性概率不高。     

帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、多西他赛一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评价帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、多西他赛(PTD)方案相比曲妥珠单抗联合多西他赛(TD)方案一线治疗人表皮生长因子受体2(HER2)阳性转移性乳腺癌的经济性。方法从我国卫生体系角度出发,利用CLEOPATRA临床试验披露的生存数据和相关文献数据构建分区生存模型,模型模拟时限设为20年,循环周期为3周,贴现率为5%。模型的产出指标包括两种治疗方案的成本及质量调整生命年(QALYs)。意愿支付(WTP)阈值设为2020年我国1~3倍人均国内生产总值(GDP),即72000~216000元/QALY。采用单因素敏感性分析及概率敏感性分析评价模型参数变化对结果稳健性的影响。结果基础分析结果显示,在20年的模拟时限内,PTD方案较TD方案可带来更高的健康获益(3.28 QALYs vs.2.50 QALYs),但总成本更高(1219376.83元vs.784007.84元);与TD方案相比,PTD方案的增量成本-效果比为554625.46元/QALY,超过WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,疾病无进展生存状态的效用值对结果的影响最大。概率敏感性分析结果显示,使用我国2020年3倍人均GDP作为WTP阈值时,PTD方案具有经济性的概率为1%;当WTP阈值升至550000元/QALY时,PTD方案具有经济性的概率可达50%。结论与TD方案相比,PTD方案一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌不具有经济性。