罕见病药物法通过后的好处

美国FDA的Marlene E Haffner说：“很少有人会怀疑罕见病药物法于1982年通过后降低罕见病患者的困境的程度”。 在1982年以前的十年，FDA批准的罕见病药只有10种，而在罕见病药法通过后已有282种这类药物和生物制品被批准和上市。Haffner指出，不管是罕见病药还是常见病药，开发过程既长又贵。但罕见病药法为研究人员及制药公司提供了开发罕见病药的激励，包括税额减免、FDA批准后七年的专营权及帮助开发。     

04117 英国沉思罕见病之困惑

在一次由英国国家临床最优化研究所(NICE)和皇家内科医师学会主持的会议上，怎样为罕见病患者开发和带来更多的罕见病药物及“极端罕见”病药物成为摆在每个与会者面前的困惑。在欧盟，罕见病是指影响到少于21．5万人(每1万人中有5人)的疾病。在美国范围稍大些，定义为少于20万人(每1万人中有7．5人)的疾病。日本定义该疾病为影响少于5万人(平均每1万人中有4人)的疾病。     

罕见病治疗药物的开发大有潜力

罕见病一般指患病人数占总人数的比例在0.65％-1％的疾病或病变。长期以来,罕见病一直是医学界的一个难题。世界各国的医务工作者在临床上总会遇到这类情况:许多对人类健康危害很大的罕见疾病却苦于无药可治。究其原因,主要是因为罕见病患病人数较少,此类治疗药的市场不大,商业价值有限,制药厂商不愿投资开发或生产。在WHO公布的近5000种罕见疾病中,由于尚未开发出有效的药物,估计大多数未得到有效的治疗。据统计,在美国人中,患有这类疾病的人可能达到近10％。自20世纪80年代以来,罕见病治疗药物（简称罕用药）的开发问题日益引起社会关注,美国、日本、澳大利亚、欧洲等一些发达国家和地区相继实施了特殊政策,以促进本国或本地区罕用药的开发。展望未来,开发罕用药物前景看好,有可能发掘出市场热销的品种。     

国外罕见病法律和保障体系与我国现状的对比分析

目的：为建立我国罕见病患者医药保障体系提供建议。方法：通过研究国外罕见病药物（孤儿药）研发政策和罕见病患者医药保障法律,找到我国与其他国家罕见病诊治和保障体系之间的差距和不足,并依照我国国情和医疗现状,提出建立我国罕见病患者保障体系的建议。结果：经过系统数据收集和分析后发现,发达国家和地区都有特定的部门负责制定和执行罕见病法律,罕见病的定义明确,制定了孤儿药研发的鼓励性政策并提供经费支持,罕见病的药物研发取得了极大进展,研发的积极性和研发的速度均得到了很大提高。同时,这些国家和地区的孤儿药支付体系比较健全,建立了国家基金、医疗、社会、商业保险等多重渠道不同比例的报销机制。相对来说,我国罕见病患者生存现状不佳,诊治状况不容乐观,用药不规范、依从性低。造成这些现象的原因包括治疗费用高而报销比例低,未引进相关治疗药物,供药不及时或停止供应,误诊率高等等。结论：建立我国罕见病患者保障体系是一项艰巨的工作,应从3个方面展开：一是明确我国罕见病和罕见病用药的定义、完善罕见病立法;二是将孤儿药,特别是通过药品治疗可以治愈的,以及针对儿童罕见病的药品纳入医疗保险,从而提高孤儿药的可及性;三是建立罕见病诊疗流程,提高罕见病的诊疗水平。     

揭开药贩子"高价收药"的内幕

近年来在北京的地下通道、过街天桥、公交车站,甚至是医院内,高价回收药的“标语”俯拾皆是。“高价回收药”价格究竟有多高?记者在调查中了解到,市场需求决定该品种是否能在药贩子那里畅销;治疗心血管疾病的药物以及降糖、降压等进口药最受药贩子青睐;常用的感冒咳嗽药回收价格很低;抗生素类的药并不受欢迎。     

罕见病用药现状分析

罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。近年来罕见病用药的研发逐渐成为一个可获利的研发策略,受到高度关注和重视。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点品种、美国和欧盟等发达国家和地区罕见病药物的指定和批准情况等方面对罕见病用药的现状及发展趋势进行简述。通过借鉴这些国家和地区罕见病药物发展的成功经验,为制定中国罕见病药物开发的刺激措施提出建议,为相关研发人员提供参考。     

美国罕见病药物制度的背景及现状

目的：介绍美国罕见病药物制度。方法：根据个人掌握的资料，说明美国罕见病药物制度形成的背景、有关法规、优惠措施及FDA审批程序。结果与结论：美国政府于1983年始陆续颁布《罕见病药物法》及其它相应法规，建立罕见病药物制度，并不断完善。1983－1998年间FDA共批准181个罕见病药品，基本解决罕见疾病患者治疗用药问题。罕见病药物制度对鼓励美国国内罕见病治疗用药开发，起到决定性作用。     

用药"儿童酌减"的重要性

随着广大人民群众消费维权意识的日益提高,有些人对“儿童用药酌减”产生了疑问,认为这是一种不负责任的消费提示。这一方面要求我们对沿用已久的用药“儿童酌减”这一消费提示本着对患者高度负责的原则进行思考,并实事求是地加以说明,使用药“儿童酌减”这一消费提示更具可操作性;另一方面,也使得儿童这一特殊人群的用药更加安全有效。用药“儿童酌减”提示的必要性儿童不是成人的缩影,其机体的各组织器官的结构和功能都处在不断发育之中,机体对药物的作用穴药代动力学雪和药物对机体的作用穴药效学雪必然显现出不同于成人的一系列特点。小…     

我国罕见病用药认定标准研究——基于国际比较视角

罕见病用药的界定和认定标准是实施罕见病用药研发、生产、供应等激励政策的基础。域外很多国家结合国情制定了本国孤儿药的认定标准。美国孤儿药认定标准最为宽松，符合流行病学或者预期收益不足以弥补研发成本的药品，均可以获得孤儿药认定；欧盟在美国的基础上增加了“疾病严重程度”和“显著收益”要求，对于孤儿亚组的认定也较为严格；日本、韩国均强调孤儿药的研发可能性；澳大利亚更侧重于孤儿药的引进，对其认定的孤儿药设置了6个月的孤儿药资格有效期。结合我国罕见病及罕见病用药的管理现状，建议相关部门应当首先明确罕见病定义，在此基础上从成本-收益、疾病严重程度、显著收益、研发可能性及临床优势等方面对罕见病用药的认定标准进行细化和考量，并制定配套的激励政策，进一步提升罕见病用药的可及性。     

罕见病与"孤药"

一、罕见病与“孤药”罕见病是发病人数占总人口比例很少的疾病。“孤药”(orphan drugs)是指专门治疗罕见病的一类药物,故又称罕见病用药。据调查,总共约有1000万至2000万美国人患有大约5000种已知的罕见病中的一种。     

治疗溃疡性结肠炎的EUR-1073被定为罕见病药

FDA已指定Eurand公司的EUR-1073为罕见病治疗药,该药用于儿童患者,治疗溃疡性结肠炎。Eurand公司致力于开发特殊药品,被指定为罕见病治疗药之后,EUR-1073将在美国拥有7年的独家销售权,这类药物主要针对治疗患者人数不超过20万的疾病。     

问题处方在"简易门诊"一路绿灯

前不久,一位年轻女孩为挽回男朋友的心,以死相威胁,一次吃下12片安眠药自杀,由于抢救及时保住了生命。当记者问她这12片安眠药从何而来时,女孩说:“我只花了5角钱就从北京某大医院的‘简易门诊’买到了安眠药。”记者在采访中了解到一些“简易门诊”不仅可随意开出“安眠药”这类被严格控制的精神类处方药,而且不经任何化验、检查,还可以随意开出降糖、降压、抗菌药等各类处方药,这些药如果服用不当,就会损害患者身体健康,甚至可危及人的生命。为此,记者对北京同仁医院、北京大学第三医院、阜外心血管医院、北京积水潭医院、北京友谊医院、广安门医院、北京军区总医院、石景山医院、北京安贞医院9家设有“简易门诊”的医院进行了暗访。并就“简易门诊”中存在的问题走访了有关医药学专家。     

揭秘出没于京城医院的"医闹"组织

核心提示:眼下,在京城一些医疗机构中,活动着一批专门寻找医疗纠纷和可能发生医疗纠纷的人。他们通过为患者到医院“帮忙”闹事来获得经济利益,打着“维权”的幌子,做着一些无理取闹的事。这些人,被人们称为“医闹”。据卫生部透露,2006年我国共发生9831起严重扰乱医疗秩序的事件,5519名医务人员受伤,造成医院财产损失超过2亿元。”医闹“是些什么样的人,究竟又是如何在各医院中无理取闹的?近日,本刊记者以暗访的方式打入“医闹”这一人群中,了解了一些鲜为人知的“医闹”真相。     

"麻卡"--人文关怀背后的隐忧

癌症患者所用麻醉药品专用卡尚未到期,但患者已死亡,其药卡本应退回并注销,但因种种原因,有些药卡竟被患者的监护人自行处理。这些药卡一旦流入社会,后果将不堪设想———据统计,我国现有癌症患者约700多万,每年新增患者约160万,癌症死亡人数近130万。对晚期癌症患者来说,疼痛是他们最大的痛苦。由于人们特别是医药人员对麻醉药品的认识上存在“成瘾恐惧症”或医师的用药习惯等诸多原因,造成很多癌症患者得不到很好的止痛治疗,严重影响了其生活质量。因此,保证癌症患者不疼痛,就显得尤为重要。基于上述原因,药监宣武分局在日常宣传、咨询、…     

罕见病当前国际政策及现状介绍

目的：为我国罕见病医疗保障和用药法规的建立提供借鉴和参考。方法：介绍和分析不同国家和地区对罕见病及其药物开发的政策。结果：各主要发达国家在药品注册方面和管理方面都有一套相关政策．包括对孤儿药的认定及其开发研究的鼓励政策,值得我国在孤儿药品注册和药品管理政策制定时借鉴和参考。结论：明确罕见病的定义．制定激励措施对罕见病的研究进展有很大的推动作用。     

罕见药研发热引发新竞争 常见病用药研发疲软 制药公司偏爱罕见药

近日,美国FDA在药品评价和研究中心（CDER）设置了一个新的职位,以帮助罕见病治疗药物顺利的通过审评上市。此外,FDA和EMEA还就罕见病用药的审评达成合作协议,允许申办人就同一罕见病用药申请提交完全相同的年度报告,以尽量简化此类药物的审评程序,减少企业的研发投入,尽快满足临床上未被满足的需求。两大监管机构在罕见药审评政策上的倾斜,的确激发了制药行业开发罕见药的热情。     

FDA授予MS治疗药alemtuzumab快通道审批资格

美国FDA给予Allon Therapeutics公司的开发中药物davunetide快通道评审地位。该药用于进展性核上麻痹（PSP）的治疗。PSP是一种进展迅速和致命的退变性脑病,是额颞骨性痴呆的一种形式,目前还没有FDA批准的治疗药。快通道评审地位可获得使NDA某些部分的文件得以“滚动提交”的机会。该公司同时要求给予优先评审,如果被接受,则其评审时间是6个月而不是标准的10个月。此产品已获准罕见病药地位。     

胸部手术后"翻身拍背"护理的方法和体会

目的 痰液积聚造成胸部术后病人肺部感染及呼吸衰竭是胸部手术后常见的并发症,术后对病人进行“翻身拍背”等物理治疗是减少该并发症的一个关键护理环节。本文拟在探讨“翻身拍背”在胸部手术后的护理方法、作用和治疗体会。方法 选择1999年1月～2002年6月我科胸部手术300例,术后定时进行“翻身拍背”等物理治疗,观察和总结其护理方法和治疗作用。结果　在病人身体条件能耐受的条件下,术后加强对病人进行定时有效的翻身拍背,大大减少了病人术后肺部感染等并发症,是胸部手术后不可缺少的一种护理手段。     

“孤儿药”不孤单——跨国药企争相发力罕见病药物开发

笔者在与几家跨国制药企业CEO谈到未来的发展战略时,他们不约而同的提到了会将更多的资源投入到罕见病药物开发中。由此可见,原来由于患者人群少、利润小,制药公司对开发罕见病药物（也称“孤儿药”）不屑一顾的现象已成为过去时。     

Celldex公司的抗癌药获美国快通道审批地位

美国FDA已给予Celldex公司的主导化合物CDX-110（Ⅰ）快通道审批地位，用于治疗EGFRvⅢ表达多形性成胶质细胞瘤。一个月前该药获得了美国罕见病药地位。该免疫治疗产品目前处于Ⅱ／Ⅲ期ACTⅢ研究阶段，与标准治疗[放疗加替莫唑胺（temozolomide）（Schering—Plough公司的Temodar）]联合使用，在新诊断疾病患者中应用观察其对生存期的影响。