欧盟公告机构用医疗器械类别新框架研究

目的：分析欧盟公告机构用医疗器械类别新框架,为建立我国医疗器械行业相关监管法规提供借鉴和参考。方法：对比分析欧盟医疗器械监管新法规体系下指定公告机构用产品类别新框架与原框架的异同,分析新框架与新法规体系下分类规则、命名系统的相关性。结果和结论：欧盟公告机构用医疗器械类别新框架使公告机构指定范围的划分更为精准合理,新框架中相关条目与分类规则、命名系统的整体化设计思路体现了欧盟整体协调一致的监管法规系统的工作思路。     

美国FDA药品监管科学合作模式

目的 明确美国FDA在药品监管科学研究中实施的合作模式,为我国药品监管科学的发展提供参考和借鉴。方法 在对美国FDA药品监管科学的内容进行检索分析的基础上,结合监管科学合作实例对美国药品监管科学合作模式进行归纳研究。结果 药品监管科学已经逐步成为美国FDA关注的重点领域,FDA在推进药品监管科学过程中采用了转让内部技术、直接提供资助和融合多方资源这三种合作模式。结论 由于药品监管科学的综合性和交叉性,合作模式在FDA药品监管科学发展的过程中发挥着重要的作用。我国监管机构可以设立专门的部门来推动监管科学的合作,同时鼓励和扶持药品监管科学领域第三方机构的发展。     

放射性药物的发展状况及监管思考

目的：概述放射性药物的发展状况及其发展面临的问题，从监管角度为促进国内该行业发展提供参考建议。方法 ：针对放射性药品上市情况、国内放射性药物生产状况进行梳理分析，比对国内外对放射性药物监管出台的相关法规指南，并对这一领域国内发展面临的主要问题进行总结分析。结果与结论 ：相较于国际先进监管机构，我国制定的放射性药物的相关法规及指南仍有待完善。建议相关监管机构对放射性药品企业发展进行政策支持与引导，加强多部门间的沟通，共建监管体系，同时注重专业化队伍建设，进行科学监管，以促进国内该行业发展。     

欧盟药品标准与标准物质管理研究

目的：通过对欧盟药品标准及标准物质管理模式进行研究,以期对我国建立科学的药品标准管理体系提出借鉴。方法查阅EDQM网站,分析欧盟相关管理流程,与我国当前现状进行对比研究。结果欧洲药典制定过程充分展现其规范性、先进性与权威性、时效性与公开透明性,同时标准与标准物质制修订过程各方职责明确。结论我国可以借鉴欧盟药品标准管理中的相关模式与特点,以提高药品标准。     

序

目前我国医药产业正处在转型升级的关键阶段。为了保障药品的安全,推动药品监管技术不断创新发展,强化药品监管技术支撑,国家药监局先后公布和认定了117个重点实验室。重点实验室聚焦药品、医疗器械、化妆品监管和医药产业高质量发展需要,着力引导药品监管新技术、新业态和新模式发展,是药品相关监管科学技术创新的重要平台,是组织开展食品药品监管领域高水平的基础研究和应用研究、聚集和培养优秀人才、促进科技成果转化、带动食品药品检验检测水平和技术支撑能力提升的专业龙头机构。建设一批国家级、创新型的重点实验室,对于完善药品等相关领域科技创新体系,推动科学监管水平提升具有引领和示范作用。重点实验室的主要任务是面向科技前沿,围绕创新发展和监管科学的战略需求,在药品相关监管技术支撑领域开展原创性研究和科技攻关,解决基础性、关键性、前沿性、战略性的技术问题,加快推进我国药品监管的科学化、法治化、国际化和现代化。     

英国脱欧后药品医疗器械监管体制机制探究

目的： 了解脱欧后英国在药品和医疗器械监管的最新进展,为开展双边贸易合作和监管科学研究提供有益参考。方法：查阅英国药品与健康产品管理局网站信息和其发布的药品医疗器械监管指南文件,搜集英国脱欧后药品医疗器械监管体制机制主要改革情况及现状,包括其机构职责、组织架构、法律依据、监管机制等。结果与结论：英国脱欧后,确立了新的中央层面的药品医疗器械监管机构,相应的监管法律法规、监管机制也进行了适应脱欧的调整。然而,研究发现,作为脱欧协议一项重要内容, 《北爱尔兰议定书》的实施,使得北爱尔兰地区的药品医疗器械监管不同于大不列颠,仍适用于欧盟法规。另一方面,一系列药品、医疗器械监管制度的改革体现了英国科学、灵活的监管理念,例如引入欧盟审批程序的认可模式、境外多中心数据互认和协作审批,提高了审评审批效率和质量,值得学习和借鉴。     

欧盟药品质量规制体系对我国的启示

在规制相关理论的基础上,运用对比研究方法从政策、法规、执法机构和执法能力3个方面分析我国药品质量规制体系与欧盟的差异。完善我国药品质量规制体系需进一步明确相关法律框架,保障执法机构的独立性,保持与公众的信息对称,并提高执法者的综合能力。     

欧盟处方药与非处方药分类管理

目的 探索欧盟处方药与非处方药分类管理框架,继而分析其重点监管领域和转换工作,以期对我国药品分类管理工作提供借鉴。方法 通过文献研究法研究欧盟管理经验、通过比较研究分析与我国的差异。结果 欧盟药品分类管理体系完整、配套措施完善,重点领域监管严格,其经验值得我国借鉴。结论 我国应在监管体系建立、标签、广告、配套措施管理及转换工作方面进一步完善。     

推进药品监管体系和监管能力现代化：药品监管能力基准评估的国际经验

目的：基准评估作为一种提升监管能力的手段,已经被监管机构广泛运用于推进药品监管能力建设。本研究旨在基于国际监管能力基准评估方法和工具,系统性地梳理推进药品监管能力的评估指标和分析相关的国际应用经验。方法：将发布了具体的监管能力基准评估方法或工具的世界卫生组织、欧洲药品监管机构负责人组织、经济合作与发展组织、国际监管科学创新研究中心、美国政府问责办公室纳入研究,分析上述组织/机构官网报告和相关文献,采集、剖析相关数据。结果与结论：本研究综合对比、分析了现有的基准评估指标体系,建立了全面评估框架及指标,为药品监管机构建立基准评估工具提供重要的参考依据。药品监管能力基准评估工具通过多元化指标体系,整体评估国家监管体系、利益攸关方参与、监管效果评估和事后行为,同时从药品全生命周期中各运营层面细化评估注册及上市批准、上市后监测、药物警戒、许可申请及发放、监管稽查、实验室规范、临床试验监管和批签发。从应用层面看,不同发展阶段的国家监管机构已分别运用不同的基准评估工具进行内部基准评估、外部基准评估、职能基准评估或流程基准评估识别监管绩效,从而提升监管实践。基于基准评估结果,有针对性地配置资源进行持续...     

欧盟、美国和日本的药物警戒信号管理体系比较研究

目的:比较欧盟、美国和日本的药物警戒信号管理体系,为建立和完善我国药物警戒信号管理体系提供参考。方法:采用文献研究分析法,系统对比欧盟、美国和日本的相关监管机构在药物警戒信号定义、来源、检测方法和管理流程等方面的异同,并对我国药物警戒管理工作提出建议。结果与结论:欧盟、美国和日本的监管机构对于信号的定义并不统一,欧盟药品管理局采用国际医学科学组织委员会第8工作组的定义,美国FDA采用自定定义,而日本监管机构未有明确定义;目前欧盟、美国和日本的药品上市后安全性监测仍主要依靠自发报告系统,且均已开展基于自发报告系统的信号检测,其中欧盟以比例报告比值比法为主,美国以多项伽马泊松分布缩减法为主,日本以报告比值比法为主;欧盟对于信号管理流程设有专门的指南,而美国和日本尚缺乏。建议我国应加快健全药物警戒法律法规体系,制定系统的药物警戒实践指南,加强药品不良反应主动监测,并推进数据挖掘方法在信号检测中的应用,以加速我国药物警戒工作的规范化、国际化进程。     

药物临床研究阶段申办者和生产场地变更研究二:欧盟药物临床试验及临床试验期间变更管理要求对我国完善监管体系的启示

目的：通过法规比较研究分析,为完善我国药物临床试验及临床试验期间变更管理,特别是临床试验期间申办者变更、生产场地变更及其变更管理提供参考。方法：对欧盟药物临床试验申请及临床试验期间变更管理的法规监管要求和实施情况进行研究整理,与我国当前相关监管法规建设和实施现状进行比较分析并提出建议。结果与结论：欧盟允许临床试验申办者和临床试验药物生产场地分属境内、外的临床试验注册申请及变更申请。欧盟临床试验管理制度相对成熟完善,比如其统一的临床试验申请门户网站及临床试验信息数据库、一体化的科学和伦理双重审查并行的审评程序,对申办者及其法定代理人的资质和责任要求、对临床研究用药品生产场地及其变更的监管和风险控制等监管措施,对我国有参考价值。     

欧盟DCP/MRP药品市场监督抽检策略研究

目的：研究欧盟分散审批与互认审批药品（DCP/MRP）市场监督抽检策略,为我国完善省级药品抽检,进一步探索国抽与省抽统筹模式提供参考。方法：采用文献研究法,汇总欧盟分散审批与互认审批药品（DCP/MRP）市场监督抽检相关法规框架、程序性文件等信息,讨论并分析关键措施。结果：欧盟建立了风险评估制度框架与指导通则,形成了基于互评制度的计划管理模式,制定了针对检验协作网络的专项质管体系,搭建了单点协作的假劣药品管控平台以及多元开放的转化应用链条。结论：研究欧盟分散审批与互认审批药品（DCP/MRP）市场监督抽检采取的关键措施,对我国完善省级药品抽检管理,具有一定参考价值。     

美国FDA鼻用制剂监管科学研究进展及启示

目的 介绍美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）鼻用制剂监管科学进展，为中国鼻用制剂开发、生产、质量控制、监管提供参考和借鉴。方法 通过对法规和文献进行翻译、整理与研究，介绍FDA关于鼻用制剂的监管科学研究项目和最新进展，并分析目前鼻用制剂发展中遇到的难点和未来的发展方向。结果 FDA鼻用制剂监管科学主要方向为评价潜在的生物等效性方法作为比较临床终点生物等效性研究的替代方案，运用数字技术建立计算机模型研究鼻部吸收影响因素、药动学和药效学特征，以及儿童用药研究、鼻脑递送等，旨在开发新工具、新方法、新标准，为优化监管策略、提高监管效率提供科学依据。结论 本文总结了FDA鼻用制剂监管科学最新研究成果，为监管机构管理人员提供参考，为提升中国药品监管质量和效率、实现国际接轨提供新思路与新方法。     

New safe medicines faster: A proposal for a key action within the European union's 6th framework programme

The global competitiveness of the European pharmaceutical industry is under threat. Technology currently available for the development of new medicines is unable to match the pace of drug discovery and design; and the ever-growing demand for safety, efficacy and quality documentation has increased the cost and time involved in getting new medicines on the market. Although the pharmaceutical industry is one of the strongest in Europe in terms of research, innovation, exports and employment, there are severe restrictions on its ability to create wealth and launch safe drugs for the treatment of common and rare afflictions. The present situation should not be allowed to continue. For this reason, the European Federation for Pharmaceutical Sciences (EUFEPS) has proposed a key action under the title "New safe medicines faster" for the forthcoming EU 6th RTD framework programme. The key action has three main objectives: to seek new technologies capable of more effective selection of potential drug candidates for innovative medicines while accommodating safety demands; to use such technologies to speed up the pharmaceutical development process and eliminate bottlenecks created by initial exploratory drug research; and to cultivate a pan-European interdisciplinary network that bridges the gap between industry, academia and regulatory authorities. By involving regulatory authorities early on and fuelling research and innovation with EU money it should be possible to create a new set of recognised European standards whereby new safe medicines can be brought onto the market faster and cheaper.     

Contributions of Robert T. O’Neill to the Evolution of Regulatory Statistical Science

Dr. Robert T. O'Neill has been on the forefront of regulatory statistical science since he came to the Food and Drug Administration in 1970. He worked to shape the statistical framework for the drug approval process for all new drugs marketed in the United States following passage of the 1962 Kefauver-Harris Amendments. This article will focus on Dr. O'Neill's responses to challenges in the field of drug development and evaluation and Dr. O'Neill's broad and influential role in the conceptualization and evolution of a systematic, statistically based approach to answering the question “Does this drug really work?” Statisticians working in pharmaceutical science have learned from his pioneering work and sound instincts in a regulatory environment but have also profited from his willingness to communicate through talks, travel, and publications over the years. We will describe some of the statistical principles he articulated so well and consider the role of clinical trial related statistical methodology overall as it has been applied in the biomedical sciences both nationally and internationally. We will conclude with a look at the future of regulatory statistical science.     

New Safe Medicines Faster: A Proposal for a Key Action within the European Union’s 6th Framework Programme

Abstract: The global competitiveness of the European pharmaceutical industry is under threat. Technology currently available for the development of new medicines is unable to match the pace of drug discovery and design; and the ever‐growing demand for safety, efficacy and quality documentation has increased the cost and time involved in getting new medicines on the market. Although the pharmaceutical industry is one of the strongest in Europe in terms of research, innovation, exports and employment, there are severe restrictions on its ability to create wealth and launch safe drugs for the treatment of common and rare afflictions. The present situation should not be allowed to continue. For this reason, the European Federation for Pharmaceutical Sciences (EUFEPS) has proposed a key action under the title “New safe medicines faster” for the forthcoming EU 6th RTD framework programme. The key action has three main objectives: to seek new technologies capable of more effective selection of potential drug candidates for innovative medicines while accommodating safety demands; to use such technologies to speed up the pharmaceutical development process and eliminate bottlenecks created by initial exploratory drug research; and to cultivate a pan‐European interdisciplinary network that bridges the gap between industry, academia and regulatory authorities. By involving regulatory authorities early on and fuelling research and innovation with EU money it should be possible to create a new set of recognised European standards whereby new safe medicines can be brought onto the market faster and cheaper.     

药品监管科学发展十年（2010—2020）回顾

自2010年国际上倡导发展监管科学以来的10年间,对监管科学这一新学科的发展及其研究开发新的工具、标准和方法来评估受监管产品的安全性、有效性、质量和性能,为指导药物创新、评估、质量、安全性和有效性产生了积极作用。从6方面回顾和论述：（1）世界药品监管科学10年发展概况;（2）国际政府-产业-科学研究3方面的积极合作,特别是非政府机构推进国家管理部门重视监管科学的发展;（3）结合国情重视中药研发的监管科学建设;（4）推进生物技术药物监管科学的最新发展动向;（5）中国药品监管科学行动计划对提高监管水平的新引擎作用;（6）在疫情特殊时期监管科学为防控新冠肺炎（COVID-19）所获得的成绩和存在的问题。最后,为推进监管科学在我国的发展提出10条建议。     

监管科学重点实验室建设与发展的思考

目的：推进监管科学重点实验室建设的科学性、规范性和权威性,提升我国药品监管的技术支撑和保障能力。方法：通过对规范性文件等的文献研究,厘清监管科学重点实验室的定位、特点、目标任务及其评审和管理,通过田野调查掌握监管科学重点实验室的建设现状,并对其成效与不足进行分析讨论。结果与结论：针对药品监管科学重点实验室数量较少、科技水平不高、支撑监管能力不足的现状, 提出监管科学重点实验室的建设原则、标准和程序,明确发展思路和方向。     

发展监管科学，促进中药产业传承创新

2008年新药创制重大专项启动实施以来的10多年间,紧密围绕构建国家药物创新技术体系目标,为我国新药研发和公众用药安全提供了重要的保障,获得重大进展。药品监管科学是近十几年发展形成的前沿学科,受到世界科学界和管理界的重视。本文秉着中药监管科学发展与现实存在问题,需要理论创新、药物创新、技术创新、方法创新和应用创新。中药监管科学研究计划是国家推进的9个监管科学行动计划之一。启动以中药临床为导向的中药安全性评价研究,构建中药安全性和质量控制体系。作者认为通过监管科学研究,制定科学规范的中药质量标准和评价指导原则和技术指南,推进中药材、中药饮片和中成药,特别是经典名方制剂品种示范研究,有利于中药产业健康科学发展。在本文中还结合当前的中药监管科学问题,加强药材和饮片的基础研究、中药注射剂质量疗效的再评价研究、经典名方的开发和简化申请的监管科学研究,提出监管科学研究顶层设计建议,制定技术原则与技术指南,有利于药典品种和市场产品的质量和临床有效性再评价。     

Innovation and stem cell excellence power – Australia's drug potential

Australia's excellence in medical research, the transparent regulatory regime and its track record in clinical trials are driving a maturing of the country's biomedicine-dominated biotech industry. At the same time, Australia is cementing its position as an international leader in stem cell research. In terms of preclinical drug leads, Australian institutes and universities continue to generate a stream of discoveries with commercial potential. Recent examples include the Gardasil cervical cancer vaccine, now licensed for sale in 80 countries; and the Nobel Prize-winning discovery of the bacteria that causes stomach ulcers. In stem cell science, Australia's place as a world leader can be attributed to its culture of innovation and discovery, clear legislative framework and long history in both adult and embryonic stem cell research.